이 기사는 2024년 12월 16일 16:02 thebell 에 표출된 기사입니다.

치료가 마땅치 않은 급성 골수성 백혈병(AML)은 여전히 신약 필요성이 큰 혈액암이다. 국내 허가되지 않은 글로벌 신약을 비롯해 개발 중인 국내 바이오텍 신약의 활용성이 높아지는 배경이다.

바이젠셀의 면역세포치료 신약 물질 'VT-Tri(1)-A'은 다양한 국내외 신약 중에서도 활발히 급성 골수성 백혈병 치료에 활용되는 약물로 꼽힌다. 3년간 11건의 치료목적사용승인에 이어 완전한 허가를 위한 임상에도 속도를 내고 있다.

◇치료 예후 좋지 않은 급성 골수성 백혈병, 대안으로 사용 활발

바이젠셀의 VT-Tri(1)-A는 자체 구축한 '바이티어(ViTier)' 플랫폼으로 만들어진 신약 파이프라인이다. 사람의 혈액에서 채취한 T세포를 '암 항원 특이적 세포독성T세포(CTL)'로 분화·배양해 맞춤형 치료를 이끈다. NK/T세포 림프종을 타깃하는 VT-EBV-N과 함께 바이젠셀의 대표 파이프라인으로 꼽힌다.

VT-Tri(1)-A는 백혈병 항원특이살해 T세포 치료성 공격성을 개선해 해당 암세포가 갖고있는 WT1, Survivin, TERT 등 3가지 공통 종양 항원 표적을 동시에 공격하도록 설계됐다.

급성 골수성 백혈병을 대상으로 한 1상 임상시험에 진입한 후 실제 진료현장에서 VT-Tri(1)-A를 사용하는 사례가 생겼다. 식품의약품안전처의 치료목적사용승인을 통해서다.

치료목적사용승인은 식약처가 생명이 위급한 중증 환자나 대체 치료수단이 없는 환자 치료를 위해 임상시험 중인 의약품을 사용하도록 승인하는 제도다.

VT-Tri(1)-A는 2021년 처음 치료목적사용승인을 받은 후 현재까지 3년간 총 11건의 치료목적사용승인을 받았다. 그간 VT-Tri(1)-A를 사용한 의료기관은 바이젠셀의 뿌리라 볼 수 있는 가톨릭대학교병원이었지만 이달 충남대학교병원에서도 사용승인이 떨어졌다.


급성 골수성 백혈병은 성인 혈액암 중에서도 공격적인 질환으로 꼽힌다. 전세계적으로 연간 약 14만명의 급성 골수성 백혈병 신규 환자가 발생하는데 그 중 약 10만명이 사망한다고 알려졌다.

오랜 기간 40년 이상 사용된 기존 치료제가 주로 사용돼 전체 생존율(OS) 개선이 좀처럼 이뤄지지 못했다. 최근 신약과 조혈모세포이식 기법이 발전하면서 치료 성적이 점점 개선되는 추세이지만 여전히 미충족 수요가 높다. 항암치료 반응이 좋지 않거나 조혈모세포이식 후에도 재발한 경우, 고령 환자 등은 기존 치료의 예후가 좋지 않기 때문이다.

VT-Tri(1)-A이 임상 초기 단계임에도 활발히 치료목적사용승인이 이뤄질 수 있었던 건 과거 진행한 연구자주도 임상 데이터 영향이 컸다. 20017년부터 2013년까지 진행한 연구자주도 임상에서 VT-Tri(1)-A은 2년 무재발생존율 71%, 재발률 0%로 안전성과 효능을 입증했다.

◇1상 중간결과서 안전성 확인…초기 투여 후 완전관해 지속

치료목적사용승인이 활발하다 해도 실질적인 사업품목으로 역할을 하려면 정식 품목허가 승인을 받아야 한다. 바이젠셀은 올해 1상 최종단계인 코호트3에 진입하며 개발에 속도를 내고 있다.

1상은 안전성을 1차적으로 평가하고 골수검사와 말초혈액검사 결과를 통해 아세포(blast) 비율 등을 측정해 효과를 확인한다.

올해 바이젠셀은 VT-Tri(1)-A 1상 결과를 가늠해볼 수 있는 데이터를 발표했다. 9월 부산에서 개최된 대한조혈모세포이식학회 국제학술대회(ICBMT 2024)에서 급성골수성 백혈병 환자의 동종 조혈모세포 이식 후 VT-Tri(1)-A의 안정성 평가에 대한 연구 결과가 발표됐다. 1상 코호트 2까지의 결과다.

바이젠셀은 조혈모세포 이식 후 공여자로부터 유래된 VT-Tri(1)-A 투약이 안전하고 재발난치성 급성 골수성 환자에게 좋은 치료 옵션이 될 수 있음을 발표했다. VT-Tri(1)-A 투여가 용량독성 제한이나 중증 급성 이식편대숙주질환 또는 사이토카인 증후군 등 부작용을 유발하지 않음을 확인했다.

응급 치료목적 임상 그룹에서의 효과 데이터도 축적되고 있다. 환자들은 초기 투여 후 10주간 완전관해(CR) 상태를 유지했다. 또 Tri 항원 특이 면역반응을 조절하고 종양항원에 대한 방어를 강화하는데 기여하는 면역세포 활성인자 '인터페론 감마'의 분비를 유도할 수 있다는 가능성을 시사했다.

바이젠셀 관계자는 "VT-Tri(1)-A 1상 코호트 3이 순항하고 있으며 환자 당 투여 회수를 4회로 증가해 좋은 연구결과를 낼 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.