이 기사는 2023년 04월 26일 15:36 thebell 에 표출된 기사입니다.

아보메드가 난치성 희귀질환인 윌슨병 치료제로 개발중인 'ARBM-101'의 독특한 기전을 전임상을 통해 입증했다. 윌슨병은 체내에 축적된 구리가 배출되지 않는 병으로 각종 간질환 및 합병증을 유발한다. ARBM-101은 축적된 구리를 배출시키는데 이 경로를 직장, 즉 대변으로 잡으면서 새 기전의 효용성을 입증했다.

기존 출시된 윌슨병치료제는 구리가 추가로 간에 쌓이는 걸 막는 수준으로 개발됐다. 다만 이 과정에서 배출경로를 요로, 즉 소변으로 삼으면서 신장 위험(신부전) 등 다양한 부작용이 우려된다. 아보메드가 ARBM-101으로 구리 자연배출 기전을 입증하면 발견 후 110년이 지나도록 근본 치료법이 없는 윌슨병 극복에 새 가능성을 제시하게 된다.

◇'ARBM-101'의 미생물 활용한 '구리 대변 배출' 전임상 약리 효능 확인

아보메드는 최근 미국 소화기학회 공식학술지인 '소화기학(Gastoenterology)'에 해당 동물실험 결과를 담은 논문을 게재했다. 논문 제목은 'ARBM101은 윌슨병을 유발한 쥐에서 담즙 배설을 통해 과도한 간의 구리를 배출한다. 윌슨병 치료의 판정에 중요한 평가변인인 구리 배출량을 근거로 ARBM-101의 효능을 질환 동물 모델로 입증한 게 골자다.

아보메드는 ARBM-101를 미생물 기반 희귀질환 치료제로 개발 중이다. 해당 미생물은 독일 헬름홀츠(Helmholtz) 연구소에서 도입했는데 미생물이 체내 구리에 선택적으로 결합해 이후 대변을 통해 배출하는 형태의 노블 타깃이자 계열내 최초 치료기전이다.


아보메드가 개발 중인 희귀질환 윌슨병은 유전자 이상으로 체내 축적된 구리가 배출되지 않는 병이다. 주로 간에 축적 및 침윤돼 각종 간질환 합병증을 유발한다. 희귀질환 가운데선 비교적 발병비율이 높은 축에 꼽히지만 이 병이 알려진 지 올해로 110년째를 맞았음에도 근본 치료법이 없다.

초기 진단에 성공해 간이식 수술을 진행하는 것이 전부다. 이뇨를 통해 구리가 추가 축적되는 걸 막는 페니실라민이 1970년 미국 FDA(식품의약국)의 승인을 받은 있지만 증상 완화 효과가 비교적 크지 않고 신장을 비롯한 여러 부작용이 나타나 약물 치료를 중단하는 환자 비율이 전체의 30%에 달한다.

ARBM-101는 미생물이 구리에 선택적으로 달라붙는 점에 착안해 구리를 효율적으로 대변을 통해 내보내는 기전이다. 현재까지 윌슨병을 유발한 쥐에 ARBM-101을 투여했을 때 대조군 대비 신속한 구리 배출을 유도한단 사실을 증명했다. 생리적 현상인 대변을 통해 구리를 배출함으로써 부작용을 최소화하는 약리적 효능을 확인했다.

◇윌슨병 권위자로 총 12명 자문위 구성… 내년 글로벌 1상 진입 첫발

아보메드는 ARBM-101을 윌슨병 치료의 패러다임을 바꿀 혁신신약으로 개발할 예정이다. 해당 동물실험 결과를 토대로 이르면 내년 글로벌 임상 1상에 진입하고 연구 데이터까지 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

앞서 기전이 탁월하고 부작용 우려도 낮은 만큼 아보메드의 ARBM-101에 미국의 윌슨병 전문의들도 많은 관심을 보이고 있다. 회사는 최근 이 전문의들을 중심으로 한 총 12명의 임상자문위를 구성하고 계열 내 최초 신약 출시를 위해 합을 맞추기 시작했다.

세부적으로 윌슨병 치료의 가이드라인을 만든 마이클 쉴스키 예일대 교수가 자문의 의장을 맡아 눈길을 끈다. 또 미국윌슨병협회(WDA)에서 윌슨병 치료에 역량이 있다고 지정한 현지 상위 7개 병원 중 5곳이 참여한다.

아보메드는 앞서 2022년 미국간학회(AASLD)에서 ARBM-101을 동물 모델에 투여했을 때 부작용을 최소화하면서 구리의 신속한 배출을 촉진하는 효능이 있다는 연구 결과를 공개했다. 당시 아보메드 자문의 중 한 명인 발렌티나 메디치(Valentina Medici) 유씨 데이비스(UC. Davis) 교수가 발표를 맡아 진행했다.

박교진 아보메드 대표는 "작년주요 학회에서 ARBM-101의 동물 모델 연구 데이터를 발표한 데 이어 최근 미국 현지의 저명한 의료진들을 대상으로 임상자문위 네트워크를 구축하게 됐다"며 " ARBM-101 임상시험과 관련한 심도 있는 논의에 속도를 내겠다"고 말했다.

한편 아보메드는 신약 라이선싱 컨설팅 회사인 MedCI 공동 창업주 박교진 대표가 2017년 설립했다. 2020년 동아제약 연구소장 출신의 임원빈 대표가 합류해 공동 대표직을 맡고 있다. 앞서 윌슨병 외에 급성호흡곤란증후군 등의 희귀질환 치료제를 개발 중이다. 설립 후 약 270억원의 자금을 일동제약 및 VC 등 FI들로부터 조달했다.