이 기사는 2018년 11월 28일 16:59 thebell 에 표출된 기사입니다.

종근당이 희귀 질환 치료제 개발에 박차를 가하고 있다. 지난해 미국 임상에 들어간 헌팅턴병 치료제 'CKD-504(개발명)'에 이어 내년에 '샤르코-마리-투스(CMT)병' 치료제 임상에 진입한다는 계획이다. 이재현 CJ그룹 회장 등 범삼성가(家)의 유전병으로 알려진 CMT병은 현재 근본적 치료제가 없는 유전성 희귀 질환이다.

28일 종근당에 따르면 CMT병 치료 신약 후보물질인 'CKD-510(개발명)'은 현재 국내에서 전임상(동물실험)을 진행 중이다. 종근당 연구개발(R&D) 조직인 효종연구소 내 신약연구소에서 전임상을 담당하고 있다. CKD-510은 화학 합성의약품으로 개발 중인 케미컬 신약이다.

CKD-510은 CMT병 치료제 개발을 목표로 지난 2014년부터 연구가 시작됐고, 전임상이 끝나는 대로 내년 중으로 임상에 진입하는 것을 목표로 하고 있다. 업계에선 종근당이 앞서 2017년 11월 미국에서 뇌세포 손상을 억제시키는 특정 단백질인 'HSP27' 변이(S136F) 매개의 CMT병 동물모델 특허를 취득한 만큼, 미국 식품의약국(FDA)에 CKD-510의 임상시험계획(IND) 신청을 할 가능성이 높다고 보고 있다.

종근당 관계자는 "내년에 CKD-510 임상 진입을 목표로 하고 있는 것은 맞다"며 "아직 국내 임상을 신청할지 아니면 미국에서 임상을 진행할지 결정된 것은 없다"고 말했다.

종근당은 신규 HDAC6 억제제 화합물을 통해 CMT병 치료제인 CKD-510을 개발하고 있다. CKD-510은 다양한 염증성 질환에 영향을 미치는 히스톤디아세틸라제6(HDAC6)를 억제해 '축삭 수송'을 개선하는 작용기전이다. 축삭은 뇌 신경세포에서 꼬리처럼 길게 뻗어 나온 부분으로 신경세포에서 발생한 신호를 다른 세포로 전달하는 전기배선에서 전기가 이동하는 전선과 같은 역할을 한다.

유전성 말초 신경병 중 하나인 CMT병은 특정한 유전자 돌연변이에 의해 운동신경 및 감각신경이 손상되는 질환이다. 신경전도검사 상 운동신경과 감각신경에 이상이 있는 모든 유전 질환이 해당된다.

CMT병은 현재까지 알려진 희귀 질환 중에서는 발병 빈도가 가장 높은 질환이지만, 아직 치료제가 없어 치료제 시장 규모 예측 자료는 존재하지 않는다. 전체 유병률은 1:2500으로 전 세계에 280만명의 환자가 있는 것으로 추정, 의학적 미충족 수요(medical unmet need)가 충분하다는 게 회사 측 설명이다. 국내 CMT병 환자 수는 1만7000여명으로 추산된다.

현재 국내서 CMT병 치료제를 개발하는 곳은 툴젠과 종근당 등 소수에 불과하다. 툴젠은 내년에 CMT병 치료제 전임상 진입 여부 결정할 예정이다. 툴젠은 현재 최병옥 성균관대 의대 교수, 홍영빈 삼성서울병원 박사 연구팀과 함께 '유전자 가위 기술'을 이용해서 CMT병 치료제를 개발하고 있다.

노란색 하이라이트 부분은 희귀 질환 치료제임. / 자료=종근당