이 기사는 2024년 06월 17일 09:02 thebell 에 표출된 기사입니다.

합성신약을 연구하는 미토이뮨테라퓨틱스가 세계 최초 페롭토시스 저해제 개발에 속도를 내고 있다. 최근 중증 구강점막염 치료제 임상 2상에 대한 환자 투여를 마쳤다.

개발 중인 후보물질의 경쟁력은 '명확한 약물 작용 메커니즘'이다. 이번 임상에서 기전을 규명한 다음 적응증을 지속해서 확장해 나간다는 구상이다.

◇구강점막염 MIT-001 2상 환자 투약 마무리, 연내 CSR 수령

미토이뮨테라퓨틱스는 최근 중증 구강점막염 치료제 후보물질 'MIT-001'의 임상 2상 파트 B의 환자 등록 및 투여를 마무리했다. 올해 4분기께 최종결과보고서(CSR)를 수령할 수 있을 전망이다.

이번 임상은 2021년 식품의약품안전처 임상시험계획(IND) 승인을 획득하고 조혈모세포이식 환자를 대상으로 진행했다. 임상은 두 파트로 나눠서 진행했다. 파트 A 결과에서 중증 구강점막염에 대한 억제 효능을 확인했고 이후 용량을 확정해 파트 B 임상에 나섰다.

MIT-001은 핵심 파이프라인으로 보유 물질 중 개발 단계가 가장 빠르다. 같은 물질로 두경부암 화학방사선요법 치료 환자를 대상으로 한 또 다른 임상 역시 한국과 미국에서 진행 중이다. 해당 임상의 경우 임상 2상 단계로 지난달 환자 등록을 완료했다. 내년 1분기 CSR 수령이 점쳐진다.

구강점막염 적응증의 경우 구강에 심각한 염증과 함께 괴사성 궤양, 출혈이 발생하는 질병이다. 다수 고형암 치료에 표준 요법으로 쓰이는 화학방사선요법의 가장 심각한 부작용으로 꼽힌다. 미충족 의료수요가 큰 반면 현재까지 효과적인 치료제가 없다. 전 세계 시장 규모는 2조원가량으로 추산된다.

◇명확한 약물 작용 기전, MIT-001로 규명 후 '확장' 꾀한다

MIT-001의 경쟁력은 명확한 약물 작용 메커니즘에 있다. 미토콘드리아를 특이적으로 표적하는 작용 기전을 갖는다. 미토콘드리아는 인체가 에너지로 쓰는 아데노신삼인산(ATP)을 생산하는 세포 내 소기관이다.

미토콘드리아는 ATP를 생산하면서 활성산소를 배출한다. 평상시엔 활성산소 농도를 적정 수준으로 유지한다. 그러나 건강에 문제가 생기면 칼슘이 미토콘드리아로 유입된다. 칼슘이 많이 쌓일수록 미토콘드리아가 활성산소를 잘 제거하지 못한다.

미토콘드리아 내부에 활성산소가 과다 생성되면 사이토카인이란 염증 물질이 분비되며 세포가 괴사한다. 이때 적용된 게 '페롭토시스' 원리다. 활성산소가 발생하면서 세포막이 파괴돼 스스로 죽는 사멸 경로를 뜻한다. 페롭토시스 저해제인 MIT-001은 미토콘드리아의 활성산소를 제거하고 칼슘이 축적되는 막는다.


이번 임상은 세계 최초로 페롭토시스 저해제에 대한 임상 개념증명(PoC·proof of concept)을 확보한다는 점에서 의미가 있다. 아직 해당 기전으로 품목허가를 받은 약물은 없다.

MIT-001을 통해 약물 작용 기전을 규명한 다음엔 확장을 꾀할 예정이다. 자체개발 페롭토시스 저해제 플랫폼을 기반으로 퇴행성 뇌질환 및 면역 염증 질환 치료제 개발에 도전한다는 목표다.

후속 임상 자금을 확보하기 위한 펀딩도 진행 중이다. 미토이뮨테라퓨틱스의 누적 투자 유치금은 447억원이다. 작년 9월께 52억원 규모로 시리즈B 브릿지 펀딩을 마무리했다. 연내 추가 투자를 유치해 내년 연말께 코스닥 입성을 위한 기술성평가를 신청할 예정이다. 이를 위해 올 초 서울대 의대 출신 바이오투자 전문가 이현규 부사장을 영입한 점도 눈길을 끈다.

미토이뮨테라퓨틱스 관계자는 "이번 임상 시험은 세계 최초 페롭토시스 저해제에 대한 임상 PoC라는 점에서 의미가 있다"면서 "개발 중인 구강점막염 치료제는 항암 요법을 받는 많은 환자가 중단 없이 지속해서 치료를 받게 함으로써 궁극적으로 안전하게 항암 요법을 마치도록 도움을 줄 것"이라고 했다.