이 기사는 2021년 10월 19일 14:54 thebell 에 표출된 기사입니다.

세포융합능 줄기세포 신약 개발 기업 큐라미스가 시리즈A 라운드로 100억원을 유치했다. 조달한 자금을 바탕으로 큐라미스는 DMD(듀시엔형 근이영양증) 타깃 세포융합능 줄기세포 신약의 임상 개발에 박차를 가할 전망이다.

19일 벤처캐피탈업계에 따르면 큐라미스가 지난 15일 시리즈A 라운드로 100억원을 유치했다. 이번 투자에는 기존 재무적투자자(FI)인 아이디벤처스가 후속투자를 진행했고 DSC인베스트먼트, 슈미트, HB인베스트먼트, 하나벤처스, 유니온투자파트너스, 에스앤에스인베스트먼트 등 총 8곳이 FI·SI로 참여하면서 큐라미스의 우군을 자처했다.

이번 투자금을 바탕으로 큐라미스는 DMD(듀시엔형 근이영양증) 타깃 세포융합능 줄기세포 신약의 임상 개발에 속도를 내 2023년 국내 임상 1/2상 승인을 목표로 하고 있다. DMD는 남자 소아에게 나타나는데, 신생아 또는 태내에서 근육 이상으로 근육 기능이 빠르게 퇴화하는 질병이다.

성정준 큐라미스 대표는 “시리즈A 이번 투자 유치를 통해 재생의료기술개발사업의 정부과제(근이영양증에 대한 융합능 도입 세포유전자치료제의 비임상·임상 개발)에 선정되어 세계 최초로 세포융합기술을 이용한 치료제 개발이 탄력을 받게 됐다”라며 “희귀난치질환의 완치 가능한 치료제 개발이 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

2018년 성정준 서울대병원 신경과 교수가 설립한 큐라미스는 ‘First-in-class’ 세포융합능 줄기세포 신약을 개발 중이다. 성 대표는 장기간 희귀질환 환자를 보살펴오며 치료 옵션이 매우 제한적인 환자들에게 근본적인 치료제를 제공하고 싶다는 생각으로 창업했다.

큐라미스만의 세포 융합기술은 세포와 세포를 이어 붙이는 ‘셀퓨전’을 뜻한다. 세포융합능 줄기세포는 기존 줄기세포에 세포융합 단백질을 '일시적'으로 발현시켜 제작된다. 이후 손상된 조직에 직접 주입해 손상된 세포와 세포융합능 줄기세포의 융합을 유도하는 방식이다.

구현할 세포융합능 줄기세포는 기존 줄기세포 치료제의 한계를 극복할 수 있다는 장점이 있다. △세포사멸 억제 단백질, 전사인자 전달 △미토콘드리아 융합 △디스프로핀 단백질 전달 등을 통해 DMD를 치료하는 작용기전을 가진다. 직접적인 조직 재생 효능이 아닌 성장인자 분비 등 간접적인 효능에만 주로 의존하는 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 것이다.

글로벌 시장에서도 유전자 치료제는 각광을 받고 있다. 미국의 DMD 치료제 시장은 2024년 4.8조원 규모가 될 전망이다. 현재 DMD 치료를 위해 처방되는 약들은 있지만 완치까지는 역부족인 상황이다. 미국 제약기업인 사렙타 테라퓨틱스의 엑손스키핑 기반 치료제인 ‘엑손디스 51(Exondys 51)’, ‘비욘디스 53(Vyondys 53)’, ‘아몬디스 45(Amondys 45)’ 등이 있다. 하지만 실제 근력, 운동기능 개선과 같은 임상학적 효능이 높지 않다. 또, 바이러스 벡터를 활용한 micro/mini 디스트로핀 유전자 전달 치료제가 개발 중이지만 일반 디스트로핀 대비 기능이 떨어지는 치명적인 단점이 있고 다회 투여가 어렵다. 최근 사렙타 테라퓨틱스의 SRP-9001는 임상학적 효능을 보이지 못해 임상 3상에 실패하기도 했다.

큐라미스의 세포융합능 줄기세포는 DMD 마우스 모델에서 실제 근력 회복을 장기적으로 유도하는 것을 확인했다. 이를 통해 기존 허가된 신약과 효능 측면에서 경쟁우위를 가질 수 있다는 설명이다.

이번 투자를 주도한 유강욱 아이디벤처스 팀장은 “큐라미스의 세포융합 치료제는 치료 옵션이 매우 제한적인 DMD를 완치할 수 있는 혁신 기전으로 향후 루게릭병 등 난공불락으로 여겨져 왔던 난치성 질환까지 확장할 수 있는 플랫폼 기술인 것으로 판단되어 후속 투자를 결정했다"라고 설명했다.