이 기사는 2024년 08월 29일 07:28 thebell 에 표출된 기사입니다.

인공지능(AI) 신약개발 기업 닥터노아바이오텍이 루게릭병 치료제 후보물질의 본임상 진입에 성큼 다가섰다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 임상시험계획(IND)을 승인받으면서다. 자체 AI 플랫폼을 활용해 발굴한 물질이 본임상에 진입하는 두 번째 사례라는 데 주목된다.

◇AI 신약개발 플랫폼 'ARK'로 발굴한 물질 FDA 1상 IND 허가

닥터노아의 근위축성 측색 경화증(ALS) 후보물질 'NDC-011'이 최근 FDA 임상 1상 IND 승인을 획득했다. 미국 내 임상시험 전문 기관에서 24명의 건강한 성인을 대상으로 진행한다. 2제 복합신약인 NDC-011을 구성하는 각각 단일약물과 NDC-011을 단회 투여 후 생체이용율, 안전성 및 내약성을 비교 평가하게 된다. 임상 1상 개시 시점은 2025년 상반기다.

NDC-011은 닥터노아의 AI 신약개발 플랫폼 'ARK'를 활용해 발굴한 복합신약 파이프라인이다. ALS 환자군에서 항염증 효과, 신경세포 보호 효과, 신경세포 분화 촉진 효과, 근육세포 보호 효과 등을 내는 다중기전으로 설계했다.

지난해 9월 FDA 희귀의약품(ODD)으로 지정되기도 했다. FDA ODD제도는 희귀질환의 약물 개발 및 허가를 원활하게 진행할 수 있도록 마련됐다. OOD 의약품은 임상 개발비 세액 공제와 허가심사 수수료 감면, 독점 판매권 등의 혜택이 주어진다.

NDC-011의 적응증인 ALS는 루게릭병으로 알려진 신경계 질환이다. 운동세포가 소실돼 근력 저하 증상이 나타난다. 사지 위축으로 시작해 호흡기 근육까지 마비돼 사망에 이른다. 일반적으로 ALS 환자의 절반 가까이가 발병 후 3~4년 내로 사망하는 것으로 알려져 있다.

현재 사노피의 리루텍, 미쓰비시다나베제약의 라디컷 등 증상을 지연하는 약물이 FDA 허가를 받아 시판 중이다. 그러나 근본적인 치료제는 없는 상황이다. ALS의 발병 원인이 밝혀지지 않은 탓이다. 그만큼 미충족 의료 수요가 높은 영역이다.

닥터노아 관계자는 "루게릭병은 현재 시판 중인 치료제의 효과가 기대에 미치지 못해 여전히 새로운 치료제 절실하다"면서 "NDC-011이 ALS의 진행 및 증상을 완화하고 환자 생존 기간을 연장할 것으로 기대한다"고 했다.

◇두번째 본임상 진입 사례, AI 기반 신약개발 가능성 입증 '주목'

닥터노아는 자체개발 AI 플랫폼을 활용해 신약을 개발한다. 수많은 AI 신약개발 업체 가운데 닥터노아만의 경쟁력은 '복합제 전문 예측'에 있다. 복합제란 서로 다른 몇 개 약물을 섞어 만든 약이다.

복합제는 임상에서 독성 문제가 없다고 밝혀진 약물을 사용해 섞기 때문에 비교적 초기 리스크를 줄일 수 있는 데다 예측하지 못한 두 약물의 시너지 효과를 누릴 수 있다는 장점이 있다. 신경계 질환의 경우 여러 단백질을 타깃해야 충분한 약효를 낼 수 있을 것이라는 임상적 판단도 있었다.

NDC-011 임상 1상은 닥터노아가 자체 AI 플랫폼을 활용해 발굴한 물질로 본임상에 진입하는 두 번째 사례다. 가장 먼저 임상에 진입한 파이프라인은 뇌졸중 치료제 후보물질 'NDC-002'로 작년 상반기 임상 1상을 마쳤다. NDC-002 역시 ARK를 통해 발굴한 복합신약 후보물질이다.


AI를 활용해 단순히 신약 후보물질 도출 속도를 높이는 걸 넘어 실제 신약개발 가능성을 입증하는 단계에 도달했다는 점에서 의미가 있다. AI 신약개발은 나아가야 할 방향이라는 덴 이견이 없지만 전 세계적으로 아직 상용화 사례가 없는 초기 기술로 꼽힌다.

NDC-011 본임상 진입을 시작으로 추가 파이프라인 확보에도 더욱 속도를 낸다는 계획이다. 닥터노아는 개발 단계가 가장 빠른 NDC-002와 NDC-011 외 듀센 근이영양증 치료제 후보물질 'NCD-023'과 'NCD-023'도 보유 중이다.

닥터노아 관계자는 "당사는 AI 기술을 서비스하는 회사가 아닌, 약물발굴(Discovery)부터 임상개발(Development)까지 신약개발 전체 프로세스를 직접 수행할 수 있는 신약개발사를 지향한다"면서 "이번 NDC-011 임상을 시작으로 지속해서 희귀질환 치료제 개발을 이어 나갈 것"이라고 했다.