헬릭스미스가 골드만삭스의 리포트에 대해 조목조목 반박했다.

최근 발간된 골드만삭스 리포트는 헬릭스미스 목표주가를 6만4000원으로 제시하며 22%의 성공 확률로 계산했다. 헬릭스미스는 이같은 성공확률이 터무니없이 낮다고 주장했다. 또 희귀질환 파이프라인 가치가 포함되지 않은 반쪽짜리 가치평가(밸류에이션)에서 나왔다고 지적했다. 헬릭스미스는 설령 22%의 성공 확률이 맞다고 하더라도 목표주가는 두배 이상이 돼야 한다고 강조했다.

나한익 헬릭스미스 CFO는 "골드만삭스의 기업가치 평가에는 샤르코-마리-투스병(CMT, Charcot-Marie-Tooth disease)과 루게릭병(ALS, Amyotrophic Lateral Sclerosis)의 가치가 포함되지 않았다"며"CMT나 ALS와 같은 희귀질환 의약품은 약값이 높고 CSO를 통해 직접 시장에 진출해 수익 창출이 가능하기 때문에 그 가치가 더욱 크다"고 주장했다.

그는 이어 "희귀질환은 당뇨병성 신경병증 치료제 예상 약가(약 2만5000달러)의 최소 4배이상인 10만달러정도로 약가 형성이 가능하다"며 "미국시장에서 CMT와 ALS환자의 약 30%만 차지해도 대략 연간 6조원 이상의 매출과 50%이상의 영업이익률을 기대할 수 있다"고 설명했다.

샤르코-마리-투스병은 2500명중 1명에게 발생하는 신경근육계 유전 질환으로 운동신경과 감각신경의 손상에 의해 팔과 다리 근육이 약해져 정상 보행이나 일상 생활이 힘들어지는 병이다. 루게릭병은 5만명중 1명의 빈도로 발생하며 뇌와 척수 측면에 있는 운동 신경 세포가 손상돼 전신 근육에 문제가 생기는 질환이다. 인공호흡기가 없으면 스스로 숨조차 쉬지 못하는 병으로 24시간 타인의 집중적 간호가 필요하며 루게릭병을 진단받게 되면 대부분 2~5년 내에 사망하게 된다.

세계적으로 희귀질환 의약품은 독점적이고 상업적 가치가 높아 빅파마들의 관심이 크다. 일반 치료제보다 미국 FDA 임상 승인 및 허가 기간이 짧고 약가도 높아 환자수가 적더라도 고수익 창출이 가능하기 때문이다.

두 질병 모두 마땅한 치료약이 없는 대표적인 희귀질환으로 미충족 의료수요(Unmet needs)가 매우 높은 시장이다. 아울러 두 질환은 신경이 망가져서 발생한다는 점이 공통적인데, 이 점에서 신경 재생기능을 가지는 엔젠시스가 차세대 희귀질환 치료제로 기대되고 있다.

엔젠시스는 한 가지 물질로 다양한 적응증을 타겟할 수 있는 제품으로 2018년 미국 FDA로부터 재생의약 첨단치료제(RMAT, Regenerative Medicine Advanced Therapy)로 지정 승인받았다. 헬릭스미스의 연구 개발 물질도 희귀질환 의약품으로 적용이 가능하다.