이 기사는 2022년 06월 28일 15:34 더벨 유료페이지에 표출된 기사입니다.

엔젠시스(VM202) 글로벌 임상을 진행 중인 헬릭스미스가 3-2상 중간 결과에 대한 전망과 향후 대응 방안을 공개했다. 회사는 IDMC(국제독립모니터링위원회)의 권고 시나리오에 따라 임상 환자를 늘려야 하는 상황도 배제하기 어렵다. 헬릭스미스 측은 보유 현금성 자산과 추가 모집 특성을 고려할 때 대응에는 문제가 없다는 입장이다.

헬릭스미스는 28일 서울 마곡 본사에서 미디어데이(기자간담회)를 열었다. 김선영 대표(사진)와 유승신 공동대표, 박영주 임상개발부문장 등이 연사로 나와 유전자치료제 엔젠시스의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 현황과 함께 수익사업 모델 및 차세대 치료제 개발 현황에 대해 소개했다.

헬릭스미스는 2020년 6월 엔젠시스 3-2 임상에 돌입했다. 회사 측은 28일 현재 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료했으며 조만간 IDMC로부터 중간 결과에 대한 분석 결과와를 통보 받고 임상에 대한 추가 행보에 나설 것이라 밝혔다.

김 대표는 "IDMC는 △임상 지속 △임상 규모 수정 △임상 중단 3가지 중 1개를 회사 에 통보할 예정"이라며 "첫 번째의 경우 가장 긍정적인 결과로 추정되며 규모 수정을 권고받을 경우 152명의 환자를 최대 250명까지 늘려 임상을 진행할 계획"이라고 말했다.

회사 측에 따르면 IDMC는 이번 임상에서 도출한 데이터의 조건부 검정력(conditional power, CP)에 따라 권고 여부를 결정한다. IDMC는 각각 CP가 39.6% 미만일 경우 임상 중단을, 39.7%~80% 사이일 경우 임상 규모 수정을, 80% 이상일 경우 지속 임상을 권고할 방침이다.

IDMC가 두 번째 권고안(임상 규모 수정)을 통보할 경우 헬릭스미스는 임상을 진행할 때 추가 환자를 모집해야 한다. 해당 시나리오에서 회사 측이 전망하는 추가 환자 모집 인원 수는 약 100명이다. 기존 임상 모집 인원의 70% 수준인데 기존 헬릭스미스가 예상했던 임상 비용 외 추가 비용이 발생하게 된다는 뜻이다.

헬릭스미스는 엔젠시스 임상과 관련해 환자 1인당 임상 비용을 대외비로 하고 있다. 국내 바이오텍이 글로벌 임상을 수행할 때 보통 환자 한 명에 15만 달러(한화 약 1억9500만원)에서 20만 달러(한화 약 2억6000만원)의 임상 비용을 치르는 점을 고려하면 헬릭스미스 또한 200억원 가량의 추가 임상 비용을 책정할 것으로 전망된다.

김선영 대표는 "헬릭스미스는 추가 임상에 대한 재무 대응력은 문제가 없다" 며 "올해 1분기 말 기준 헬릭스미스의 현금성자산은 약 550억원"이라고 말했다. 환자 추가 모집으로 예상되는 경상개발비용 최대치(약 200억원)을 상회한다.

김선영 대표는 "여러 데이터를 감안할 때 IDMC에서도 긍정적인 결과를 회신해 줄 것으로 기대하고 있다"며 "혹여 IDMC에서 추가 모집을 권고하더라도 이미 진행되는 임상에서 추가 인원을 모집하는 형태다보니 처음부터 임상을 재개하는 때보다 1인당 투입 비용 규모 보다 절감될 것"이라고 말했다.

한편 헬릭스미스는 3-3상까지 예정된 엔젠시스 임상을 효율적으로 수행하기 위해 모집 국가를 기존 북미에서 유럽으로까지 넓힐 계획이다. 임상 3-2상 탑라인 결과는 내년 주총 이전 발표를 목표로 하며 3-3상은 완료 시기는 2024년으로 전망했다.

이와 함께 세포유전자치료제 전문 생산 시설(CGT Plant) 기반 CDMO 사업으로 현금 창출에 나설 계획이다. 회사가 전망하는 CGT 플랜트 기반 현금 창출력은 연간 100억원 가량이다. 이밖에 동물실험센터를 기반으로 한 CRO 사업, 개별인정형 건강기능식품 사업을 통한 수익 창출 로드맵도 제시했다.