이 기사는 2024년 01월 18일 14시19분 thebell에 표출된 기사입니다

에이비엘바이오가 빅파마 사노피에 기술수출한 퇴행성 뇌질환 치료체 파이프라인의 부분보류 이슈를 해결했다. 사람 대상 고용량 투여를 위해 필요한 추가 자료를 제출함으로써 임상 변경 허가를 받았다. 고용량 단일용량증량(SAD) 시험과 다중용량증량(MAD) 시험을 통해 안전성과 내약성을 확인할 예정이다.

◇1년 만에 고용량 제한 조치 우려 해소, SAD·MAD 시험 진행

미국 식품의약국(FDA)은 현지시간 17일 에이비엘바이오의 퇴행성뇌질환 치료체 후보물질 'ABL301'의 고용량 투여 임상 1상에 대한 임상시험계획(IND) 변경신청을 승인했다.

앞서 2022년 12월 FDA로부터 ABL301 임상 1상 IND와 관련 20mg/kg을 초과하는 고용량에 대한 부분보류 조치(Partial Clinical Hold)를 받았다. 이에 에이비엘바이오는 추가적인 동물 독성실험(GLP tox) 결과를 포함한 변경 신청서를 제출했다.


이번 FDA 승인으로 고용량 투여 제한 조치에 대한 우려를 완전히 해소했다. 부분보류 조치를 받은 지 1년여 만이다. ABL301 고용량에 대한 SAD 시험과 MAD 시험 역시 계획대로 진행할 수 있게 됐다. 다만 사노피와의 협약에 따라 세부 용량은 밝히지 않았다.

에이비엘바이오는 임상 1상에서 건강한 성인을 대상으로 ABL301을 단일 또는 반복 투여해 안전성과 내약성을 확인할 계획이다. 이상 반응(AE), 치료 후 발생한 이상 반응(TEAE) 및 중대한 이상 반응(SAE) 등의 지표를 통해 안전성과 내약성을 평가한다. SAD 시험에 약 56명, MAD 시험에 약 30명이 참여한다. 임상 완료 시점은 내년 초로 예상된다. 중간결과 발표는 없다.

◇사노피가 선택한 이중항제 물질, 뇌질환 새 패러다임 개척

파킨슨병 등 퇴행성뇌질환 치료제로 개발 중인 ABL301은 이중항체 후보물질이다. 자체 개발 '그랩바디-B' 플랫폼 기술을 적용했다. 그랩바디-B는 중추신경계(CNS) 질병 치료제가 뇌혈관장벽(BBB)을 침투하도록 돕는 IGF1R 표적 BBB 투과 기술이다.

ABL301은 파킨슨병의 발병 원인인 알파-시뉴클레인 축적을 억제하는 항체를 뇌 안으로 전달해 치료효과를 높인 것으로 알려졌다. 2022년 1월 사노피와 10억6000만달러(약 1조2720억원) 규모의 공동개발 및 기술수출 계약을 체결해 관심을 모은 물질이기도 하다.

당시 에이비엘바이오는 사노피에 ABL301의 개발 및 상업화를 위한 전 세계 시장 독점적 권리를 이전했다. 계약금 7500만달러(약 910억원)와 임상 1상 첫 투여에 따른 마일스톤을 받아 신약개발 바이오텍으로선 이례적으로 흑자전환하는 성과를 냈다.

글로벌 제약사와 국내 바이오텍이 함께 진행하는 임상이라는 점 외에도 ABL301 임상의 의미는 또 있다. BBB 셔틀 플랫폼을 활용하면서 IGF1R을 표적하는 뇌질환 치료제 임상은 ABL301이 세계 최초다. 이에 더해 치료 범위나 모달리티 등 확장 잠재력이 높다는 게 에이비엘바이오 측의 설명이다.

ABL301로 벌어들인 수익을 기반으로 자체 항암제 임상에도 나선다. 파이프라인 다각화와 자체 임상 추진으로 사노피 협업사라는 이미지를 넘어 지속가능 기업으로 도약하겠다는 포부다.

항암 파이프라인 가운데 개발 속도가 가장 빠른 건 담도암 병용 임상(파클리탁셀) 임상 2/3상을 진행 중인 'ABL001'. 이 역시 머지 않아 마일스톤 유입이 기대된다. 이중항체 ADC라는 새로운 슬로건으로 관련 파이프라인 개발에도 속도를 낼 예정이다.

이상훈 에이비엘바이오 대표는 더벨과의 전화에서 "이번 FDA 임상 변경 승인은 고용량 투여에 대한 부분보류 조치를 완전히 해결해 기존 계획대로 임상을 진행할 수 있게 됐다는 점에서 긍정적"이라며 "내년 초쯤 1상을 마친 뒤 2상부턴 사노피가 주도적으로 임상을 이끌게 될 것"이라고 했다.