이 기사는 2025년 02월 14일 10시13분 thebell에 표출된 기사입니다

큐라클이 당뇨병성 황반부종 및 습성 황반변성 치료물질 'CU06' 후속 개발 로드맵을 확립했다. 미국 식품의약국(FDA)과 타입(Type) C 미팅을 마치고 그간 준비한 후속 임상 개발에 나선다.

개발 로드맵이 확정되면서 CU06의 기술이전 재도전 역시 다시 적극 추진된다. 큐라클은 연내 FDA에 미국 2B상 임상승인신청서(IND) 신청을 목표로 하고 동시에 글로벌 제약사들에 CU06의 기술이전을 타진한다는 계획이다.

◇후속 임상 1차 평가지표 '시력개선' 권고의 의미

큐라클은 10일 FDA와 타입 C 화상 미팅을 마쳤다. 이번 미팅의 성과는 2B상, 3상 등 후속 임상에서 망막질환 치료제 임상 평가지표 중 시력개선을 1차 평가지표로 권고받았다는 데 있다.

앞서 이전 파트너사 떼아와 함께 진행한 CU06 2A상의 1차 평가지표는 '황반중심두께(CST)'개선이었다. 2A상 결과 CU06은 2차 평가지표인 시력개선에서는 효능을 확인했지만 1차 평가지표인 CST 개선은 유지 수준에 그쳤다.

1차 평가지표는 임상에서 확인하고자 하는 주요 연구결과를, 2차 평가지표는 보조적 측정치로 분류된다. 이에 CU06은 경구제 형태 최초로 2A상에서 시력개선을 입증했음에도 불구하고 시장의 의문을 사기도 했다.

CU06 2A상의 1차 평가지표가 CST 개선이 된 데는 이유가 있다. 당뇨병성 황반부종 및 습성 황반변성의 경우 현재 임상 2B상 문턱을 넘은 경구용 치료제가 전무하다. 투약 기간이 상대적으로 짧은 2A상에서 주사제 대비 시력개선을 입증하지 못하면서 임상에 실패하게 되는 것이다.

이에 망막 전문의 등 임상의들이 임상 성공 가능성을 높이기 위해 1차 평가지표를 해부학적 변화지표인 CST 개선으로 두는 것을 권고하게 됐다. 또 시력개선 측정이 불가능한 동물을 상대로 하는 전임상에서도 CST 개선이 주요 평가지표이기 때문에 으레 1차 평가지표를 CST 개선으로 정하게 됐다.

큐라클 임상 개발 관계자는 "주사제를 포함한 모든 망막질환 치료제의 허가를 위한 주요 평가지표는 시력개선이 맞다"며 "2A상 결과 CU06은 투약 기간에 따라 시력개선 효과가 증가하는 경향성을 보였는데 2B상에서 2A상보다 긴 6개월 투약 후에는 시력개선이 더 증가할 것으로 기대한다"고 말했다.

◇제형 개선으로 성공 가능성↑"기술이전 유리한 국면 조성"

큐라클은 이번 미팅에서 FDA로부터 CU06 후속 임상 개발에 대한 명확한 가이드라인을 받았다. 1차 평가지표 변경은 물론 2B상과 3상의 투약 기간, 임상시험 규모까지 논의했다.

임상시험 디자인의 경우 위약 대비 우월성을 확인하는 형태로 가닥이 잡혔다. 큐라클 임상 개발 관계자는 "CU06이 임상 2A상에서 투약 3개월 차에 보여준 시력개선 효과가 2B상에서 그대로 유지만 된다 하더라도 전체 임상 참여 인원과 통계적 가설을 고려했을 때 위약 대비 우월성을 보일 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.


작년 개발한 신규 제형도 임상 성공 가능성을 높였다. 큐라클은 CU06 개발 초기부터 제형 개선을 위한 CMC 연구를 진행해 왔는데 작년 기존 제형 대비 생체 흡수율을 2배가량 개선한 신규 제형을 개발했다.

큐라클 임상 개발 관계자는 "기존 제형으로도 이미 경쟁약물 루센티스(성분명 라니비주맙) 문헌결과와 3개월차까지 비슷한 수준의 시력개선 경향을 보인다"며 "신규 제형을 사용한다면 같은 용량이더라도 시력개선 효과가 더 높을 것으로 기대한다"고 말했다.

큐라클은 이번 FDA 미팅 결과와 신규 제형 등 개선 내용을 포함한 데이터를 가지고 글로벌 제약사들과 CU06 재기술이전에 대한 소통을 진행 중이다.

큐라클 임상 개발 관계자는 "기존 주사제와 차별화된 계열 내 최초 신약이자 경구제인 CU06에 대해 많은 글로벌 파트너사들이 FDA의 규제 방향에 대해 관심을 가지고 있었던 상황"이라며 "이번 미팅을 통해 개발기간과 비용, 전략 등이 명확해지면서 기술이전 활동에 유리한 국면이 조성됐다"고 말했다.