이 기사는 2022년 12월 20일 11:15 thebell 에 표출된 기사입니다.

'국내 1세대 바이오벤처' 헬릭스미스는 최근 여러 내홍에 직면했다. 창업주 김선영 대표 측과 소액주주 비상대책위원회는 경영권 분쟁 중이다. 당뇨병성 신경병증 치료제 후보물질 엔젠시스(VM202)는 IDMC(독립적 데이터 모니터링 위원회)로부터 임상 3상 지속 권고를 받았지만 시장은 여전히 회사의 개발 여력에 대한 의구심을 나타낸다.

유승신 대표이사(CTO, 사진)는 유전자세포치료제위탁생산(CDMO), 동물실험 용역(CRO) 등 사업의 본 궤도 진입을 앞둔 만큼 임상 지속과 관련한 우려는 거둬 달라 당부했다. 보유 중인 현금성 자산은 1000억원에 달하고 특히 회사의 미래를 책임질 고형암 CAR-T 치료제 개발 역시 순항 중인 점을 강조했다.

-최근 진행 중인 DPN 임상 3상을 포함해 예상하는 R&D 비용 추이는

▲DPN3-2상은 환자 등록을 마치고(160명) 투약 및 추적관찰을 하는 단계다. 현 단계에서의 추가비용 규모는 크지 않다. 3-2상의 시험 결과에 따라 DPN 3-3상 임상시험을 실시하는 경우 초기 비용이 예산의 큰 비중을 차지할 것으로 전망된다. 유럽과 같은 다른 지역에서도 임상시험을 동시 전개하면 DPN 3-2시험보다는 비용이 약간 상승할 수 있다.

R&D 비용 전반적인 추이는 2022년 예산 중 약 44%가 임상 부문, 22%가 연구·생산·분석·동물·CGT 등 R&D, 나머지가 인사·복리후생·관리 등 경영지원부문에 쓰였다. 회계상 연구개발비는 최근 3년간 매년 290억원~330억원 가량이다.

-모든 파이프라인을 한꺼번에 가동하긴 어려운데 임상 관련 자금조달 및 운영 계획은

▲2022년 3분기 기준 1000억원 가량의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다. 내년도 임상과 연구개발에 들어가는 비용 충당이 가능하다. 혹여 내년에 추가적 현금 유입이 없다고 해도 임상 및 R&D 진행에 문제는 없다.

엔젠시스 임상에 많은 역량이 집중된 건 사실이다. 그럼에도 근위축성 측삭경화증(ALS)과 관련한 'DART 프로그램'을 미국과 유럽에서 발표하며 외부 파트너 유치에 적극 나서고 있다. 엔젠시스 이외의 초기 파이프라인에 대해서도 공동개발, 라이센싱 작업 등을 추진하고 있다. 또 CDMO, 사업에서 점차 성과를 내는 점에도 주목을 부탁한다.

-앞서 언급한 'DART 프로그램'에 있는 항체치료제 VM507에 대해 설명하면

▲크게 섬유화질환과 퇴행성질환을 대상으로 개발 진행 중에 있다. 치료제가 없는 신장, 간 섬유화 질환 모델, 근육, 관절 퇴행성 질환 모델에서 치료 효능을 확인했다. 첫번째 임상시험 대상 질환을 선정하기 위한 효능확인 실험 등이 진행 중에 있다. GMP 생산을 위해 개발된 생산 세포주 평가 단계에 있다. 2025년 임상진입을 목표로 개발 중이다.

-L/O 외에 별도로 현금흐름을 만들어낼 사업이나 복안이 있는지

▲큐비앤(cubyN) 브랜드로 대표되는 천연물 기반 건강기능식품 사업의 매출 확대, CGT 센터와 동물실험시설을 활용한 CDMO, CRO 사업에서 지속적인 고객사 확보 노력을 통해 회사의 수익 구조를 개선해 나갈 계획이다.

