이 기사는 2022년 10월 27일 14:06 thebell 에 표출된 기사입니다.

파미셀이 줄기세포 기반 간경변 치료제의 셀그램LC의 임상 3상 환자모집에 나섰다. 간경변으로 진단받은 환자를 대상으로 투약후 최대 36개월까지 추적관찰을 거치는 장기 임상이다. 회사는 기존 2상 결과를 토대로 조건부 허가를 추진했는데 개발 전략을 수정해 3상 확장에 나섰다.

이번 임상은 알코올성 간경변증 환자에서 셀그램LC를 투여했을 때 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 공개, 제3상 임상시험이다. 국내에서 200명의 시험대상자를 모집한다. 해당 시험 계획은 2020년 12월 식약처로부터 승인을 받았다.

이번 임상 3상의 1차 유효성 평가 변수는 무이식 생존(transplant free survival, TFS)이다. 2차 유효성 평가 변수는 총 7개로 생존율과 간기능 평가 지수인 차일드-퍼 점수(Child-Pugh score) 및 MELD 점수 등을 포함해 삶의 질 점수 등으로 삼았다.

파미셀은 셀그램LC의 이번 임상 3상에서 1차 평가 변수인 무이식 생존의 통계적 유의성을 확보하는 데 주력할 것으로 전망된다. 당초 2상 결과를 토대로 조건부 허가를 통한 상용화에 돌입할 계획이었는데 식약처가 이를 반려하며 계획이 지연됐다.

회사는 2018년 셀그램LC 2상 투여 결과를 토대로 식약처에 조건부 허가 신청을 냈었다. 다만 식약처는 파미셀 측에서 2상의 1차 평가 변수이기도 했던 무이식 생존의 통계적 유의성을 임의로 재평가했다 판단하고 허가를 반려했다. 양측은 행정소속에 돌입했는데 최근 대법원이 최종적으로 식약처의 손을 들어줬다.

셀그램LC는 2상의 2차 평가지수에선 의미 있는 데이터를 확보했다. 투여 환자를 5년 추적관찰한 결과 차일드-퍼(Child-pugh) 점수가 1회 투여환자는 11%(7.6±1.0 → 6.3±1.3), 2회 투여 환자의 경우 6%(7.8±1.2 vs. 6.8±1.6) 개선됐다. 더불어 간 섬유화는 25%(19.5±9.5% → 14.5±7.1%), 2회 투여환자는 37%(21.1±8.9% → 13.2±6.7%) 감소했다.