이 기사는 2019년 09월 25일 09:41 thebell 에 표출된 기사입니다.

김선영 헬릭스미스 대표는 지난 24일 열린 기자간담회에서 "미완의 성공이라고 본다"며 "DPN 후속 임상 3상을 철저하게 준비해 성공하겠다"고 말했다.

그는 "약물의 플라시보 혼용이라는 어처구니 없는 사건이 발생하지 않았더라면 데이터가 상당히 좋았다"라며 "임상 3상의 규모를 줄여 2~3개 이상으로 진행하고 별도의 롤오버 프로토콜을 사용해 재생의약임을 증명하겠다"고 설명했다. 이어 "임상 사이트를 세부 관리하고, 전자 통증일지와 같이 실시간으로 환자를 관리하는 첨단 기법 도입 등으로 이런 일이 반복되지 않도록 하겠다"고 덧붙였다.

헬릭스미스는 지난 23일 엔젠시스(VM202-DPN)에 대한 미국 임상 3상 탑라인 결과에 대해 "데이터 분석 과정에서 위약과 약물군 간 혼용 가능성이 확인돼 별도 조사가 필요한 상황"이라며 "약효가 크게 왜곡돼 명확한 결론 도출이 불가능해졌다"고 밝혔다.

이와 관련 헬릭스미스는 DPN과 똑같은 비중으로 ALS(루게릭병)와 CMT(샤르코-마리투스병) 등 희귀질환에 대한 치료제 개발을 진행할 계획이다.

시장에서는 연간 5만달러에 달하는 DPN 약가가 높다는 평가를 했다. 이에 ALS나 CMT로 시판 허가를 먼저 받아 약가가 결정되면 더 높은 가격으로 받을 수 있다고 회사는 설명했다. ALS는 150명 규모의 임상 만으로도 시판 허가를 받을 수 있다는 것이다.

헬릭스미스는 이날 공개한 DPN 임상 3상 로드맵을 통해 오는 2021년 임상을 마칠 예정이라고 설명했다. BLA는 2022년 제출할 계획이다. 당초 계획 대비 6개월여 차이가 난다.

헬릭스미스 관계자는 "자금도 2300억원이 있어 향후 2년 반 동안 제시한 모든 임상을 하는데 문제가 없다"며 "미국에서 신약을 갖고 가장 활발하게 임상 2상을 다수 수행하는 유일한 바이오기업으로 슬기롭게 대처해 나갈 것"이라고 말했다.