이 기사는 2023년 10월 12일 13:49 thebell 에 표출된 기사입니다.

국내 다수의 벤처캐피탈이 투자한 페프로민바이오가 CAR-T 치료제 시장의 새지평을 열었다. 기존 CD19 타깃 CAR-T 치료제의 부작용을 대체할 새로운 타깃인 BAFFR 타깃 CAR-T 치료제 임상에 성공했다.

페프로민바이오는 12일 서울 용산구 그랜드하얏트서울 호텔 컨퍼런스 홀에서 간담회를 열었다. 이 자리에서 기존 CAR-T 치료 후 재발 환자를 대상으로 진행한 임상1상 결과와 연구 성과를 발표했다.

2016년 설립된 페프로민바이오는 미국에 기반을 둔 CAR-T 치료 전문 생명공학기업이다. 미국 종합 암센터에서 도입한 BAFFR CAR-T 세포 치료제를 기반으로 혁신적인 면역 치료제를 개발한다.

이번 임상은 미국 내 암 치료 전문병원 8위로 꼽히는 시티오브호프에서 지난해부터 1년에 걸쳐 진행됐다. 임상 대상은 기존 CAR-T 치료제 재발환자 2명, 수차례 항암치료에도 재발한 거대림프종 환자 1인 등 3명이다.

페프로민바이오는 이들 환자에게 BAFFR 표적 CAR-T 세포 치료제를 적용했다. 세 명의 환자 모두 1등급 사이토카인 방출 증후군(CRS)만을 겪었다. 치료 후 한달이 지난 시점에서 암이 관찰되지 않는 완치가 2건, 부분치료가 1건으로 100% 반응률을 나타냈다. 이는 6개월 이후에도 지속된 것으로 확인됐다.

해당 임상은 환자들이 이전 표준치료법이나 CD19 타깃 CAR-T를 투여했으나 치료에 실패했었다는 점에서 주목받고 있다. BAFFR 표적 CAR-T 치료제는 혈액암 치료의 패러다임을 바꿀만한 최첨단 암 치료법이라는 평가다.

기존 FDA에서 승인을 받은 6개의 CAR-T 치료제 중 4개가 CD19를 표적으로 한다. 나머지 2개는 BCMA 타깃이다. CD19 타깃 CAR-T 치료제는 항원 손실로 인해 최대 30%의 환자가 재발한다.

BAFFR 타깃 CAR-T 치료제로 임상에 성공한 건 페프로민바이오가 세계 최초다. 페프로민바이오는 전임상시험에서 BAFFR CAR-T 세포는 CD19 항원 손실을 극복했다. BAFFR 신호 전달은 정상적인 B세포 증식을 촉진해 종양 세포에 의한 항원 손실의 가능성이 낮다.

이날 발표에 나선 이사회 소속의 폴 송 비즈니스 어드바이저는 “기존 CD19 타깃 CAR-T 치료제는 초기 단계에서 효과가 있을 순 있다”면서도 “다만 미성숙 단계 B세포까지 겨냥해 안전성 이슈와 동시에 재발 문제가 존재했다”고 설명했다.

이어 “BAFFR 타깃 CAR-T 치료제는 후기 단계 세포를 겨냥해 CD19 타깃보다 안전성이 높다”며 “CD19 표적 CAR-T 세포 치료제와 일대일로 비교한 전임상 시험에서 BAFFR 표적 CAR-T 치료제의 항암 효과가 우월하다는 걸 입증했다”고 덧붙였다.

임상에 대한 소식이 전해지면서 미국 전역에서 BAFF 타깃 치료제에 대한 관심도 커지고 있다. 이미 라이센싱 아웃에 대한 논의도 활발하다. 폴 송 어드바이저는 “이름은 밝힐 순 없지만 다국적 빅파마 3곳과 논의를 진행하고 있다”고 말했다.

페프로민바이오는 현재 BAFFR 표적 CAR-T 치료제 2개의 임상 1상을 진행하고 있다. 주목할 만한 임상 성과가 나오면서 기대감이 커지고 있다. 이르면 2025년 임상1상을 종료한 이후 FDA와 미팅을 진행할 예정이다.

이날 간담회에는 창업자인 래리곽 박사를 비롯해 세계 최고 암 치료 전문병원인 MD앤더슨 암센터의 CAR-T 총괄 디렉터, 임상주치의 등 주요 관계자가 참석했다. 주요 투자사에서도 간담회 자리를 채웠다.

페프로민바이오에는 솔리더스인베스트먼트와 KB인베스트먼트, 세븐트리에쿼티파트너스 등 국내 투자사가 자금을 투입했다. 이번 연구 성과를 한국에서 최초로 발표한 것도 투자사 등의 한국 제약바이오업계의 관심에 보답하기 위해서였다.

행사에 참여한 투자사 관계자는 “새로운 타깃인 BAFFR에 대한 국내 제약바이오 업계에 관심이 뜨겁다는 사실을 깨닫게 됐다”며 “이번 연구성과를 계기로 국내 바이오업계와의 협업도 늘어날 것으로 보고 있다”고 말했다.