이 기사는 2024년 05월 03일 11:04 thebell 에 표출된 기사입니다.

아스트로젠의 핵심 파이프라인이자 자폐스폐트럼장애치료제 후보물질 AST-001이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 아스트로젠은 이번 희귀의약품 지정으로 최장 11년간 AST-001을 독점권을 부여받게 됐다. 연내 코스닥 시장 상장을 목표로 IPO(기업공개)를 타진 중인 상황에서 상당한 호재다.

◇AST-001 국내 희귀의약품 지정 '심사·독점권 등 특전'

3일 업계에 따르면 아스트로젠은 자체 개발 중인 파이프라인 AST-001이 식약처로부터 희귀의약품으로 지정돼 고시할 예정임을 확인했다. 희귀의약품은 적용대상이 드물고 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품이다. 기존 대체 의약품보다 안전·유효성이 크게 개선돼 긴급 도입이 요구되는 의약품도 이 범주에 속한다.


국내에서 개발 단계에서 희귀의약품으로 지정된 사례는 AST-001이 51번째다. 일반적으로 신약의 재심사 기간은 4-6년인데 희귀의약품으로 지정되면 재심사 기간을 최장 10년 부여받을 수 있다. 여기에 소아 적응증일 경우 1년이 추가된다. AST-001이 허가 되면 아스트로젠은 최장 11년간 독점권을 부여받게 되는 셈이다.

희귀의약품 지정으로 조건부 허가 신청도 가능해진다는 점도 큰 메리트다. 식약처는 희귀의약품으로 지정된 후보물질을 개발하는 기업의 부담을 덜어주기 위해 국내 2상 임상시험에서 유효성을 확인하면 조건부 허가 신청을 허용한다.

이밖에 품목허가를 신청할 시 안전성·유효성 일부 자료 제출을 면제하고 임상 2상 완료 시 우선 판매 허가도 획득 가능하다. AST-001은 이미 임상 3상에 진입한 물질인만큼 해당 혜택에 직접적인 영향을 받지는 않을 전망이다. 그러나 인허가 단계에 '정성적'인 반영이 이뤄질 가능성은 충분해 보인다.

아스트로젠 관계자는 "이번 희귀의약품 지정을 통해 개발 중인 신약후보물질의 심사기간을 가속할 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

◇프리IPO 마무리하고 상장 착수 "언멧니즈 큰 해외 시장도 겨냥"

현재까지 자폐스펙트럼장애 핵심증상 치료제는 개발된 전례가 없다. 많은 보호자들이 과학적으로 검증되지 않은 식품을 복용시키거나, 연 수천만 원에 달하는 특수 치료에 의존하는 실정이다. 아스트로젠은 AST-001의 임상을 마무리하고 원료의약품 품질 기준을 적용하고 안전 성과 복용 편의성을 최대로 한 소아용 전문의약품으로 출시할 예정이다.

AST-001은 현재 3상 임상시험까지 유의미한 데이터를 확보한 상태다. 타사 비교 약물 대비 전반적인 유효성, 안전성, 약물 간 상호작용을 확인했는데 이번 희귀의약품 지정으로 허가 가능성도 한층 높아졌다.

물질 자체도 비교적 가격 경쟁력 측면에서 선도적 위치를 차지하고 있다. 연내 코스닥 시장 상장을 목표로 IPO 시계도 가동 중이다. 상장주관사로는 KB증권를 세웠다.

아스트로젠이 AST-001로 타깃하는 자폐스펙트럼장애는 사회성 결여와 의사소통 장애, 비정상적인 상동 행동 패턴을 보이는 신경발달장애다. 아시아 지역의 자폐스펙트럼장애 유병률은 3.3%로 매년 증가세다.

아직까지 전세계적으로 핵심증상에 대한 치료제가 없다보니 상장은 해외 시장 개척을 위한 교두보로 삼을 계획이다. 세부적으로 자폐스펙트럼장애 치료제의 글로벌 진출 및 난치성 신경질환 치료제 파이프라인 확장을 가속화할 계획이다. 이를 위해 부산 기장에 글로벌 규격의 GMP 공장을 2024년 하반기에 착공할 예정이다.

올해 초엔 바이오벤처가 펀딩 혹한기를 호소하는 와중에 의미 있는 프리IPO 딜클로징을 해냈다. 기존 주주이자 리드투자자인 파트너스인베스트먼트를 비롯해 마이다스동아가 후속투자(팔로우온)한 데 힘입어 125억원을 조달했다.

황수경 아스트로젠 대표는 "자폐스펙트럼장애 치료제에 대한 인식의 벽을 깬 사례로 생각하며 언멧니즈가 큰 환자 및 시장에 치료제를 전달해 줄 가능성을 높이게 됐다"고 말했다.