이 기사는 2023년 09월 05일 15:28 thebell 에 표출된 기사입니다.

박셀바이오가 카티(CAR-T) 치료제로 다발골수종을 공략한다. 최근 백혈병 뿐 아니라 다발골수종에서도 관련 치료제가 등장한 데 따른 행보다. 시장의 관심은 박셀바이오가 어떤 차별화 전략으로 개발에 나설지에 쏠린다.

◇박셀바이오, Vax-CAR-T에 '나노바디' 기술 적용해 항종양 능력 높여

박셀바이오는 지난달 31일부터 이달 2일까지 부산 벡스코에서 열린 제7차 대한조혈모세포이식학회 국제학술대회(ICBMT 2023)에서 다발골수종을 타깃으로 하는 'Vax-CAR-T(BCMA CAR-T)'에 대한 전임상 결과를 발표했다.

발표에는 다발골수종 환자의 세포에서 BCMA CAR-T가 얼마나 높은 효능을 보이는지, 그리고 두 개의 항원인식부위가 CAR에 얼마나 잘 붙는지에 관한 연구결과다 담겼다.

기존 CAR-T 치료제 대비 차별점을 확보하기 위해선 '나노바디 기술'을 활용했다. 해당 기술을 활용해 주로 1개의 항원(scFv)만 인식하는 것과 달리 2개의 항원(VHH01, VHH02)을 인식할 수 있도록 해 암세포 인식능력을 향상했다. 이를 통해 항종양 능력을 높인다는 전략이다.


치료제 개발만큼 중요한 게 생산이다. 박셀바이오는 CAR-T 치료제의 특성에 맞춰 생산 시설도 준비 중이다. 해당 치료제는 환자의 혈액을 채취해 세포 조작(engineering) 과정을 거쳐야 하는 등 까다로운 절차를 거쳐야 한다.

백혈병을 대상으로 시판되고 있는 킴리아 역시 환자의 혈액을 채취한 뒤 미국에서 세포 조작 과정을 거친다. 때문에 환자가 킴리아를 투약받기 위해선 한달 이상이 소요된다는 단점이 있다. 생산 과정이 복잡해 비급여 기준 약 5억원의 높은 약값이 들기도 한다.

박셀바이오는 신사옥 건립을 위해 유상증자로 확보한 451억원을 투입한다. 신사옥에는 임상에 필요한 시료 생산과 상업화 물량을 소화하기 위한 GMP 시설도 마련한다. 임상 진입과 함께 치료제 생산 단가를 낮추는 방안도 함께 준비 중이다.

박셀바이오 관계자는 "가장 큰 경쟁력은 국내 자체 생산으로 짧은 시간에 저렴한 비용으로 제작이 가능한 부분"이라며 "효능이 비슷한 상황에서 훨씬 저렴한 비용으로 제조할 수 있다면 경쟁력이 크게 증가할 것으로 예상한다"고 말했다.

◇얀센의 카빅티·아베크마 시장에 등장..."초기 처방 가능한 약제 개발 관건"

혈액암에 한 종류인 다발골수종은 평균 진단 연령이 67세다. 고령화에 따라 유병인구가 늘고 있다. 한동안 치료제가 거의 없다가 2000년부터 신약이 개발되면서 치료 옵션이 늘었다. 최근에는 항체의약품 뿐 아니라 백혈병에서 꿈의 항암제로 불린 CAR-T 치료제가 다발골수종 신약으로 등장했다.

BMS의 아베크마(Abecma)와 얀센의 카빅티(Carvykti)가 관련 치료제로 출시된 상태다. 아베크마는 2021년 미국 식품의약국(FDA)로부터 5차 치료제로 허가받았다. 먼저 4가지 다발골수종 약물을 사용한 이후에나 아베크마를 처방할 수 있다는 의미다. 카빅티는 아베크마보다 일년 뒤 동일한 적응증으로 FDA로부터 승인을 받았다. 현재 국내 시장엔 카빅티만 품목허가를 받았다.

같은 적응증으로 뒤늦게 출시한 카빅티는 무진행생존기간(PFS) 등 임상 데이터를 기반으로 아베크마의 뒤를 바짝 추격하고 있다. 카빅티는 작년 글로벌 매출 1억3300만달러(약 1761억원)를, 아베크마는 1억5800만달러(약 2093억원)를 기록했다.

다발골수종 분야에서도 CAR-T 치료제가 상업화하면서 해당 분야에 대한 개발 경쟁은 한층 더 치열해지고 있다. 이미 시장에 나온 아베크마와 카빅티 역시 추가 임상을 통해 초기에 환자에게 처방될 수 있는 임상적 근거를 마련하고 있다.

이제 막 전임상 연구를 진행한 국내 개발사들은 후발주자로 차별화 전략을 펼쳐야 한다. 초기에 처방될 수 있는 전략이 우선순위로 꼽힌다.

제약바이오 업계 관계자는 "이미 아베크마와 카빅티는 1~2차 치료제로 처방될 수 있는 근거를 마련하기 위한 임상을 다수 진행하고 있다"며 "국내 개발사 역시 초기 환자에게 처방될 수 있는 임상 디자인을 적극적으로 고려해야 할 것"이라고 말했다.