이 기사는 2023년 05월 18일 15:13 thebell 에 표출된 기사입니다.

"주의력결핍 과다행동장애(ADHD)가 신약이 등장하며 시장이 급성장 했듯이 자폐증 역시 근본 치료제가 등장하며 시장이 매우 크게 열릴 것이다."

배지수 지놈앤컴퍼니 대표(사진)는 18일 호텔 나루 서울 엠갤러리에서 열린 마이크로바이옴 커텍트 아시아(MICROBIOME CONNECT ASIA)에서 'SB-121'(마이크로바이옴 기반 자폐증 파이프라인) 개발 현황에 대해 발표했다. SB-121은 건강한 산모의 모유에서 유래한 락토바실러스 루테리(Lactobacillus reuteri) 단일 균주 기반으로 개발된 마이크로바이옴 치료제(LBP) 후보물질이다.

해당 임상은 지놈앤컴퍼니의 자회사 사이오토 바이오사이언스(Scioto Biosciences)가 주도적으로 진행하고 있다. 지놈앤컴퍼니는 2020년 8월 사이오토의 지분과 경영권을 77억원에 사들였다. 올해 3월 기준 사이오토바이오사이언스의 지분 63%를 소유한 최대주주다.

◇근본적 치료제 없는 자폐증...옥시토신 분비 촉진으로 치료제 개발 도전

사이오토 바이오사이언스는 자폐증 파이프라인 SB-121에 대한 임상 1상을 통해 안전성을 입증하고 유효성을 확인하기 위한 임상 2상을 앞두고 있다. SB-121은 신경계호르몬의 일종인 '옥시토신'의 분비를 촉진하는 기전을 가진다.

배지수 대표는 "우울증과 ADHD와 같은 정신과 질환은 세로토닌 혹은 도파민을 타깃으로 약물이 개발됐다"며 "자폐증 역시 이들 정신질환과 같이 옥시토신 등과 같은 신경계 호르몬을 조절해 약물을 개발하려는 움직임이 활발해 지고 있다"고 말했다.

그러면서 배 대표는 "현재 글로벌 제약회사 로슈 역시 바소프레신(신경계호르몬의 일종)을 타깃으로 자폐증 약물을 개발 중"이라며 "우리도 이와 유사한 전략으로 옥시토신 분비를 유도하는 SB-121을 통해 자폐증 신약 개발을 진행 중"이라고 덧붙였다.

SB-121은 락토바실러스 루테리(Lactobacillus reuteri)를 말토오즈(maltose)와 덱스트란 마이크로스피어(Dextran microsphere)로 코팅한 물질이다. 이처럼 덱스트란 마이크로스피어를 코팅함에 따라 균주가 증폭(amplify)된다. 이를 통해 락토바실러스 루테리의 옥시토신 분비를 늘릴 수 있는 기전을 가진다.

여기에 모든 뇌질환 약물의 한계인 혈관뇌장벽(BBB) 투과도 입증했다. 그는 "모든 뇌질환 약물이 그렇듯 혈관뇌장벽(BBB)에 약물을 투과할 수 있도록 하는 것은 매우 큰 과제"라며 "이를 해결하기 위해 SB-121이 미주신경(vagus nerve)을 자극해 옥시토신 분비를 촉진한다는 전임상 결과도 확보해 약물 전달문제도 일부 해결했다"고 말했다.


◇임상 1상 통해 안정성 입증 뿐만 아니라 일부 유효성 확인

자폐증은 거울뉴런(mirror neuron) 신경계가 선척적으로 이상이 있을 때 발병하는 정신과 질환이다. 거울뉴런 신경계 이상으로 신경전달 물질 분비 등과 뇌의 측두엽에 이상이 생기면서 다양한 증상을 야기한다. 대표적으로 사회적 상호작용 이상, 의사소통 장애, 상동증(특정 행동 반복), 정서적 불안정 등의 증상을 보인다.

현재 자폐증 치료는 행동치료, 언어치료, 특수교육, 약물치료가 이뤄진다. 이들 치료 모두 완치가 아닌 증상 조절 및 개선에 초점을 두고 있다. 특히 증상 조절을 위해 처방되는 치료제로는 우울증 치료제 '세로토닌재흡수억제제(SSRI)', 조현병 치료제 '아빌리파이(Abilify)', 주의력결핍장애(ADHD) 치료제 '콘서타(CONCERTA) 등이 있다.

그는 "현재 자폐증에 처방되는 치료제는 증상 완화만 도울 뿐 자폐증의 근본적인 치료제는 아니다"라며 "사회적 소통, 정서적 교감 등에 효능을 도울 수 있는 보다 근본적인 약물 개발이 필요한 상황"이라고 말했다.

사이오토 바이오사이언스는 SB-121에 대한 임상 1상에서 2차 평가지표를 통해 일부 유효성 결과를 얻었다. 2차 평가지표로 혈중 옥시토신 레벨과 자폐증 효과를 탐색했다. 2차 평가지표는 바인랜드(Vineland) 적응행동 검사를 통해 이뤄진다. 세부지표는 소통(communication), 사회화(socialization), 일상생활 능력(daily living skills), 운동능력(motor skill) 영역(domain)을 점수(score)다.

그는 "옥시토신은 반감기가 짧은 물질로 약물 전달의 이슈가 있는 물질"이라며 "SB-121은 이러한 한계를 극복할 수 있는 물질이며 경구용 치료제로서 환자들에게 이점을 제공해 줄 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.

해당 파이프라인은 15~45세 자폐증 환자 15명으로 대상으로 임상 1상을 마치고 안전성을 입증한 상황이다. 올해는 자폐증에 대한 유효성을 확인하기 위한 임상 2상을 진행함과 동시에 신생아괴사성장염에 대한 임상 1b/2a상을 진행한다는 계획이다.

그는 "현재 해당 파이프라인은 임상 1상에서 안전성을 입증하고 올해 효능을 평가하기 위한 임상 2상을 진행할 예정"이라며 "자폐증 뿐만 아니라 신생아괴사성장염에 대한 적응증 확대도 계획 중"이라고 말했다.