이 기사는 2023년 08월 31일 08:02 thebell 에 표출된 기사입니다.

비상장 바이오벤처인 아리바이오가 긴밀한 협업을 토대로 대규모 알츠하이머 치료제의 다국가 임상(MRCT) 저변을 넓히고 있다.

아리바이오가 진행 중인 총 1250명 규모의 모집인원을 놓고 보면 국내 업계를 통틀어도 손꼽히는 규모다. 보유 중인 1000억원의 유동성을 활용해 범부처 지원, 추가 라이선스 아웃 등 다양한 옵션을 가동하는 점이 눈길을 끈다.

◇임상 사이트 미국 이어 올해 국내 확장… 목표치 최소 절반 충족할 사이트 확보

아리바이오는 이달 29일 식품의약품안전처로부터 경구용 치매치료제 'AR1001' 글로벌 임상(Multi Region Clinical Trial, MRCT) 3상 임상 승인을 받았다. 작년 12월 미국 식품의약국(FDA)의 임상 승인을 통해 첫 환자 투약을 시작한 지 9개월, 치료제 임상을 공동 진행하는 삼진제약에 라이선스 아웃을 통해 제조·판매 독점권을 부여한 지 5개월 만이다.


이번 국내 임상에서는 150여명의 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 52주간 후보물질을 투여해 안전성과 유효성을 평가한다. 추후 일정에 따라 국내 주요 의료기관과 치매센터에서 임상 환자 모집이 시작된다.

세부적으로 미국에선 총 75개의 임상센터를 확보해 환자 모집을 시작했다. 미국 총 모집 인원은 600명(투약군 300명 AR1001 30mg 투여, 대조군 300명 위약 투여)이었다. 이번 국내 승인으로 전체 모집 인원의 절반 이상을 확보할 사이트 확보한 셈이다. 국내 투약 기간은 52주인 만큼 내년 하반기엔 톱라인 혹은 중간결과를 얻을 것으로 보인다.

아리바이오 AR1001은 다중기전 경구용 치매치료제다. 세부적으로 PDE-5 억제(inhibitor)를 통한 뇌 신경세포 내 신호 전달 경로(CREB, 크렙)·윈트(Wnt)·자가포식(Autophagy) 활성화다. 기전은 복잡하나 앞서 발기부전 치료제로 개발된 PDE-5 인히비터 약물 재창출 가능성은 오랫동안 학계에서 관심을 두던 영역이다.

복합 기전을 통해 치매 진행 억제와 환자의 기억력과 인지기능을 높이는 효능을 기대한다. 세부적으론 크렙 활성화로 인한 신경세포 사멸 억제·생성 촉진, 윈트 신호전달체계 활성화에 의한 시냅스 가소성 증진, 자가포식의 활성화에 의한 독성 단백질의 제거·축적 억제 등이다.

AR1001의 글로벌 임상 3상은 총 1250명이다. 이 가운데 미국(600명), 국내( 150명) 사이트가 열렸다. 남은 것은 유럽 (400명)과 중국(100명)이다. 핵심 국가 인허가 당국의 승인이 잇달아 난 만큼 남은 유럽 EMA과 중국 NMPA 임상3상에 돌입에 대한 기대감도 커진다.

정재준 아리바이오 대표이사는 "이번 글로벌 3상을 통해 미국 환자군에서 보인 효과가 한국인, 유럽인 및 중국인에서도 동일하게 보여지는지 검증할 것"이라며 "글로벌 임상에 한국을 포함한 것은 AR1001의 상용화 국가에 국내 지역이 포함된다는 의미"라고 밝혔다.

◇숨가쁜 자금조달에 협업 체제도 강화 "기회와 체력은 충분하다"

1000명이 넘는 대규모 임상은 국내 상장 바이오텍은 물론 제약사에서도 실행한 이력이 손에 꼽힌다. 가깝게는 LG화학과 중외제약의 통풍 MRCT가 있는데 퇴행성뇌질환의 경우는 이번이 처음이다. 아리바이오는 시장과의 교감을 통한 꾸준한 자금 조달, 파트너십을 통해 회사에 집중될 수 있는 개발 부담을 상쇄하면서 성과 창출에 주력하고 있다.

세부적으로 작년에만 1345억원을 조달하면서 임상 비용을 댔다. 기존에도 유상증자와 전환사채(CB)를 통해 틈틈이 자금을 확충해 왔다. 올해 반기말 기준 950억원 가량의 유동성을 보유 중이다. 당분간은 계획했던 임상을 수행하기 위한 체력 고갈에 대한 우려는 낮아 보인다.

지난 3월 삼진제약에 치매 치료 신약 후보물질(AR1001)을 1000억원 규모로 기술이전한 것도 유동성에 보탬이 됐다. 당시 계약금으로 100억원을 받았다. 추후 국내 임상 완료 후 200억원(조건 충족 시), 신약 허가에 따른 기술료 300억원, 상업화에 따른 기술료 400억원을 각각 지급하는 조건이다.

국내 임상을 속행하기 위한 범부처간 협업도 눈길을 끈다. 보건복지부 산하 국가임상시험지원재단(KoNECT)의 공익적 임상시험 지원 대상 1호로 지정된 점은 신속한 환자모집을 위한 마중물이다.

아리바이오 관계자는 "대규모 임상은 비용 외에도 인프라 현지 임상기관과의 협업 등 많은 준비와 대응이 필요한데 이를 충족할 여력을 확보했다"며 "파트너사 삼진제약을 비롯해 차질없는 3상을 진행하도록 만전을 기하겠다"고 말했다.