이 기사는 2025년 12월 12일 10:03 thebell 에 표출된 기사입니다.

퓨쳐켐은 2세대 RPT 치료제를 표방하면서 글로벌 시장의 트렌드 변화를 예고하고 있다. 기존 인식과 상반되는 개념의 화합물 구성을 활용하는만큼 유효성과 안전성 데이터에 대한 많은 의구심이 뒤따른다. 일례로 국내 임상 2상 실험까지 완료했음에도 20명이라는 적은 환자 수 때문에 신뢰도 지적이 제기된다.

퓨쳐켐은 미국에서 함께 진행 중인 임상 2상을 통해 추가 20명에 대한 데이터를 보완할 예정이다. 임상에 포함되지는 않지만 치료목적 사용 승인 치료도 60명 이상 누적되면서 실증적 검증도 함께 이뤄진다. 114명을 대상으로 하는 임상 3상 시험 계획도 곧장 승인받으면서 데이터 확대에 총력을 기울이고 있다.

◇플루빅토 넘는 PSA 반응률에도 데이터 의구심, 유효성 분석 15명

퓨쳐켐은 올해 4월 루도타다이펩(FC705)의 임상 2상 결과를 발표했다. 거세저항성 전이 전립선암환자 20명을 대상으로 2022년 10월부터 작년 10월까지 실험을 진행한 결과 유효성 및 안전성 지표에서 통계적 유의성을 확인했다.

우선 전립선암 치료 평가의 혈액 바이오마커로 사용되는 전립선특이항원(PSA)의 경우 루도타다이펩 투여 후 50% 이상 감소한 환자의 비중이 46.67%로 나타났다. 최상의 PSA 반응률(Best PSA-RR)을 기준으로 한 결과는 73.3%로 이는 플루빅토의 46%를 크게 상회하는 수치다.

1회당 평균투여 용량은 플루빅토 대비 절반인 100mci였지만 알부민 단백질 결합이라는 새로운 구조를 통해 보다 우수한 PSA 반응률을 이끌어 냈다. 20명 중 단 2명에서만 약물이상반응이 나오면서 안정성에 대한 우려도 불식시켰다. 증상은 'Nausea(메스꺼움)'과 'Platelet count decreased(혈소판 수 감소)'로 확인됐다.


하지만 임상 2상 단계까지 마친 데이터를 놓고도 여전히 많은 의구심들이 제기되고 있다. 20명에 불과한 환자 수로 인해 데이터에 대한 신뢰도가 낮다는 지적이다. 유효성 주 평가군으로 활용된 최종분석대상환자(FAS)는 15명으로 더욱 작다.

70명이 넘는 환자로부터 임상 2상 데이터를 도출한 경쟁사와는 큰 차이를 보이고 있다. 임상 1상 환자 수 36명에도 못 미치는 숫자로 비판의 대상이 됐다.

◇내년 미국 임상 2상 결과 수령, 치료목적 사용 60건 넘어

퓨쳐켐의 작은 임상 환자 수는 글로벌 임상 동시 시행으로 불가피하게 겪을 수밖에 없는 과정이다. 국내 20명과 미국 20명 총 40명을 대상으로 임상 2상을 진행했지만 국내 2상이 먼저 완료돼 총 환자 수 자체가 부족하다는 오해가 생겼다.

종료 시점은 아직 확정되지 않았지만 이르면 상반기 내 미국 임상 2상 결과를 수령할 것으로 예상된다. 글로벌 임상에 필요한 비용 문제로 환자 수를 경쟁사 수준으로 늘리지는 못했지만 미국 환자 20명의 데이터까지 추가되면 신뢰도 관련 우려는 어느 정도 해소할 수 있다. 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 임상 실험은 신뢰도 측면에서 전세계에서 가장 높은 평가를 받는다.

일부 시장의 오해가 생기기는 했지만 미국 임상 동시 수행 전략은 향후 개발 사업에 확실한 강점이 될 수 있다. 아시아인을 넘어 백인에 대한 데이터까지 확보된 기술은 빅파마 입장에서 추가 검증의 필요가 줄어든다. 그만큼 글로벌 기술수출 논의에 유리해진다.

또한 퓨쳐켐은 치료목적 사용 승인 제도를 통해 실증적 검증도 함께 진행 중이다. 임상시험용 의약품에 대한 치료목적 사용승인은 생명을 위협하는 중증질환을 앓는 환자나 대체치료 수단이 없는 환자에게 품목 허가 받기 전 정식 사용을 허가해 주는 제도다.

퓨쳐켐은 2022년부터 임상 2상 시험에 참여하지 못했던 위급 환자들에게 루도타다이펩 치료를 제공해오고 있다. 현재 누적 환자 수는 60명을 넘어선 것으로 파악된다. 임상 실험 데이터에는 포함되지 않아 조건부 허가 승인 등에 영향을 미치지는 못하지만 완전 관해 등의 치료 효과도 확인됐다.


퓨쳐켐은 미국 임상 2상을 진행하면서 동시에 곧장 국내 임상 3상 준비에도 나섰다. 2상 결과를 수령한지 5개월만인 올해 9월 한국 식품의약품안전처로부터 임상 3상을 승인받았다. 총 114명으로 환자 수를 늘려 데이터 모수에 대한 우려를 완전 불식시켜 나갈 계획이다.

지대윤 퓨쳐켐 대표는 더벨과의 인터뷰에서 "기술력에 대한 확신을 바탕으로 국내 임상과 미국 임상을 함께 진행했고 비용적인 측면에서 임상 규모 한계가 불가피했다"며 "국내 임상 20명만 놓고 보면 그 수가 작아 보일 수 있으나 미국 임상까지 포함하면 신뢰도 검증에는 문제없는 환자 수라고 생각하고 향후 3상을 통해서도 데이터를 더욱 확보할 예정"이라고 말했다.