이 기사는 2023년 10월 11일 10:28 thebell 에 표출된 기사입니다.

닥터노아바이오텍이 인공지능(AI)을 활용해 뇌졸중에 이어 근위축성 측색 경화증(ALS) 신약 개발에 나선다. 미국 규제당국으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받아 개발에 속도를 낸다는 전략이다. 이미 미국에서 제형 개발을 진행하고 있고 내년 3분기에 임상 1/2상을 진행한다는 계획이다.

◇NDC-011, FDA로부터 희귀의약품 지정...내년 3분기 임상 1/2상 진입 목표

닥터노아바이오텍 주식회사는 ALS 치료제로 개발중인 복합신약 물질 NDC-011이 지난달 28일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 밝혔다. NDC-011은 닥터노아바이오텍이 AI 신약개발 플랫폼 아크(ARK)를 통해 발굴한 신약 후보물질이다.

해당 물질은 전임상 결과를 통해 항염증, 신경세포와 근육세포 보호와 신경세포 분화 촉진 효력이 확인됐다. 특히 ALS 실험 동물모델 (SOD1(G93A) 유전자변형 마우스)에서 운동기능 저하의 지연, 운동 신경세포 손실 억제, 신경세포 분화 촉진, 실험 동물의 생존기간 연장을 입증했다. 이 같은 전임상 결과는 신경치료학회 국제 저널 뉴로테라퓨틱스(Neurotherapeutics) 온라이판에 2일 게재됐다.

닥터노아바이오텍은 전임상 결과를 기반으로 ODD 지정을 받게 됨에 따라 FDA로부터 임상시험계획서 설계 자문, 심사 비용 감면, 세액 공제, 우선심사, 독점 판매권 등 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다. 이미 임상 1상을 위한 제형 개발도 시작한 상황이다.

이지현 닥터노아바이오텍 대표는 더벨에 "현재 미국에서 제형 개발을 진행하고 있고 올해 4분기 안으로 FDA와 pre-IND 미팅을 진행할 예정"이라며 "이를 통해 내년 3분기에는 임상 1/2상 승인을 받을 계획이며 희귀질환이기 때문에 임상 2상에서 효능을 입증하면 승인 주기도 앞당길 수 있을 것으로 예상한다"고 말했다.


◇질병 근본치료 없는 ALS...닥터노아비오텍, 신경세포 분화 촉진 전임상서 밝혀

루게릭병으로 알려진 ALS는 운동 신경세포가 사멸돼 운동 능력을 잃게되는 퇴행성 질환이다. 운동 능력 저하로 근육이 쇠약해 지며 결국 운동 조절 능력이 상실돼 사망까지 이르게 되는 질병이다. 일반적으로 ALS 환자의 절반 가까이가 발병 후 3~4년 내로 사망하는 것으로 알려져 있다.

아직까지 ALS의 명확한 발병원인이 밝혀지지 않았기 때문에 근본적인 치료제는 전무한 상황이다. 다만 ALS를 지연해 줄 수 있는 몇몇 약물이 FDA로부터 시판을 받은 상황이다. 대표적으로 사노피의 리루텍, 미쓰비시다나베제약의 라디컷, 아밀릭스파마수티컬스의 렐리브리오 등이 있다.

최근에는 ALS 치료제 개발을 위해 국내외 신약개발사들이 안티센스올리고뉴클레오티드(ASO), 줄기세포치료제 등 다양한 모달리티로 접근하고 있다. 특히 세계 최초로 알츠하이머 치료제 개발에 성공한 바이오젠이 올해 4월 ALS 치료제 '토퍼센'을 FDA로부터 가속승인을 받게 됐다. 해당 가속 승인은 SOD 단백질 양과 혈액내 신경섬유 경쇄(NfL)’ 수치의 감소라는 바이오마커 개선 효과를 기반으로 이뤄졌다.

제약바이오 업계 관계자는 "루게릭병은 아직 명확한 발병 기전이 밝혀지지 않은 만큼 전임상과 임상을 통해 명확한 작용기전(MOA)과 효능을 입증하는 것이 관건"이라며 "특히 바이오젠의 사례에서도 볼 수 있듯 바이오머커 등이 명확하다면 가속화승인까지 추진해 볼 수 있는 질환군"이라는 의견을 제시했다.