이 기사는 2023년 10월 26일 15:55 thebell 에 표출된 기사입니다.

큐로셀이 ESMO 2023(유럽종양학회)에서 안발셀 임상 2상 결과를 발표하며 상업화 막바지에 진입했다. 특히 안발셀의 바이오마커에 따른 효능에 대한 결과를 공개하며 이번 학회에서 큰 주목을 받았다. 해당 결과를 기반으로 최종 임사 2상 데이터를 내년 발표함과 동시에 품목허가도 신청한다는 계획이다.

◇PD-1·TIGIT 등 탈진 마커와 안발셀 효능 연관성 분석

큐로셀은 유럽종양학회 연례학술회의 2023(ESMO 2023)에서 CAR-T 세포치료제 파이프라인 '안발셀'을 대상으로 한 임상 2상 데이터를 포스터로 공개했다. 이번에 공개된 데이터는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 환자 39명을 대상으로 분석이 이뤄졌다.

이번 연구는 CAR-T 치료를 받기 전 환자의 T세포의 상태와 CAR-T 투약 후 체내에서 변화되는 CAR-T 세포의 특징을 분석해 약효와의 연관성을 확인하기 위해 수행됐다. 큐로셀은 이러한 바이오마커 분석을 통해 안발셀의 효능을 높이는데 주력한다는 전략이다.

안발셀은 큐로셀의 OVIS 기술이 적용되어 두 종류의 면역관문수용체인 PD-1 과 TIGIT의 발현이 현저하게 낮춘 CAR-T 치료제 파이프라인이다. 큐로셀의 차세대 기술은 CAR-T 세포의 기능을 저해하는 것으로 잘 알려진 면역관문수용체의 발현을 억제한다. 해당 기술로 예후가 좋지 않은 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자에서 CAR-T 치료제의 치료성적을 크게 향상시켰다.

포스터에 발표된 내용에 따르면 CAR-T 치료제 제조에 사용한 환자의 T세포의 탈진(exhaustion) 정도가 낮을수록 CAR-T 치료제의 항암효과가 우수했다. 또한, 환자의 체내에 투여된 CAR-T 세포가 지속적인 항원 자극에도 불구하고 탈진 정도는 물론 노화(senescence)가 더딜수록 우수한 치료 효과를 보였다.

세부적인 분석 결과를 살펴보면 탈진 마커(exhaustion marker)로는 PD-1과 TIGIT가 제시됐다. 안발셀은 해당 바이오마커를 녹다운(억제)해 약효를 높인다는 결과가 도출됐다. 뿐만 아니라 면역세포 인자인 CD4와 Th2 면역반응이 안발셀의 효능과 연관이 있다고 파악됐다.

포스터 발표자로 나선 김종란 부사장은 보도자료를 통해 "최근 임상 2상 마지막 환자의 투여를 종료하고 내년 상반기 최종 임상결과 발표를 앞두고 있다"며 "향후 공격적인 혈액암인 미만성거대B세포림프종 환자들에게 희망적인 치료 대안을 제공하기 위해 최선을 다할 것"이라고 전했다.


◇임상 2상 마무리하고 CAR-T 치료제 시장 본격 진출

현재 국내 CAR-T 치료제 시장은 킴리아가 주도하고 있는 상황이다. 킴리아는 품목허가는 물론 작년 4월 건강보험 급여에 등재하며 빠른 속도로 시장에 침투하고 있다. 급여기준은 △B세포 림프종(DLBCL) △급성림프모구백혈병(ALL) 3차요법 이상이다. 이로써 5억원의 이상의 킴리아를 건강보험 급여를 적용받을 경우 환자부담금은 598만원 수준이다.

큐로셀은 킴리아가 시장을 선점한 DLBCL을 타깃으로 내년 본격적인 품목허가 절차에 착수한다는 계획이다. 여기에 2025년부터 CAR-T 전용 GMP 공장에서 상업용 제품 공급에 나서게 된다. 자사 공장을 통해 생산 효율성을 높여 생산 단가를 낮춘다는 전략이다. 5억원 가량의 약가가 책정된 킴리아보다 낮은 약가로 출시하는 것은 물론 보험급여 등재도 품목허가와 동시에 진행한다는 구상이다.

대전에 위치한 GMP 공장은 렌티바이러스 벡터 생산실, CAR-T 완제 생산실, 품질관리실, 유틸리티실, 보관소 등으로 이뤄져 있다. 바이럴 벡터부터 CAR-T 치료제 완제품 생산까지 가능하다. 해당 공장에서 최대 1000여명의 환자가 투약할 수 있는 CAR-T 치료제 생산이 가능하다.

현재 큐로셀은 상업화의 마지막 단계인 임상 2상을 마쳤다. 해당 임상의 최종 결과는 내년 상반기에 발표도리 예정이다. 이후 내년 9월 식품의약품안전처에 품목허가를 신청한다는 계획이다. 국내 품목허가를 시작으로 아직 CAR-T 치료제가 보급되지 않은 국가를 중심으로 해외 사업 전략도 모색 중이다.