이 기사는 2022년 09월 15일 07:12 thebell 에 표출된 기사입니다.

박셀바이오(VaxCell-Bio)는 전라남도 화순에 위치한 신약개발사다. 2010년 이제중 CEO·이준행 CSO가 공동설립했고 2020년 상장했다. 회사는 수지상세포를 기반으로 한 혈액암 파이프라인의 연구를 지난 달 24일 조기중단한다고 공시했다. 이제는 NK세포치료제로 간암 및 기타 고형암 치료제 개발에 집중하겠다는 계획이다. 박셀바이오의 향후 사업 구상을 듣기 위해 이제중 대표(화순전남대학교병원 암면역치료연구센터장)과 인터뷰를 진행했다.

-박셀바이오만의 강점을 설명해 달라.

▲전문적인 연구진이다. 저는 혈액종양내과 전문의이며 20년 넘게 혈액암 및 각종 암환자를 직접 진료하고 있는 임상의다. 당사는 기존 암 치료제의 효과를 증강시키는 목적으로 NK세포치료제를 연구하고 있다. 간암치료제의 경우 간동맥주입화학요법(HAIC) 병용, 소세포폐암 치료제는 티센트릭 병용, 췌장암 치료제는 폴피리녹스 병용이다.

최근 간암치료제 2a상 중간데이터를 이달 초 국제조혈모세포이식학회(ICMBT)와 대한종양내과학회(KSMO)를 통해 발표했다. 간동맥주입화학요법(HAIC) 병용요법이며 사이토카인을 더 넣은 2세대 NK세포를 사용했다. 생산기간을 기존 2주에서 10일로 줄일 3세대 Vax-NK도 특허 출원 중이다.

-혈액암 대상 수지상세포치료제 파이프라인의 임상 조기중단 이유는

▲Vax-DC/MM 파이프라인은 실질적 연구를 중단한지 꽤 됐다. 간암 NK세포치료제 파이프라인에 유의미한 결과가 쌓여가는 중에 더 이상 주요 파이프라인이 아닌 Vax-DC/MM이 진행해야 할 의미가 없다고 결론내려 조기중단을 공시하게 됐다.

-수지상세포 혈액암 파이프라인은 임상2상 계획 승인 후 환자모집도 시작하지 않은 상태였다

▲많은 변수가 있었다. Vax-DC/MM과 병합요법으로 들어가는 레날리도마이드와 덱사메타손 요법이 2017년 12월 비이식 환자군의 1차 치료와 재발 또는 불응성 환자의 2차 치료제로 국내 건강보험 급여가 적용됐다. 환자들을 임상에 등록하기 어려운 상황이 됐다. 당시 레날리미도이드 시판을 하고 있는 미국 셀진(Celgene)과 임상연구를 위한 치료제 공급에 대한 논의를 진행했지만 서로의 입장이 달라 임상연구의 진행이 지연됐다.

-본인이 혈액종양내과 전문의인데 가장 전문분야인 파이프라인을 그만둔 건 아닌지.

▲수지상세포 파이프라인만을 그만둔 것일뿐 혈액암 적응증 대상으로 CAR-T, CAR-MIL(골수침윤림프구) 치료제를 꾸준히 연구해왔다.

관련분야 전문의이기 때문에 더욱 차세대 치료제 개발에 대한 필요를 체감하고 있다. 최근 전세계적으로 다발골수종을 포함한 혈액암 관련 치료제 시장이 급속히 발전하고 있다. 1차 치료제는 물론 이에 불응하거나 재발한 환자들을 대상으로 하는 2차, 3차, 4차 치료제까지 다양한 병용요법이 승인받은 상태다. 국내에선 작년 7월 셀리넥서, 덱사메타손 병용요법이 5차 치료제로 승인받았다. 미국에서는 작년 3월 아베크마(성분명 아데캅타진 비클류셀)이, 올 3월에는 카비크티(실타캅타진 오토류셀)이 FDA로부터 CAR-T세포치료제로 승인받았다.

단클론항체군에선 다라투무맙이 재발 또는 불응성 다발골수종에 단독요법으로 효과를 입증했고, 2차 이상에서 보르테조밉, 레날리도마이드와 같은 치료제와 국내 임상시험을 활발하게 진행하고 우수한 중간결과를 발표했다.

-앞으로 파이프라인 개발 계획은 어떤 상황인가.

▲일단은 고형암이다. 간암, 소세포폐암, 췌장암 등을 타깃한다. NK세포치료제 파이프라인인 Vax-NK는 진행성 간암에서 임상2a상 연구를 진행중이며 전체환자 20명 중 15명이 등록돼 순항 중이다. 조만간 소세포폐암, 췌장암에도 Vax-NK의 임상연구를 신규로 진행할 예정이다. 반려견 전용 항암면역증강제인 박스루킨-15도 내년 상반기까지 임상연구 완료 및 농림축산검역본부 허가 목표로 진행 중이다. 이 외 Vax-CAR 플랫폼(CAR-T, CAR-MILs)도 혈액암, 고형암을 대상으로 연구 개발 중이다.

