이 기사는 2023년 08월 23일 07:03 thebell 에 표출된 기사입니다.

줄기세포치료제가 시장에 나온지 10여년. 아직까지 시장에서 두각을 나타내는 제품은 없다. 그러는 사이 줄기세포치료제는 신약 모달리티로서 외면받고 그 자리엔 유전자 조작(engineering) 기술과 결합한 세포유전자치료제(CGT)가 각광을 받고 있다.

이러한 CGT와 함께 유도만능줄기세포를 활용한 신약개발도 수면 위로 올라오고 있다. 일본과 미국에서는 연구소와 바이오텍을 중심으로 신약 임상이 진행 중이다. 국내에서는 카리스바이오가 심혈관 질환을 타깃으로 유도만능줄기세포치료제 개발에 나섰다.

◇일본과 미국 중심으로 iPSC 신약개발 진행...국내에선 '카리스바이오' 도전

유도만능 줄기세포(iPSCs)는 이미 분화된 체세포에 인위적인 자극을 주어 우리 몸을 이루는 모든 기관의 세포로 분화가 가능한 만능성(pluripotency)을 가지게 된 세포다. 2006년 일본 야마나카 박사가 최초로 규명했다. 이후 7여년 뒤인 2013년 일본 연구소에서 처음으로 신약개발에 활용됐다.

일본 RIKEN 연구소 소속 마사요 타카하시 의학박사 주도 하에 iPSC를 활용해 황반변성을 치료하려는 연구가 처음으로 진행됐다. 황반변성을 앓고 있는 환자의 iPSC를 만들고 이를 망막색소상피세포(RPE)로 분화시켜 환자의 눈에 직접 이식하는 방식이다. 현재 해당 연구는 효능과 안정성을 추적관찰 중이다.

이외에도 미국에서는 블루락 테라퓨틱스(Bluerock Therapeutics), 센추리 테라퓨틱스(Century Therapeutics), 사나 바이오테크놀로지(Sana Biotechnology) 등이 등장하며 유도만능줄기세포를 활용한 신약개발 임상이 본격적으로 진행되고 있다.

글로벌 시장조사 기관에 따르면 iPSC를 포함한 줄기세포치료제 시장규모는 약 27조원 정도에 이를 것으로 추산된다. 이처럼 성장하는 시장과 해외에서 속속 임상이 진행됨에 따라 국내에서도 카리스바이오가 iPSC를 활용한 신약 개발에 나서고 있다.

카리스바이오는 유도만능줄기세포 유래 내피세포(iPSC-EC)를 이용해 말초동맥 질환과 허혈성 심장질환을 위한 세포치료제를 개발 중이다. 현재 국내 임상을 진입을 위해 식품의약품안전처에 임상 1상 임상시험계획(IND)을 보완자료를 제출한 상황이고 연내 승인이 예상된다.

윤영섭 카리스바이오 대표는 "우리는 iPSC-EC를 활용해 혈관 재생이 시급한 환자를 대상으로 처방될 수 있는 세포치료제 개발에 주력하고 있다"며 "말초동맥 뿐만 아니라 중증 허혈성 심장질환으로 적응증을 확대해 나가 파이프라인을 다각화 할 것"이라고 말했다.

카리스바이오는 2021년 시리즈 A로 103억원을 투자받은 데 이어 작년 시리즈 B로 90억원을 투자 받으며 누적 투자액은 203억원이다. 주요 투자자는 산업은행, 아주IB투자, 프리미어파트너스, 서울투자파트너스 데브시스터즈벤처스 등이다. 해당 자금을 활용해 글로벌 임상을 위한 미국 지사 설립과 국내 임상을 위해 연구소와 GMP 생산시설을 세웠다.

◇윤영섭 대표, 연대의대·에모리대에서 줄기세포 연구...인공혈액 사업 확장

카리스바이오를 이끌고 있는 윤영섭 대표는 줄기세포와 조직 공학 기술을 이용한 재생의료 분야의 권위자다. 미국 에모리대학교에서 심장내과 석좌교수와 줄기세포 연구센터 소장을 맡고 있다. 이와 함께 연세대학교 의생명과학부에서 특임교수를 맡고 있다. 세계적인 학술지 '네이처 바이오메디컬 엔지니어링'(Nature Biomedical Engineering) 등에 85편의 줄기세포 관련 논문을 포함해 약 120편의 논문을 발표했다.

윤 대표는 학계의 연구성과를 기반으로 2020년 카리스바이오를 설립했다. 자신이 연구한 iPSC를 활용해 심혈관질환을 대상으로 세포치료제 개발이 가능하다는 판단에서였다. 윤 대표는 "창업은 2020년에 했지만 2016년부터 보건복지부 과제를 통해 관련 연구를 진행하고 있었다"며 "정부의 지원 하에 기초연구까지는 가능했지만 상업화를 위한 임상 진입을 위해선 한계가 있어 창업을 결심하게 됐다"고 말했다.

윤 대표와 함께 줄기세포 연구 경험이 풍부한 인력이 대거 포진해 있다. 이신정 최고과학기술책임자(CTO)는 미국 에모리대학교에서 박사후 연구원 과정을 거친뒤 연세대학교 의과대학 연구부교수로서 약 13년동안 줄기세포 연구에 매진해 왔다.

여기에 한미약품과 노바티스에 임상을 담당한 경험이 있는 김송 clin dev 헤드가 회사의 임상을 주도하고 있다. 또한 한국 오츠카제약에서 사업본부장을 맡은 정진경 디렉터가 사업개발을 수행하고 있다.

카리스바이오는 최근 질병관리청 국립보건연구원과 '세포 기반 인공혈액(적혈구 및 혈소판) 제조 및 실증 플랫폼 기술 개발'에 착수했다. 이를 통해 세포치료제 개발은 물론 인공혈액 분야로 사업을 다각화한다는 구상이다.

윤 대표는 "iPSC를 통해 세포치료제 뿐만 아니라 혈액세포로도 분화가 가능하며 특히 적혈구를 분화해 수혈이 가능하다"며 "일본과 유럽에서 해당 사업에 적극적으로 뛰어들며 해당 산업이 커지고 있는 만큼 우리도 글로벌 경쟁력을 유지할 수 있도록 연구를 지속해 나갈 것"이라고 말했다.