이 기사는 2023년 09월 21일 15:52 thebell 에 표출된 기사입니다.

"안발셀이 품목허가를 받으면 우리나라는 미국과 중국에 이어 자체 CAR-T 치료제를 개발한 세 번째 국가가 된다. 큐로셀은 글로벌 제약회사들과 동등한 수준의 세포유전자치료제(CGT) 개발을 주도할 것이다"

키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제를 개발하는 큐로셀은 2025년 상업화를 목표로 막바지 임상 개발에 한창이다. 바이오텍으로 이례적으로 기초연구부터 영업과 판매까지 직접 진행하겠다는 구상이다. 이같은 비전을 이끄는 이는 김건수 큐로셀 대표(사진)다. LG화학과 차바이오텍에서 국내 신약개발을 경험한 김 대표는 CAR-T 치료제의 상업화 가능성을 한 눈에 알아봤다.

물론 바이오텍으로서 막대한 자금이 소요되는 공장 설립을 추진하는 것은 쉽지 않았다. 기업공개(IPO)를 위해 도전한 기술성평가에서 한 차례 고배를 맛보기도 했다. 하지만 환자들에게 처방될 수 있는 신약 개발을 향한 큐로셀의 신약개발 의지는 꺾이지 않았다.

◇킴리아와 직접 경쟁하는 '안발셀', 효율적인 생산공정과 임상 데이터로 승부

큐로셀이 IPO의 마지막 관문인 상장예비심사를 통과할 수 있었던 배경으로 '안발셀의 임상 2상 데이터'가 꼽힌다. 안발셀은 큐로셀의 핵심 CAR-T 치료제 파이프라인이다. 지난 6월 국제림프종학회(ICML 2023)에서 완전관해율(CRR) 71%의 임상 2상 중간 결과를 발표하며 주목을 받았다. 올해 안에 임상 2상을 마무리한 후 내년 하반기에 식품의약품안전처 신약품목허가(NDA) 신청을 한다는 계획이다.

김건수 대표는 "국내 최초로 진행한 CAR-T 치료제 임상인 안발셀 임상은 재발·불응성 미만성거대B세포 림프종 환자를 대상으로 진행 중"이라며 "올해 안으로 임상 2상을 마무리한 후 내년 1분기에 임상 최종 결과를 발표할 계획"이라고 말했다. 이어 김 대표는 "대전에 완공한 상업용 GMP 공장과 함께 내년 하반기(9월)에 식약처 NDA를 신청할 것"이라며 "국내 환자를 대상으로 투약이 가능한 시점은 신약허가 획득 이후인 2025년부터 가능할 것으로 예상된다"고 덧붙였다.

안발셀이 시장에 출시되면 노바티스가 개발한 CAR-T 치료제 '킴리아'와 경쟁해야 한다. 큐로셀은 임상의들과 환자들을 설득시키기 위해 유의미한 임상 데이터를 도출하는 한편 국내 CAR-T 생산을 통해 차별점을 확보해 나간다는 전략이다.

그는 "CAR-T 치료제는 주로 말기암으로 대상으로 하기 때문에 치료 효과가 무엇보다 중요하다"며 "완전관해율 71%는 그동안 어떤 CAR-T 치료제에서도 보여주지 못한 임상 효능 데이터이기 때문에 의료진과 환자들에게 이 부분을 충분히 설명할 것"이라고 말했다.

이어 그는 "또한 말기암 환자의 경우 치료 시기가 무엇보다 중요한데 킴리아의 경우 국내에 처방을 내려도 미국 생산을 거쳐 국내로 들어오는 생산구조이기 때문에 최대 8주 정도의 시간이 걸린다"며 "우리는 자체 GMP 공장을 통해 투약까지 더 짧은 시간이 걸릴 것"이라고 덧붙였다.

국내에서 의약품으로 처방되기 위해선 품목허가 뿐만 아니라 보험급여를 받는 것도 중요하다. 뿐만 아니라 급여를 받은 이후 영업과 마케팅 전략 수립도 필수다. 이미 혈액암 분야에서 다양한 제품 포트폴리오를 구축한 노바티스와 시장 경쟁을 펼쳐야 하는 큐로셀은 개발 초기부터 이에 대한 전략을 세웠다.

그는 "킴리아 약가보다 낮게 들어갈 예정이기 때문에 보험 급여 문제는 오랜 시간이 걸리지 않을 것으로 본다"며 "이미 안발셀 임상을 하며 주요 임상 의료진과 긴밀히 소통하고 있기 때문에 자체 영업도 가능하다고 보지만 CAR-T 치료제를 보유하고 있지 않는 (한국에 지사를 둔) 글로벌제약회사를 비롯해 국내 제약회사들과 코마케팅 논의를 이어가고 있다"고 말했다.


◇2025년 안발셀 품목허가 받아 매출 구조 마련...해외 진출도 모색

큐로셀은 킴리아 대비 환자들에게 빠른 시간내 CAR-T 치료제를 제공하기 위해 대전에 상업용 GMP 공장을 설립했다. 해당 공장은 바이럴벡터 생산부터 CAR-치료제 완제품을 생산할 수 있는 곳이다. 최대 1000명이 투여할 수 있는 CAR-T 치료제 생산이 가능하다는 설명이다.

그는 "킴리아의 경우 환자의 혈액을 채취해 CAR-T 치료제로 생산해 투여하기까지 대략 44일 정도가 소요된다"며 "CAR-T 치료제의 제조기간을 16일로 단축해 투약 시기가 중요한 말기암 환자의 치료 효과를 더욱 높일 수 있을 것"이라고 말했다.

상업용 GMP 공장을 갖춘만큼 향후 자체 파이프라인 뿐만 아니라 위탁생산개발(CDMO)사업도 가능하다. 다만 장기적으론 CDMO 사업을 캐시카우로 삼을 수 있지만 단기적으로 안발셀 등 자체 파이프라인 구축에 주력한다는 방침이다.

그는 "CDMO 사업이 하나의 캐시카우가 될 수 있지만, 주력 사업으로 생각하고 있지는 않다"며 "동종유래(Allogenic) 세포치료제가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받으면 전 세계적으로 CAR-T 치료제에 대한 생산능력이 큰 이슈가 될 것으로 예상되기 때문에 아직 확정된 내용은 없지만 글로벌 기업과의 다양한 가능성을 열어 두고 협력을 이어갈 계획"이라고 말했다.

국내 시장은 물론 아직 CAR-T 치료제가 보급되지 않은 국가에도 진출한다는 구상이다. 또한 안발셀 이후 후속 파이프라인에 대해선 퍼스트인클래스(계열 내 최초 신약)로 기술이전도 추진한다는 계획이다.

그는 "현재 CAR-T 치료제를 보유한 글로벌제약회사들은 미국과 유럽에서 경쟁 중이데 아직 아시아, 중동, 남미 등에는 우리에게도 충분한 기회가 있는 해외 시장"이라며 "안발셀의 기술 차별성과 기존 치료제보다 우수한 점을 바탕으로 해외 사업의 경우 파트너십을 맺거나 기술 수출 등으로 타진할 계획"이라고 말했다.

그러면서 그는 "안발셀 제품 출시뿐만 아니라 후속 파이프라인으로 글로벌에서 직접 사업할 수 있는 퍼스트인클래스 첨단 제품 개발에 최선을 다하고 있다"며 "이런 노력들이 가시화되면 실제 해외 사업에 진출해 국내를 넘어 글로벌 시장에서도 경쟁력을 갖춘 혁신적인 항암면역세포 치료제 전문 기업으로서 자리매김할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.