이 기사는 2025년 02월 28일 11시12분 thebell에 표출된 기사입니다

에스바이오메딕스의 핵심 가치는 '데이터'에 있다. 바이오텍의 본질가치는 결국 연구개발(R&D) 성과물을 어떻게 데이터로 입증하는지에 달려있다고 본다.

그런 측면에서 에스바이오메딕스가 꾸준하게 데이터를 공개하고 있다는 점은 주목할 지점이다. 핵심 파이프라인은 파킨슨병(PD) 치료제 'TED-A9'를 게임체인저로 바꾸겠다는 목표로 꾸준히 숫자로 결과물을 입증하고 있다.

현재 진행 중인 임상 1/2a상 중간 결과 경쟁 약물들을 상회하는 '글로벌 톱 데이터'를 확보했다. 작년 2월 추가 투여가 완료된 환자 6명에 대한 12개월차 데이터 공개도 앞두고 있다. PD 치료제 선두 주자로서의 입지를 강화할 로드맵 구상에 한창이다.

◇사멸된 '중뇌 복측 NPC' 뇌에 직접 투여, 신호체계 복구

에스바이오메딕스의 TED-A9 개발은 10년 전인 2015년 시작됐다. PD 발생 시 특이적으로 사멸되는 신경세포를 이식을 통해 직접 대체함으로써 운동 및 비운동성 신호체계를 복구하는 원리다.

이를 위해서는 직접 주입할 수 있는 신경세포를 확보하는 것이 선행돼야 했고 세포공학 플랫폼 'TED'가 원천 기술로 개발됐다. TED-A9의 임상 1/2a상은 2023년이 돼서야 처음 시작됐다.

TED는 모든 '전분화능' 줄기세포로부터 높은 순도로 신경전구세포(NPC)를 확보하는 기술이다. 전분화능 줄기세포는 생체의 다양한 조직으로 분화할 수 있는 특성을 갖고 있는 세포다. 기존 의료 기술이 해결하기 어려운 난치성 질환의 해결책으로 오랜 기간 주목받고 있다.

에스바이오메딕스의 TED는 SB431542와 Dorsomorphin 두 가지의 저분자 화합물을 이용해 두 가지 특정 신호 전달체계를 제어한다. 배아줄기세포로부터 내배엽과 중배엽으로의 분화를 차단하고 신경외배엽으로의 분화만을 유도한다.

전분화능 줄기세포가 NPC로 일관되게 분화될 수 있도록 하는 것이 핵심이다. 확보된 NPC를 각종 신경계 세포로 분화시켜 신경·정신과 분야의 치료제로 활용한다.

TED-A9에 활용되는 세포는 '중뇌 복측 도파민 NPC'다. PD는 중뇌 복측 도파민 세포가 60~70% 가량 사멸했을 때 나타나는 질병이다.

에스바이오메딕스는 TED 플랫폼을 기반으로 4개의 저분자 화합물을 활용해 배아줄기세포를 중뇌 복측 도파민 NPC로 분화하는데 성공했다. 확보된 최종 의약품 TED-A9를 환자 뇌 안의 '조가비핵(putamen)'에 주사로 직접 투여한다는 점에서 기존 약물들과는 차별성을 가진다.

현재까지 나와 있는 약물 치료와 수술 치료는 모두 기능 저하 속도를 늦추고 증상을 완화하는 수준에 머물러 있다. 약물 치료의 경우 내성 문제도 함께 갖고 있다. 독일 바이엘의 자회사 '블루락 테라퓨틱스'의 'BRT-DA01'만이 TED-A9와 유사한 배아줄기세포유래 세포치료제로 현재 개발 중이다.

◇운동성 검사 등 임상 데이터, 독일 바이엘 자회사 '블루락' 상회

TED-A9 임상 1/2a상 환자 투여는 작년 2월 완료됐다. 단계적으로 총 12명에게 투여가 이뤄졌다. 2023년 5월 315만개 세포 저용량 치료제를 3명에게 투여했고 같은 해 9월 630만개 세포 고용량 치료제도 3명에게 투여했다. 작년 2월 저용량 3명과 고용량 3명 투여가 추가로 진행됐다.

임상 중간 결과 TED-A9는 뚜렷한 치료 효과를 나타내고 있다. PD 증상을 측정하는 가장 중요한 지표로 평가되는 'Hoehn and Yahr scale(호앤야 척도)'을 살펴보면 임상 환자의 상태를 약 9년 전 정도로 회복시킨 수준의 수치가 확인됐다.


호앤야 척도는 1~5단계로 나눠지는데 5단계로 갈수록 증상이 심각한 상태를 의미한다. 저용량 투여군에서는 기존 평균 3.7등급이었던 호앤야 척도가 1년 후 평균 3등급으로 0.7 등급 낮아졌다. 고용량 투여군은 3.7에서 2.0으로 1.7의 보다 큰 폭의 개선 효과를 보였다.

또 다른 유효성 평가 지표인 운동성 검사 'MDS-UPDRS part3(off)' 점수도 유의미한 변화를 보였다. 33개 항목으로 운동성을 평가하는 해당 지표는 정상 0점부터 최고점인 132점으로 갈수록 상태가 악화된 것을 의미한다.

저용량 환자 3명의 변화량은 -12.7점으로 나타났고 고용량 환자 3명은 -13점으로 확인됐다. 그밖에 보행 시나 방향 변경 시 멈추게 되는 '보행동결현상'도 1차 고용량 투여 환자 3명 전원에서 사라졌다.

이러한 수치는 블루락 테라퓨틱스 등 글로벌 톱 티어 경쟁사의 치료제들보다 우수한 결과다. 블루락의 'BRT-DA01'은 'MDS-UPDRS part3(off)' 지표에서 12개월 후 12.4점 개선된 것으로 나타났다. 에스바이오메딕스의 TED-A9의 고용량 투여는 물론 저용량 투여보다도 0.3점 낮은 수치다.

에스바이오메딕스는 작년 2월 투여한 저용량 투여군 3명과 고용량 투여군 3명에 대한 12개월 데이터도 곧 공개할 예정이다. 강세일 에스바이오메딕스 대표가 4월 오스트리아 비엔나에서 열리는 알츠하이머·파킨슨학회 'AD/PD 2025' 자리에서 직접 설명할 계획이다.