이 기사는 2022년 04월 25일 10시19분 thebell에 표출된 기사입니다

올리패스가 국가신약개발사업단(KDDF)과 함께 루게릭병 치료제 개발 사업을 시작한다. 그간 여러 분야의 난치병에 적용된 RNA 치료제 파이프라인과의 시너지가 기대된다.

올리패스는 25일 자체 ALS(근위축성측색경화증) 치료제 신약개발 프로그램이 KDDF가 주관하는 '범부처 국가신약개발사업 신약기반 확충연구' 과제에 선정됐다고 밝혔다. 앞으로 2년간 과제를 수행하며 신약 후보 물질을 개발할 계획이다.

이 과제는 국내 제약·바이오 산업 경쟁력 강화와 의약주권 확보를 위한 국가 R&D 사업이다. 2031년까지 총 2조2000억원을 투자해 제약기업과 학교·연구소·병원간의 협업을 지원할 계획이다.

일명 루게릭 병으로 알려진 ALS는 운동 신경 퇴화가 근육 퇴화로 이어지는 난치성 희귀 질환이다. 발생 빈도는 인구 10만명 당 4.5명 정도로 추산된다. 발병 이후 3~5년 정도만 생존 가능한 것으로 알려진 치명적인 질환이다.

다만 발병 원인이 명확하지 않아 아직 치료제가 개발되지 못하고 있다. 그러나 최근 90% 이상의 ALS 환자들에게서 STMN2(Stathmin2) 단백질 발현이 감소된 것이 확인되며 치료제 개발 가능성이 생겼다.

STMN2는 손상 부위 보수에 중요한 '신경 뻗어나가기(neural outgrowth)' 기작에 작용하는 유전자다. STMN2 발현이 억제되면 운동신경 세포 배양과 보수에 필수적인 요소를 만들 수 없다.

STMN2 단백질 발현량을 정상 수준으로 회복하려면 Pre-mRNA에 작용하는 기술이 필요하다. Pre-mRNA는 핵 내부에서 생성되는 1차 전사체의 일종이다. pre-mRNA가 생성되야 전사 후 세포질에서 단백질을 만들 수 있다.

통상적인 RNA 치료제 기술로는 ALS 치료제 개발이 불가능하다. 이러한 기술적 특성 때문에 ALS 치료제 개발은 Pre-mRNA에 특화한 올리패스의 RNA 치료제 플랫폼 기술과 궁합이 잘 맞을 수 있다는 평가가 나온다.

실제로 올리패스는 STMN2 단백질 발현량을 복원하는 다수의 RNA 치료제 선도화합물을 이미 확보하고 있다. 이를 ALS 치료제의 신약 후보물질로 확정하기 위해서는 다양한 측면에서의 추가적인 확인이 필요하다.

그간 올리패스의 RNA 치료제 파이프라인은 당뇨성 망막증, 비만, 당뇨, 고지혈증 치료제 등 거대 환자군 품목에 집중됐다. 대다수 난치성 희귀 질환 역시 RNA 치료제 방식으로 효과적인 제어가 가능하다.

현재 올리패스는 호주에서 비마약성 진통제 프로그램 임상2a 시험 평가를 진행 중이다. 초기 오픈 라벨 시험 결과이지만 당초 목표한 진통 효능과 약효 지속력을 무난하게 확보한 것으로 알려졌다.

정신 올리패스 대표는 "비마약성 진통제와 ALS 치료제 모두 신경 세포에 작용하는 공통점을 갖고 있다"며 "비마약성 진통제 OLP-1002의 임상 개발 과정에서 얻어진 경험과 지식이 향후 ALS 치료제 개발에도 매우 유용하게 쓰일 것으로 기대한다"고 말했다.