-간암치료제 임상 2a상 프로토콜은.

▲암이 있는 국소 부위에 HAIC으로 항암치료 받은 환자들에게 Vax-NK를 투여한다. 2a상의 1차 유효성지표(Primary endpoint)는 객관적 반응률이다. 이후 2차지표(Secondary endpoint)인 질병조절률, 종양 진행까지의 시간, 전체 생존기간 등을 통해 일부 유효성을 확인했다. 현재 2a상의 예비연구결과(전체 환자 20명 중 12명)를 포스터로 발표한 상황이다.

- 향후 유효성 입증을 위한 임상 및 품목허가 계획은 어떻게 되는지.

▲임상 1상과 2a상을 통해 간암 NK세포치료제의 안전성을 확인했고 2a상을 통해 확인한 일부 유효성 데이터를 토대로 사업화 전략을 구상 중이다. 2024년께 임상 2b상 이후 조건부 허가를 받는 방안과 조건부허가를 통해 임상 3상과 동시에 판매를 하는 전략을 다각도로 검토 중이다.

-미국 등 간암 가이드라인에 따르면, HAIC보다 경동맥 화학색전술(TACE) 이후 항암제 처방을 주로 하는데. 임상 2상 프로토콜을 HAIC 치료 환자로 진행한 이유는 무엇인가.

▲간암은 통상적으로 미국이나 유럽 등 백인보다 국내와 일본 등 아시아 권에서 유병인구가 높은 암종이다. 임상적 경험을 바탕으로 국내에서 미충족의료수요가 높은 간암 환자군을 대상으로 임상 프로토콜을 설계했다.

미충족의료 수요가 높은 간암환자는 TACE와 기존약제(넥사바, 렌비마, 티쎈트릭 병용 등)에 효과가 없는 경우다. 이들의 경우 HAIC 치료가 좀더 유효할 수 있다. 박셀의 NK세포치료제는 이같은 HAIC 치료와 병행해 약물의 유효성을 높일 수 있다고 생각한다. 특히 간문맥 침범이 있는 환자 군은 다양한 연구에서 HAIC 효과가 높은 것으로 기대돼 임상에 포함시켰다.

-2a상 중간결과를 발표할 당시 대조군이 없다는 지적이 있다.

▲2a상에서는 대조군이 의무사항은 아니다. 아직 임상 2상이 완료된 것이 아닌 만큼 향후 임상 2b 혹은 3상 임상연구에서는 HAIC 단독투여군과 대조해 임상을 진행할 예정이다.

안정병변(SD) 환자군만 포함시켰다는 지적도 있다. 하지만 SD 환자를 임의로 임상에 넣은 것이 아니라, HAIC에 효과가 있는 환자를 포함시킨 것이다. 간암치료제 임상 프로토콜 자체가 HAIC 병용요법이기 때문에 HAIC에 효과가 있는 환자를 대상으로 한다.

-TACE가 아닌 HAIC으로 치료받은 대상으로 했다는 것은 해외 파트너십 전략을 미국이나 유럽이 아닌 아시아로 생각했다고 봐도 되나.

▲현재 해외 회사들과 다양한 논의를 하고 있어 구체적인 국가나 회사를 밝히긴 어렵다. 다만 해외 진출은 미국이나 유럽보다 아시아 국가를 중점적으로 보고 있다. 2a상이 종료되고 데이터가 확보되면 본격적으로 해외 진출을 시행하기 위해서 현재 준비 중이다.

-작년 연구개발비 내역이 궁금하다.

▲18억원은 재무제표상 경상연구개발비다. 임상 CRO 비용 등은 지급수수료 등으로 처리하고 있다. 회사별로 다르겠지만 세포치료제 제조비용 및 기타 연구개발에 필요한 금액이 모두 경상연구개발비로 분류되진 않는다.

-6월 말 회사에 현금성자산이 236억원 정도다. 추가 조달 계획은.

▲간세포암 2a상의 종료 및 조건부 허가를 계획하고 있는 2024년 상반기까지는 현 보유 자금으로 충분할 전망이다. 빠르면 2023년 하반기부터 일정 매출이 가능할 것으로 기대하고 있다. 내년부터 세전 손실액 기준 관리종목 지정 요건을 적용 받게 되는데 이에 대한 대비도 가능할 것으로 보인다. 아직 계획은 없으나 필요한 경우는 자본시장을 활용해 자금을 마련할 생각이다.

-현재 회사 규모 및 인력 현황은.

▲현재 임상용 GMP 역량을 갖추고 있으며 씨엔알리서치를 외부 연구수탁업체(CRO)로 쓰고 있다. 회사 내부 R&D 인력은 연구개발 11명, 제조 및 공정개발 15명, 임상연구 4명으로 당장의 연구개발에는 충분하다. 매출이 본격적으로 발생할 것으로 예상하는 2024년~2025년까지 최대 100명까지 증원을 검토하고 있다.