이 기사는 2025년 02월 10일 07시17분 thebell에 표출된 기사입니다

혈관 질환 치료제 개발 전문 큐라클이 2월 중순경 미국식품의약국(FDA)을 만난다. 당뇨병성 황반부종 대상 경구용 치료 신약 파이프라인 'CU06'의 후속 임상 전략을 최종 확립하기 위한 타입(Type) C 미팅을 위해서다. FDA와의 미팅 전 CU06의 핵심 지표에 대한 사전질의를 남겼다.

당뇨병성 황반부종에서 쓰는 기존 주사제는 황반 두께를 감소시키는 효능을 인정받아야 했다. CU06이 임상 2a상 황반두께가 유지되는 수준에 그쳤던 만큼 당시 확인한 시력개선 효능을 앞세워 남은 임상을 설계할 수 있을지 가능성을 타진한다는 계획이다.

◇타입C 위한 사전질의 완료, 마지막 미팅 2월 중순 예정

미국에서 신약 임상을 진행할 기업이라면 타입A~C로 구분된 미팅을 FDA에 요청하게 된다. 큐라클은 이달 중순 수개월간 준비한 FDA와의 타입C 미팅을 마무리한다.

큐라클은 이미 일부 효능을 검증한 CU06의 후속 임상을 진행하기 위해 작년 하반기에 타입C 미팅을 신청한 바 있다. CU06은 망막세포접합 기능을 개선해 혈관 정상화를 유도하는 기전을 가진 퍼스트인클래스 혁신 신약 후보물질이다.

FDA와의 미팅 중 타입A는 처음 임상시험계획서(IND)를 신청하기 전 파이프라인의 안전성을 논의할 때 신청한다. 이 약물이 환자에게 안전한지를 따져보기 위해서다. 어떤 전임상 데이터가 필요한지 이야기를 나누게 되는 셈이다. 또 타입B는 이미 1상 이상에 올랐던 물질이 다음 단계의 나아가기 전 갖게 되는 의례적인 미팅이다.

타입C는 A와 B의 목적을 제외한 나머지 사안을 확인하는 미팅이다. 이를 통해 개발사는 검증할 평가 지표나 임상에서 설정할 변수 등에 대해 FDA와 구체적인 의견을 나눠볼 수 있다. 직접 만나기 전 사전질의와 답변이 이미 수차례 오고 간 바 있다.

큐라클 관계자는 "2월 둘째주에 진행 예정인 타입C 화상 미팅을 통해 FDA의 요구에 부합하는 개발 전략을 수립할 것"이라고 말했다.

◇황반부종서 효능 보인 유일한 경구약 "주사제와 다른 잣대 기대"

큐라클은 타입C에서 CU06의 당뇨병성 황반부종 치료제로서 효능을 입증할 핵심지표의 변경 가능성을 타진해 볼 계획이다.

당뇨병성 황반부종은 당뇨병 환자의 20~40%가 겪는 합병증이다. 안구 내 혈관이 손상돼 체액이 시신경이 모인 황반으로 들어가 시력 장애를 일으킨다.

미국 리제네론 파마슈티컬스의 '아일리아(성분명 애플리버셉트)'나 스위스 로슈의 '바비스모(성분명 파리시맙)' 등이 대표적인 치료제다. 모두 혈관내피성장인자(VEGF) 억제 기전의 항체 주사제이다. '황반중심두께(DST)'와 시력 등이 개선되는 효능이 동시에 확인된 바 있다.


그런데 CU06의 임상 2a상에서는 시력 개선 효능만 두드러진 바 있다. 작년 4월 큐라클은 시력이 0.5 이하로 낮아진 67명의 환자를 대상으로 진행한 임상 2a상 최종 결과 보고서를 수령했다.

당시 1차 지표인 황반중심두께는 유지되는 수준에 그쳤다. 대신 2차 지표인 '최대교정시력(BCA)'에서 평균 5.8개의 숫자나 글자를 더 맞힐 수 있는 것으로 확인됐다. 시력검사 시 숫자와 글자로 된 판에서 5개 정도를 맞히면 더 높은 시력을 획득하게 된다. 경구용 황반부종 치료물질 중 처음으로 시력 개선 효능이 나타났다는 평가가 나온 이유다.

큐라클은 2차 지표로 세웠던 최대교정시력을 후속 임상에서 주요 지표로 인정받을 수 있는지 타입C 미팅에서 FDA와 중점적으로 소통한다는 계획이다. 이에 더해 시신경 보호 등 CU06의 기전에 대해 새롭게 확인한 전임상 데이터도 자료로 준비하고 있다.

큐라클 관계자는 "경구용 약물이기 때문에 기존 주사제와는 다른 접근법을 논의할 여지가 있을 것으로 기대한다"고 말했다.