이 기사는 2025년 12월 15일 10:28 thebell 에 표출된 기사입니다.

아리바이오의 알츠하이머 치료제 'AR1001'이 글로벌 임상 3상 막바지 단계에 돌입한 가운데 시장의 관심이 한층 더 높아지는 분위기다. 시장분석 기관이 글로벌 키 오피니언 리더(KOL)들을 대상으로 심층 인터뷰 등을 진행한 결과 AR1001의 시장성에 대한 긍정적 평가들이 제시됐다.

이들은 경구용 치료제의 복용 편의성뿐만 아니라 유효성 등에서도 AR1001이 기존 약물들 대비 강점이 있는 것으로 바라봤다. 아리바이오는 내년 상반기 임상 3상 톱라인 발표 이후 곧장 미국 식품의약국(FDA) 신약 허가 신청에도 나설 계획이다.

◇글로벌 6개국에서 10명 KOL 심층 인터뷰, 초기 치료제 가능성 주목

최근 영국 런던 소재의 세계적인 시장분석 전문기관 '글로벌데이터(GlobalData)'는 별도 화이트페이퍼(white paper, '특별 보고서')를 발간하면서 AR1001의 현 개발 상황에 대한 분석과 향후 시장 전망 등을 내놨다. 글로벌데이터는 세계적 권위의 시장 분석 기관으로 이번 특별보고서는 아리바이오 측의 요청이 아닌 글로벌데이터가 자체적으로 작성한 내용이다.

글로벌데이터는 앞서 올해 1월에도 '2025 알츠하이머 글로벌 동향 분석'을 통해 AR1001을 향후 상용화 성공 가능성이 높은 치료제 중 하나로 선정한 바 있다. 이번 특별보고서'AR1001: A Novel Oral Therapeutic Approach Addressing Unmet Needs'에서는 임상 2상 데이터와 글로벌 신경과 KOL 10인의 심층 인터뷰를 통해 AR1001의 가치를 재조명했다.


심층 인터뷰 10인은 미국과 한국에서 각각 4명, 2명씩 참여했고 그밖에 이탈리아와 영국, 프랑스, 독일에서도 각 1명씩 이름을 올렸다. 이들 전문가들은 알츠하이머 병태생리에 대한 이해가 진전됐음에도 불구하고 치료 옵션은 여전히 제한적이라는 점을 지적하고 AR1001이 새로운 치료 패러다임을 제시할 수 있을 것으로 내다봤다.

AR1001의 최대 강점으로 꼽히는 것은 경구용 치료제의 편의성이다. 콜린에스테라제 억제제와 NMDA 수용체 길항제와 같은 기존 약물들은 질병의 진행을 바꾸지 않고 증상을 완화시킨다. 하지만 이런 약물들은 이런 약물들은 정맥 주입이 필요하고 빈번한 모니터링이 요구된다. 환자와 간병인에게 물리적, 심리적 부담을 부과해 삶의 질에 영향을 미친다.

반면 AR1001은 1일 1회 경구용 투여제로 높은 접근성을 자랑한다. 다른 생물학적 재제에 비해 순응도를 단계적으로 향상시킬 수 있기 때문에 알츠하이머 초기 치료제로도 활용될 수 있다.

인터뷰에 참여한 한 전문가는 "AR1001의 최대 이점은 초기 알츠하이머 질병에 있을 것"이라며 "이것이 경구 편의성의 가장 중요한 지점"이라고 평가했다.

◇증상 완화에서 치료로 패러다임 전환, 조기 승인 가능성도

AR1001은 단순 복용법의 차이뿐만 아니라 유효성과 안전성 측면에서도 높은 평가를 받고 있다. AR1001은 혈액-뇌 장벽(BBB)을 통과해 알츠하이머병에서 붕괴된 신경 신호 경로를 타깃하도록 설계된 선택적 '포스포디에스테라제-5(PDE5) 억제제'다.

PDE5를 억제함으로써 해마와 피질 뉴런의 구아노식 일인산(cGMP) 수치를 높이고 뉴런 생존과 시냅스 성장 및 인지 기능을 지원하는 주요 매개체 뇌유래신경영양인자(BDNF) 등의 활동을 회복시킨다. 증상 완화에 집중돼 있는 현재 알츠하이머 시장의 패러다임을 '치료'로 전환 시킬 것이라는 전망도 나오고 있다.

AR1001 임상 2상 데이터를 살펴보면 30㎎ 단독 요법을 처방받은 환자들은 알츠하이머병 인지기능 평가 척도 'ADAS-Cog-13'에서 점진적인 인지 향상을 보였다. 26주 차에 약 3~4점의 개선이 나타났고 52주 차에 5.8점의 평균 개선을 보였다. 52주 치료 기간 동안 중단으로 이어지는 중대한 안전성 우려나 부작용도 나타나지 않았다.


현재 진행 중인 글로벌 임상 3상 실험도 차질 없이 진행 중이다. 전 세계에서 목표 인원 1535명 모집을 완료했고 현재 막바지 단계에 돌입했다. 내년 상반기 임상 종료 및 톱라인(Top-line) 발표가 예정돼 있다. 내년 하반기 내 신약허가신청(NDA)에 나설 계획이다.

미국 FDA가 올해 도입한 국가우선바우처(CNPV) 제도를 통해 AR1001이 신속 심사 대상으로 선정될 가능성 전망했다. CNPV는 국가와 국민에게 도움 되는 신약은 신청 2개월 만에 허가를 내주는 제도다.

아리바이오 관계자는 "이번 특별보고서는 임상 3상 종료와 신약허가 신청을 눈앞에 둔 AR1001의 잠재력과 가치를 국제 사회가 인정한 뜻 깊은 결과로 생각한다"며 "치료제를 기다리는 전 세계 환자들을 위해 임상의 성공적인 마무리는 물론 상용화까지 전 임직원이 전력을 다하겠다"고 말했다.