이 기사는 2017년 06월 12일 09:47 thebell 에 표출된 기사입니다.

네이처셀이 퇴행성 관절염 줄기세포 치료제인 '조인트스템'의 상품화에 박차를 가하고 있다. 향후 진행될 식품의약품안전처(이하 식약처)의 품목허가에 높은 자신감을 보이고 있다.

12일 네이처셀과 알바이오가 공동 지원하는 바이오스타 줄기세포기술연구원은 지난 10일 식약처에 조인트스템에 대한 품목허가를 신청했다고 밝혔다.

조인트스템에 대한 연구·개발(R&D)은 2005년부터 시작됐다. 바이오스타 줄기세포기술연구원(알바이오 소속)에서 2005년 처음 지방줄기세포 연구를 시작했으며, 그 해 말 지방줄기세포 배양에 대한 기술을 개발해 특허를 출원했다. 2006년에는 배양된 지방줄기세포의 분화 시험 등 특성연구를 했고, 제조 기준 및 시험 방법을 정립 했다.

건국대 수의과 정순욱 교수팀과 공동으로 수술이 아닌 주사 방법으로 퇴행성 골관절염에 대한 지방줄기세포의 효능실험을 실시해 지방줄기세포가 관절염 동물모델에서의 연골 재생 등의 효과를 확인할 수 있었다.

2008년 사람 임상시험의 진행을 위해 식품의약품안전처에 제 1·2상에 대한 임상시험계획에 대한 승인을 받았다. 환자 12명을 대상으로 한 제 1·2상에 대한 임상시험 결과 안전성 확인과 유효성 탐색이 이루어졌다. 임상 1·2상 결과는 'Stem Cells'라는 세계적인 줄기세포 학술 저널에 2014년 5월 발표했다.

2014년 식약처로부터 조인트스템 2b·3상의 임상시험계획 승인을 받아 2015년 6월부터 임상시험을 개시해 2016년 12월에 2b상을 완료했다. 임상 2b상과 3상 분리 신청에 대한 승인 후 2017년 1월 2b임상시험을 종료했다.

2014년 11월 충북대 김윤배 교수팀에 의뢰해 모델 동물을 이용한 퇴행성 골관절염에 대한 조인트스템의 연골재생 기전 연구를 수행했다. 관절강 내 투여 시 종양원성 시험, 분포 시험을 위해 2015년 1월 안전성평가연구소(KIT)와 계약을 체결해 연구를 수행한 결과 각각 2016년 12월, 2017년 2월 결과 보고서를 수령했다.

해외의 경우, 2014년 1월 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상 2상 승인을 받아 2016년부터 임상 시험을 진행했다. 2017년 2월15일에는 임상시험의 조기 종료를 위해 임상시험심사위원회(IRB)로부터 임상시험계획변경 승인을 받았다.

네이처셀은 지난 3월 6일 의약품 등의 사전검토에 관한 규정에 따라 식약처에 조인트스템의 사전검토 신청을 했고, 4월 17일 사전검토 결과를 통지 받았다.

식약처의 사전 검토 결과에 부합하는 미국에서의 조인트스템 임상시험 계획 및 결과를 준비했다. 이에 따라 K-L grade 3 이상의 퇴행성 골관절염으로 대상 질환을 명확히 했고, 1차 평가변수에 통증 평가가 추가된 임상시험 결과 분석을 완료했다.

회사에 따르면 배양된 자가 지방유래 중간엽 줄기세포 1x108cells를 주성분으로 하는 3ml 주사제인 조인트스템은 K-L grade 3 이상의 퇴행성 골관절염 환자에게서 중대한 이상 반응이 없고 관리 가능한 정도의 이상 반응을 보여 안전성이 확인 됐다.

결론적으로 K-L grade 3 이상인 퇴행성 골관절염 환자 50명(조인트스템 투여 환자 수 37명)을 대상으로 3차에 걸친 임상시험을 실시한 결과, 일차 효과 판정 변수인 골관절염증상지수(WOMAC)와 통증지수평가(VAS)에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다. 마땅한 치료 방법이 없는 중증 비가역 질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있다.

조인트스템 개발 책임자인 라정찬 박사는 "이미 일본에서는 조인트스템과 동일한 줄기세포 제품이 재생의료기술로 허가를 받아 1000명 이상의 퇴행성 관절염 환자에게 처방돼 사용되고 있을 정도로 효과와 안전성에 대해 자신한다"며 "사전 검토 결과를 반영해 신청한 만큼 허가 심사가 신속히 진행되기를 기대한다"고 말했다.