이 기사는 2019년 09월 24일 16:48 thebell 에 표출된 기사입니다.

헬릭스미스의 엔젠시스(VM202-DPN)에 대한 미국 임상3상 결과가 사실상 실패로 귀결됐지만 헬릭스미스는 임상3상을 재개하겠다는 입장을 밝히고 있다. 헬릭스미스는 기존과 다른 방식으로 임상 프로토콜을 다시 짤 방침이다. 임상 쪼개기와 신경재생 유효성 데이터 확보, 새 파이프라인 병행개발 등으로 수정된 전략을 예고했다.

24일 여의도에서 진행한 기자간담회에서 헬릭스미스 측은 이른바 임상3-2상의 재개를 예고하면서 △기존 DPN 파이프라인을 3개로 쪼개 진행하고 △추가로 근위축성 측삭경화증(ALS), 샤르코-마리-투스 병(CMT) 등의 적응증에 대한 임상을 DPN과 동일한 비중으로 추진하겠다고 밝혔다.

헬릭스미스는 이날 기업설명회에서 엔젠시스(VM-202)의 미국 임상3상 데이터 분석 결과 위약(플라시보) 대조군에서 약물이 혼용됐을 가능성이 있어 유의미한 3상 결과를 도출하지 못했다고 밝혔다. 헬릭스미스는 사실상 임상을 다시 진행해야 하는 상황이며 빨라야 3년 후인 2022년에 결과를 확인할 수 있게 된다.

헬릭스미스는 임상3상을 재개하면서 프로토콜에 변화를 줄 방침이다. 이번에 실패로 드러난 pain(통증완화)관련 유효성 임상을 잘게 쪼개는 방식으로 진행할 계획인데 통증을 포함해 재생(regeneration)까지 아우르는 임상으로 프로토콜을 바꿀 예정이다.

추가로 근위축성 측삭경화증(ALS), 샤르코-마리-투스 병(CMT) 에 대한 임상도 병행한다. ALS는 흔히 루게릭병으로 알려진 신경성 퇴화증이고, CMT는 염색체 중복으로 손과 발에 기형이 오는 유전성 질환이다. 미충족수요(unmet needs)가 높고, 치료의 방법이 없는 희귀질환의 적응증 치료제 개발을 본격화하면서 리스크를 분산하겠다는 의도로 읽힌다. 루게릭병은 치료제가 없는 시장이다.

헬릭스미스는 통증성 당뇨병성 신경병증(PDPN) 파이프라인인 엔젠시스를 통증완화에 머무르는 차원을 넘어서 신경재생(regeneration)효과까지 획득해 근원적인 치료제로 만들겠다는 로드맵을 밝힌 셈이다.

헬릭스미스가 밝힌 임상 로드맵을 살펴보면 이른바 DPN 3-2 pain(통증완화) 재임상을 2020년 초까지 셋업하고, 초기 6개월 동안 투여한 후 후기 6개월 동안 유효성 추이를 지켜볼 계획이다.

동시에 2021년 DPN 3-2 regeneration(재생)의 적응증을 보충해 2021년 1년 간 재생 임상적 유효성을 검증하겠다는 계획이다. 이번에 실패한 전체적인 pain관리를 별도로 하는 3번째 임상(DPN 3-3 pain)을 추진해 시장의 불안감을 원천적으로 관리하겠다는 뜻을 밝혔다. 이 과정이 완결되면 2022년 FDA 측에 BLA(품목허가)를 제출할 수 있다.

재개될 임상은 기존의 500명 대규모 임상을 섹터 별로 쪼개 임상 당 150명에서 200여 명의 환자군을 모집해 5~10개의 사이트에서 진행할 것으로 보인다. 기존 매몰비용에 더해 추가적 임상비용 소요는 불가피하다.

헬릭스미스는 올해 반기보고서에서 VM202 3상 관련 임상개발비 273억원을 지출했다고 밝혔다. 임상 규모가 쪼개지지만 환자군이 늘어나는 만큼 더 많은 규모의 임상관련 개발비가 소요될 것으로 보인다.

ALS 파이프라인은 올해 말부터 미국 임상2상에 돌입하겠다는 뜻도 밝혔다. 12월부터 80여 명 규모로 2개월 간격으로 인젝션해 6개월 후 120~150명 규모까지 확대한다. 2021년 하반기에 임상3상을 목표로 하고 있다. CMT는 역시 미국 임상으로 옮겨 3월부터 1상을 진행하고 있다.

한 전문가는 "전체적으로 품목허가 이후 약가책정까지 full track을 고려하면 어차피 추가적 임상을 한 번 더 하는 게 맞다는 판단"이라면서 "기존의 임상디자인이 pain 관리에 집중돼 있었기 때문에 3상 이후 시판을 고려하면 본연의 신경재생까지 임상을 본격화하는 게 시장성을 위해서도 바람직하다"고 밝혔다.