이 기사는 2023년 09월 21일 07:43 thebell 에 표출된 기사입니다.

큐로셀 사옥 1층에는 안발셀 임상에 참여한 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제를 투여받은 환자수가 적혀 있다. 단순 신약 연구뿐만 아니라 환자를 위한 의약품 개발이라는 회사의 설립 목표가 사옥에서부터 드러나 있다.

CAR-T 치료제 개발사 큐로셀은 바이오텍으로는 이례적으로 자체 상업화 공장을 세웠다. 기존 바이오텍이 초기 임상까지만 진행하는 것과는 대조적인 행보다. CAR-T 치료제 자체 개발부터 영업까지 직접 진행해 매출 구조도 마련하겠다는 구상이다.

◇상업용 GMP 대전 공장, 자체 약물 생산부터 CGT 분야 CDMO 사업도 확장

큐로셀은 임상 GMP 시설 구축 경험을 기반으로 상업화 GMP 공장 설립도 한템포 빠르게 준비했다. 다른 신약개발 기업과 달리 국내에서 상업화까지 직접 수행한다는 창업 당시의 목표를 달성하기 위해서다. 이를 위해 2021년 대전에 착공을 시작해 6317㎡ 규모의 상업용 GMP 공장을 설비 구축을 완료했다. 본격적인 CAR-T 치료제 상업화 생산을 위해 올해 4분기 GMP 제조업 허가를 마무리한다는 계획이다.


김건수 큐로셀 대표는 "회사 설립부터 CAR-T 치료제를 직접 생산해야지만 우리가 목표로 하는 사업 구현이 가능하다고 판단했다"며 "다른 모달리티(항체, 저분자화합물)와 달리 CAR-T 치료제는 대량생산도 어려워 위탁생산(CMO)를 맡기기도 쉽지 않아 결국 임상시료부터 우리가 자체 생산해야 한다고 생각했다"고 설명했다.

그러면서 김 대표는 "임상 2상까지 마치며 대략적인 상업화 시점을 특정할 수 있었으며 이에 따라 상업화 GMP 공장 설립까지 순조롭게 이뤄질 수 있었다"며 "사업 초기부터 충분한 생산 규모를 확보하는 것이 무엇보다 중요했다"고 덧붙였다.

대전 GMP 공장은 렌티바이러스 벡터 생산실, CAR-T 완제 생산실, 품질관리실, 유틸리티실, 보관소 등으로 이뤄져 있다. 바이럴 벡터부터 CAR-T 치료제 완제품 생산까지 가능하다. 최대 1000여명의 환자가 투약할 수 있는 CAR-T 치료제 생산이 가능한 만큼 자체 파이프라인은 물론 추후 위탁생산개발(CDMO) 사업으로도 확장이 가능하다. 다만 CDMO 사업은 당장에 진해하기 보다 안발셀 상업화와 자체 파이프라인 강화에 해당 시설을 더 활용한다는 구상이다.


그는 "CDMO 사업이 가능하며 이를 위해 장기적인 CDMO 사업을 목표로 공장 3층은 비워둔 상태"라며 "다만 현 시점에서는 안발셀 허가와 상업화가 중요한 만큼 해당 부문에 인력과 시설을 집중해야 하기 때문에 당장 CDMO 사업을 적극적으로 추진하고 있진 않다"고 말했다.

◇자체 임상·상업화 GMP 공장 설립...생산 전문가 다수 포진

큐로셀은 안발셀 상업화를 위한 임상 막바지에 들어섰다. 올해 6월 국제 학술대회에서 안발셀 임상 2상 중간분석 결과를 발표한 이후 내년 9월 품목허가를 목표로 개발을 진행 중이다. 특히 CAR-T 치료제는 임상 개발만큼 이를 생산할 시설 확보가 매우 중요했다.

이를 위해 큐로셀은 2020년 서울 삼성서울병원에 임상용 GMP 시설은 물론 올해 대전에 상업용 GMP 생산 시설도 구축했다. 특히 대학병원 내 임상 GMP 시설을 구축해 CAR-T 치료제 임상 시료 생산은 물론 임상 책임자(PI)와 긴밀히 소통해 임상 개발 과정을 효율화 하는데 성공했다.

현재 임상 GMP 시설은 삼성서울병원 미래의학관내 538㎡ 규모로 구축돼 있다. 한 해 최대 100여명의 임상시험대상자에게 투여 가능한 CAR-T 치료제를 제조할 수 있다. 해당 시설에는 22명의 임직원이 상주해 있다.

이와 같은 GMP 시설을 총괄하는 인물은 전동혁 상무다. 전 상무는 LG화학에서 의약품 생산과 품질보증(QA)을 12년간 경험하며 국내는 물론 미국과 유럽의 규제당국과 품질 관련 다수의 업무 경험을 갖고 있다. 전 상무와 함께 서울 GMP 시설은 이솔 과장과 노승열 과장이 각각 품질관리(QC)와 QA 업무를 담당하고 있다.

현재 서울 GMP 시설은 안발셀 생산에만 주력하고 있지만 추후에는 후속 파이프라인은 물론 연구자주도 세포유전자치료제(CGT) 임상시료는 물론 사업용 임상의약품도 생산한다는 계획이다.

◇공모자금 75% 투자해 신규 파이프라인 구축, 작년 R&D 자금으로 200억 투입

큐로셀은 본격적인 안발셀 상업화 임상은 물론 후속 파이프라인 확보를 위해 작년에 연구개발비로 200억원 가까이 투입했다. 기업공개(IPO)를 통해 약 466억원을 확보할 자금 중 351억원을 연구개발비로 투입하겠다는 계획이다. 이는 공모 자금의 75%를 차지하는 규모다.


큐로셀의 R&D 방향성은 CAR-T를 활용한 항암 치료제 개발이다. 이를 위해 안발셀 후속으로 약 13개 전임상 신규 파이프라인을 구축했다. 상업화를 앞둔 안발셀 역시 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)과 성인 급성 림프모구 백혈병(ALL)로 적응증 확장을 위한 임상을 진행 중이다.

또 혈액암으로 파이프라인을 확장하기 위해 다발성골수종(MM) 적응증은 동물효력시험을 진행하고 있다. 여기에 T세포 유래 림프종(T림포마) 적응증은 동종유래 CAR-T 치료제를 목표로 동물효력시험을 수행 중이다. 특히 T 림포마 파이프라인(CRC 03)은 가장 먼저 임상에 진입할 것으로 예상된다.

그는 "T세포 유래 림프종은 아직 마땅한 치료제가 없는 미충족의료수요가 높은 분야"라며 "해당 파이프라인은 퍼스트인클래스(계열 내 최초) 치료제로 개발 중이며 내부에서 가장 기대하고 있는 파이프라인 중 하나"라고 말했다.

여기에 고형암 CAR-T 치료제는 전립선암을 적응증으로 동물효력시험을 진행 중이다. 현재 폐암, 유방암, 간암, 위암, 자궁경부암 등을 대상으로 각 질환별 여러 구조의 CAR-T를 제조하고 기초실험을 통해 CAR-T 치료제 후보물질군을 발굴하고 있다.