-고형암 대상 CAR-T 치료제에 있어 타사와 차별점은

▲고형암은 혈액암에 비해 접근이나 면역학적 미세환경의 불리함으로 CAR-T 치료제의 효능을 보기 어려울 것으로 알려져 왔다. 그러나 최근 해외 임상시험에서 CAR-T에 의한 고형암 타깃 성과가 나오고 있고, 다양한 암종에서의 임상결과들이 축적되고 있는 만큼 그 치료 효능도 꾸준히 개선되어 갈 것으로 기대한다.

카텍셀의 경우 자체 보유한 바이러스 벡터 기술로 효율적인 유전자전달과 높은 유전자 발현이 가능하며, CAR 유전자를 구성하는 모듈 라이브러리(Module Library)를 구축해 암 항원에 따른 최적의 CAR 구조를 선별할 수 있는 시스템을 갖추었다. 투약 방법에 대한 고민도 긍정적인 결과로 이어지리라 본다.

첫번째 대상질환인 난소암은 복강으로 전이되는 사례가 많다. CAR-T를 복강으로 투여해 접근에 대한 문제점을 어느 정도 해소하리라 기대한다. 자회사 카텍셀은 2023년을 기점으로 연이어 매년 새로운 IND 제출이 가능하도록 파이프라인을 구축하고 있다. 더불어 지아이셀과 손잡고 CAR-NK 영역으로까지 확대할 수 있도록 공동연구를 진행 중이다.

-CGT 센터와 관련한 인허가 절차, 카텍셀 외 다른 고객사 확보 현황은

▲국내에서 CART, CAR-NK를 비롯한 유전자세포치료제 개발을 표방하고 있는 개발사가 꾸준히 증가하고 있다. 이들 모두가 잠재고객이다. 다만 대다수의 회사가 개발 초기 단계이기 때문에 시간이 걸릴 수는 있다. 내년부터는 실질적인 계약, 추가 고객사 확보가 가능하리라고 본다. 유전자세포치료제 분야에 특화된 CDMO 경쟁력을 확보했기 때문이다.

세부적으로 첨단바이오의약품 제조업 허가에 이어 인체세포 등 관리업 허가를 취득해 CDMO 사업에 필요한 모든 허가를 확보했다. 헬릭스미스 CGT 공장은 CAR-T 공정을 기준으로 CAR-T를 연간 최대 40 로트(lots)가까이 생산할 수 있다. 따라서, 카텍셀 뿐만 아니라 다양한 고객사를 확보하여 CDMO로서 매출을 극대화하려 노력하고 있다.

자가세포 이용 세포유전자치료제 제조 시 GMP 생산시설 확보가 필수다. 1개의 로트에서 생산한 제품이 환자 1인에게만 사용된다. 헬릭스미스의 CGT 제조시설 구축으로 카텍셀의 CAR-T 치료제 임상개발의 가장 큰 난관 중 하나가 해결된 셈이다. 최초의 CAR-T 치료제 킴리아도 생산 문제로 사업 초기에 많은 어려움이 있었던 것으로 알려져 있다.

-CRO로 매출이 일부 발생하고 있는데

▲외부에선 헬릭스미스가 타 비임상 CRO 대비 해당 분야 업력이 짧고 전담인력이 부족하다는 목소리도 있다. 그러나 헬릭스미스의 동물실험 센터는 현재까지 유효성 실험 평가를 위해 표준화된 질환모델 36종을 확립했다. 표준 분석법이 확립되지 않은 유전자 치료제를 비롯한 신규 물질들에 특화된 약동력학적 평가 서비스가 가능한 강점이 있다.

-기타 하고 싶은 말

▲헬릭스미스의 가장 큰 자산은 전문 인력이다. 회사는 기초 연구, 공정, 분석, 생산, 임상, 품질, 규제 등 신약개발의 전 과정에 걸쳐 우수한 전문인력은 항상 찾고 있다. 앞으로도 계속 우수인력을 확보하고 오픈이노베이션으로 신규기술 분야로의 확장을 지속 진행해 나가겠다. 가깝게는 엔젠시스 DPN과 DFU 임상, CDMO 사업에 응원을 부탁한다.