이 기사는 2024년 04월 18일 08:49 thebell 에 표출된 기사입니다.

"AI를 통해 희귀질환 신약 후보물질을 발굴하고 자체 개발이나 제약사와 협력을 통한 공동 개발 방안을 모색하고 있다."

희귀유전질환 진단 서비스를 토대로 연내 IPO(기업공개)를 추진 중인 쓰리빌리언. 주요 사업과 함께 공들이고 있는 분야는 AI 모델을 활용한 희귀질환 치료제 개발이다.

진단업을 통해 확보한 유전체 데이터 기반 신약 개발에 힘을 쏟는다. 더벨은 인공지능(AI)을 총괄하는 이경열 CSO(최고과학책임자) 이사(사진)를 만나 사업 전략에 대해 들어봤다.

◇희귀질환 진단 사업 토대, 유전체 데이터 활용 신약 개발

쓰리빌리언은 2016년 마크로젠에서 임상유전학팀을 이끌던 금창원 대표가 스핀오프해 설립했다. 7000개 이상 희귀질환을 진단하는 유전자 검사 서비스를 주요 사업으로 한다. 최대주주는 창업주 금 대표로 19.35% 지분을 보유했다.

금 대표가 경영 전반을 맡는다면 AI 진단과 신약 개발을 총괄하는 인물은 이 이사다. 그는 한국과학기술원(KAIST)에서 석박사 과정을 거치며 구조생물학 기반 신약발굴을 연구했다. 쓰리빌리언 합류시기는 2020년 1월이다.


이 이사는 박사과정 당시 유전질환을 일으키는 새로운 변이에 대한 분석과 AI 신약 개발에 참여했다. 이러한 경험을 토대로 쓰리빌리언 합류 후 유전체 데이터를 이용한 AI 모델을 만들었다. 희귀질환 진단을 돕는 서비스로 대표적인 게 '3asc 모델'이다.

그는 "환자들이 들어오면 엑솜 기준 10만개, 지놈 기준 훨씬 많은 변이가 있다"며 "3asc는 이들 중 원인 변인일 가능성이 높고 질병을 유발했을 것으로 추정되는 것들을 우선순위화하는 모델"이라고 말했다.

진단 사업을 통해 확보한 유전 변이 해석력은 신약 개발로도 확대되고 있다. AI 모델을 활용하면 희귀질환 환자의 원인 유전자가 어떤 것인지 분석하기에 용이하다. 신약 개발 과정 중 표적 선정 단계서도 유리한 측면이 있다.

이 이사는 "표적이라는 게 대부분 단백질"이라며 "이에 대한 변이 데이터를 확보해 각 질환에 따라 어느 위치에 약물을 결합해야 효과를 볼 수 있는지 밝힐 수 있다"고 말했다.

이어 "유전체에 변이가 있으면 단백질 구조에 변화가 있으니 이를 억제하는 형태로 약을 설계할 수 있다"며 "표적과 단백질의 관계를 사람 증상 기반으로 예측한 데이터라 신뢰도가 더 높다"고 덧붙였다.

◇IPO 후 미래 성장동력 '신약', 자체 개발 비롯 제약사와 공동 개발 논의

쓰리빌리언의 작년 매출은 27억원이다. 진단 사업의 글로벌 수주가 늘며 전년 8억원 대비 3배 이상 늘었다. 현재 한국 포함 60개 이상 국가, 400개 이상 기관에서 사업을 전개하고 있다. 1월 기술성평가 통과 후 상장예비심사 청구를 준비 중이다.

하지만 상장 후 매출 퀀텀 점프를 위해선 신사업 확대도 필요하다. 일찌감치 미래먹거리로 점 찍은 건 신약이다. 자체 임상이나 제약사와의 공동 개발을 통한 플랫폼 수익화 방안을 고려하고 있다.

이 이사는 "상장은 진단으로 하는 게 맞지만 IPO 후 신약 개발에도 초점을 맞출 계획"이라며 "자체 개발이나 제약사와 협업을 통한 공동 개발 모두 고려하고 있다"고 말했다.

또 그는 "자체 개발 능력이 먼저 검증돼야 공동개발도 활성화될 것"이라며 "제약사가 원하는 타깃 질환이 있다면 이에 맞는 표적을 찾는 플랫폼 역할을 해야한다"고 덧붙였다.


유병률이 낮은 희귀질환의 시장 규모에 대한 우려에는 선을 그었다. 버텍스라는 회사는 낭포성 섬유증 치료제 하나로 조 단위 매출을 냈고 알렉시온은 솔리리스, 울토미리스 두 개 약으로 2019년 아스트라제네카에 42조원에 인수됐다는 점을 꼽았다. 시장성보다 그 안에서 어떤 결과를 내느냐가 더 중요하다는 입장이다.

희귀질환의 경우 임상 비용이 저렴하다는 점도 강조했다. 타깃하고 있는 대부분 희귀질환이 소아 질환으로 미국 정부에 지원을 받을 수 있고 임상 개발이 어느 정도 완료되면 바우처를 통한 보존이 가능하다는 설명이다. 전임상 단계 뿐 아니라 환자모집에서 혜택이 뒤따른다고 기대했다.