이 기사는 2023년 08월 07일 16:24 thebell 에 표출된 기사입니다.

인공지능(AI) 신약개발 기업 파로스아이바이오가 백혈병 치료제 상업화를 위해 속도를 내고 있다. 최근 AI 신약개발사들은 단순 신약 후보물질 발굴 뿐만 아니라 임상 역랑까지 요구받고 있다. 이런 가운데 파로스아이바이오는 최근 백혈병 파이프라인에 대해 치료목적 사용승인을 받으며 신약 개발 역량을 입증해 나가고 있어 시장의 관심이 쏠린다.

◇PHI-101, 식약처 치료목적 사용 승인...난소암·유방암으로 확장

파로스아이바이오는 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 파이프라인 'PHI-101'이 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다고 밝혔다. 치료목적 사용승인 제도는 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있음에도 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한해 식약처의 승인 아래 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 표적항암제 후보물질이다. 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 30~35%가 보이는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 유전자 변이를 타깃으로 한다. PHI-101은 조스파타 등 기존 FLT3 저해제 사용으로 인한 약물 내성 돌연변이를 가진 환자에서 악성골수세포를 감소시키는 효과를 보였다는 연구 결과를 발표했다.

파로스아이바이오 관계자는 "기존의 FLT3 저해제 경쟁약물 사용 후 약물내성 돌연변이 FLT3-TKD에 의한 재발 또는 불응성 환자에서도 악성골수세포를 감소시킨 완전관해급 임상 사례들을 작년 12월 미국혈액학회에서 발표했다"고 말했다.

PHI-101은 AML 뿐만 아니라 재발성 난소암으로 적응증을 확장하기 위해 임상 1상도 국내에서 진행 중이다. 여기에 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀 의약품으로 지정(ODD)받아 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인 신청까지 추진한다는 계획이다.

앞서 파로스아이바이오는 AI 플랫폼 '케미버스'를 활용해 PH-101을 발굴했다. AML 약물 개발시 주요 안전성 인자로 꼽히는 심장독성을 적게 일으키는 물질을 AI 플랫폼을 통해 도출했다.

이와 함께 유한양행과 협업해 KRAS를 타깃으로 하는 파이프라인 'PHI-201'도 AI 플랫폼을 통해 확보했다. 해당 파이프라인은 전임상 연구를 진행 중이며 악성 흑색종, 대장암, 삼중음성유방암으로 개발을 진행 중이다.


◇임상 2상 이후 조건부승인 신청 예정..."조스파타 대체할 것"

PHI-101의 경쟁약물은 현재 2종이 품목허가를 받았다. 일본계 제약사 아스텔라스가 2018년 FDA로부터 조스파타(성분명 길터라티닙)에 대해 품목허가를 받았다. 해당 약물은 FLT3 저해제 기전을 가진 2세대 AML 치료제로 시장에 출시된 제품이다. 해당 타깃으로 시장을 선점한 만큼 매년 매출 성장이 이뤄지고 있다.

아스텔라스의 작년 실적발표에 따르면 조스파타의 작년 글로벌 매출은 458억엔(약 4500억원)이다. 이는 전년대비 34% 성장한 결과다. 향후 조스파타가 지속적으로 시장 성장해 나가기 위해선 초기 AML 환자로 처방 범위를 확대해 나가야 하는 과제가 있다. 그러나 올해 3월 처음 진단된 AML 환자에서 관해유도요법으로 효과를 평가하는 임상에서 실패하며 적응증 확대에 난항을 겪고 있다.

파로스아이바이오는 조스파타로 인해 내성이 생긴 환자나 조스파타 처방이 어려운 환자를 대상으로 임상을 진행해 차별화를 꾀한다는 전략이다. 회사 관계자는 "PHI-101은 임상 2상 이후 조건부 판매승인 신청을 통해 조기 상용화를 계획하고 있다"며 "해당 파이프라인은 일본 아스테라스 제약의 조스타파를 대체할 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

조스파타와 함께 일본계 제약사 다이이찌산쿄는 지난달 FLT3 억제제로 '퀴자티닙'을 승인받으며 시장 출시를 예고했다. 특히 해당 약물은 기존 표준화학요법과 병용으로 1차 치료제로 사용될 수 있는 임상 3상에서도 유의미한 결과를 얻으며 차별성을 확보했다.

제약바이오 업계 관계자는 "FLT3 억제 기반 항암제 시장은 노바티스가 개발한 라이답 이후 새로운 치료제가 잇달아 나오고 있는 상황"이라며 "특히 조혈모세포이식 후 유지요법으로 사용될 수 있는 약제 개발이 시급한데 현재 시판 중인 FLT3 억제 약물 중 해당 단계에서 사용될 수 있는 약물이 없어 해당 분야에 대한 치료제 개발이 필요하다"고 말했다.