이 기사는 2024년 12월 04일 09:29 thebell 에 표출된 기사입니다.

초미의 관심사였던 HLB의 넥스트 ‘리보세라닙’이 결정됐다. HLB그룹의 리보세라닙 개발을 맡고 있는 엘레바 테라퓨틱스가 미국 릴레이 테라퓨틱스로부터 담관암 혁신신약 후보물질 ‘RLY-4008(성분명 리라푸그라티닙)’을 도입하면서다. 계약 규모는 양사 합의상 비공개다.

엘레바는 내년 곧바로 RLY-4003의 상업화를 추진한다는 방침이다. 혁신신약 트랙으로 조건부 허가를 추진한다. 만약 리보세라닙과 RLY-4008이 모두 미국 식품의약국(FDA)의 문턱을 넘으면 HLB는 1년 내 2개의 FDA 허가 신약을 확보하는 셈이다.

◇희귀 암종 ‘담관암’ 표적, 하반기 FDA NDA 제출 계획

RLY-4008은 암을 유발하는 유전자 변이인 ‘섬유아세포성장인자수용체2(FGFR2)’를 선택적으로 저해하는 경구용 치료제다. 원개발사인 릴레이는 미국, 한국을 비롯한 13개국 50개 임상 사이트에서 490명을 대상으로 글로벌 2상을 마쳤다. 한국의 경우 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 3개 사이트가 포함됐다.

HLB에 따르면 RLY-4008의 2상 결과 FGFR2 유래 간내 담관암의 경우 객관적반응률(ORR)은 57.9%로 기존 허가 치료제들의 반응률인 36~42%보다 높았다. 기존 허가 약물의 치명적 약점으로 꼽혔던 고인산혈증, 설사 부작용 발생 빈도도 절반 이하로 도출됐다.

간내 담관암은 미국에서만 매년 8000명 이상의 환자가 발생하는데 5년 생존율이 20%대에 머물 정도로 예후가 나쁜 암이다. 특히 FGFR2 유래 담관암의 경우 현재 허가 치료제가 소수에 불과해 환자들의 미충족수요가 큰 편이다.

이에 RLY-4008는 FDA로부터 혁신신약, 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다. 엘레바는 이를 통해 RLY-4008의 ‘조건부 허가’를 추진한다는 방침이다. 조건부 허가는 2상 결과를 토대로 우선 승인을 받을 수 있는 제도다.

FDA는 올해 초 RLY-4008의 2상 데이터를 검토한 후 FGFR2 유래 담관암 치료제로 신약허가신청서(NDA)를 제출할 것을 권고했다. 엘레바는 내년 상반기 FDA와 허가 전 사전미팅을 진행하고 늦어도 하반기에는 NDA를 제출한다는 계획이다.

혁신신약, ODD 지정으로 받는 혜택도 있다. RLY-4008은 혁신신약 지정을 통해 심사기간을 6개월로 단축시키는 우선심사 대상이 되며 ODD 지정으로 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 비용 431만달러(2025년 기준)도 면제받는다.

MSD ‘키트루다’와 같이 ‘암종 불문 치료제’로 허가 받을 수 있다는 가능성도 제기됐다. 암종 불문 치료제는 종양 발생 부위와 관계없이 특정 바이오마커를 기반으로 FDA가 치료제로 인정해 주는 새로운 영역이다.

FDA는 RLY-4008을 FGFR2 변이로 발생한 다른 고형암 환자를 대상으로 임상을 확대할 것을 주문했다. 실제로 2상 결과 RLY-4008은 간내 담관암뿐 아니라 △위암 △췌장암 △두경부암 등 기타 고형암 환자군에서 모두 높은 유효성과 안전성을 입증했다.

◇넥스트 리보세라닙, HLB 미국 전초기지 엘레바 담당

주목할 대목은 넥스트 ‘리보세라닙’인 RLY-4008 역시 엘레바가 주도적으로 이끈다는 점이다.

HLB 관계자는 “리보세라닙과 RLY-4008 모두 FDA 허가를 목표로 하고 있기 때문에 미국 자회사인 엘레바가 맡는 것이 합당하다는 판단이 있었다”며 “나머지 계열사는 후방 지원에 총력을 기울일 것”이라고 설명했다.

리보세라닙과의 시너지도 고려됐다. 리보세라닙이 타깃하는 간암과 RLY-4008이 타깃하는 담관암 모두 소화기암이라는 점에서 상용화 이후 마케팅 측면에서 시너지를 낼 수 있다.

HLB 관계자는 “릴레이가 간암신약 허가를 앞둔 엘레바를 최적의 파트너로 생각해 먼저 제안했다”며 “향후 두 암종에 대한 공동 마케팅이 가능한 점, 병용임상 연구도 꾀할 수 있다는 점에서 HLB의 가치를 크게 높힐 수 있는 매력적인 딜”이라고 강조했다.

HLB는 리보세라닙의 추가 적응증 확장과 동시에 담관암을 비롯한 FGFR2 유래 암에 대해서도 계속 적응증을 확장하는 ‘투트랙’ 전략을 구사한다는 방침이다. 만약 리보세라닙과 RLY-4008이 모두 FDA 문턱을 넘게 되면 HLB는 향후 1~2년 내 FDA 허가 항암신약을 2개나 보유하게 된다.

한용해 HLB그룹 최고기술책임자(CTO)는 보도자료를 통해 “RLY-4008은 ‘Best-in-Class(계열 내 최고신약)’ 담관암 치료제로서 신약허가 절차를 바로 추진할 수 있고 리보세라닙과 병용 측면에서 가치가 높다”며 “2025년은 리보세라닙의 간암신약 허가에 이어 RLY-4008의 NDA 진행을 통해 HLB가 본격적으로 글로벌 헬스케어 기업으로 도약하는 한 해가 될 것”이라고 말했다.