이 기사는 2025년 03월 26일 11시34분 thebell에 표출된 기사입니다

첨생법이 개정되면 연구개발 영역이 크게 확장될 것으로 기대됐다. 연구 대상이 되는 환자 범위가 개정안을 통해 '중증·희귀·난치'질환자에서 전체 환자로 넓어지기 때문이다. 그만큼 연구되는 질환의 폭도 확대될 것으로 전망됐다.

개정안 시행 한달, 이 같은 예측은 다소 빗나갔다. 차바이오텍이나 큐로셀 등 국내 주요 CGT 기업이 노리는 적응증은 여전히 중증·희귀·난치질환에 초점이 맞춰져 있다. 해당 질환만 치료제도를 통한 매출 창출이 가능한 점도 적응증 선택의 폭을 넓히는 데 장애물이다.

대신 CGT 물질의 위험도를 재평가해 조정할 수 있다는 여지를 두고 있다는 점이 주목된다. 고위험으로 평가된 약물이 안전성 데이터를 입증해 중위험으로 분류되는 것도 가능해졌다. 지씨셀의 '이뮨셀엘씨'나 메디포스트의 '카티스템' 등 기존 시판약을 투약할 환자가 늘어나 시장성이 확대될 수 있다는 해석이 나온다.

◇연구 환자 범위 확대 영향 미미, 치료 제도에서 풀어야

기존 첨생법의 제2조 제4호에서 첨단재생의료 연구대상자는 대체 치료제가 없거나 생명을 위협하는 중대한 질환, 희귀질환을, 그밖에 난치질환을 가진 자로 한정했다. 이를 올해 2월 본격 시행된 개정안에서 연구대상자를 전체 환자로 확대했다.

연구 대상자의 범위가 확대된만큼 다양한 적응증을 가진 CGT 파이프라인이 연구개발될 것이란 전망이 나왔다. 탈모나 퇴행성 관절염 등 생명에는 큰 위협이 되지 않는 일반 질환에 대한 CGT 신약 개발이 활발해질 것으로 예상됐다.

하지만 현실은 여전히 중증·희귀·난치질환에 대한 R&D에 치중하고 있다. 정부의 개발 지원 제도나 매출 창출에 있어 생명에 위협이 덜한 일반 질환 영역보다 더 탄력을 받을 것으로 예상되면서다.


대표적인 CGT 개발 바이오텍으로 꼽히는 차바이오텍의 사례가 그렇다. 차바이오텍은 자체 또는 공동개발을 통해 국내에서 7종의 CGT 신약 파이프라인의 임상을 진행 중이고 이를 더 고도화한 CGT 기술로 초창기 발굴한 파이프라인을 개량하고 있다.

기존에 고형암 분야 임상 1상을 마친 자연살해(NK)세포 신약 'CBT101'을 개량한 'CHANK-101'을 확보했고 간암 등 난치암 대상 임상에 나선다. △2세대 암 반응성 종양침윤림프구(TIL) 세포치료제인 'CHATIL' △파킨슨병 자가유래 핵치환 줄기세포 치료제 'NTESC-101' 등의 파이프라인도 첨생법 개정에 따른 임상 및 치료제도 진입을 노린다.

큐로셀도 키메릭항원 수용체(CAR)-T '안발셀'의 신규 적응증으로 '전신 홍반성 루푸스'를 언급했다. 해당 적응증 개발은 정부 과제로 선정돼 10억원 규모의 자금을 지원받는 중이다. 거대 B세포 림프종 대상 국내 허가 심사를 받고 있는 안발셀의 다음 적응증도 결국 난치 질환인 셈이다.

업계 관계자는 "개발사 대부분이 치료 대안이 없는 분야에서 획기적인 효능을 발휘하는 CGT 신약을 발굴하는 것을 목표로 사업에 뛰어들고 있다"며 "연구 목적으로 적용 환자 범위가 넓어졌지만 산업적 영향은 비교적 미미할 것"이라고 말했다.

일본처럼 치료 제도의 환자 범위까지 제한을 풀어야만 다양한 적응증 개발이 이뤄질 수 있다는 분석이다. 이번 첨생법 개정안에서 치료 제도를 통한 매출 창출을 가능케 했지만 중증·희귀·난치질환으로 제한을 뒀다. 매출 창출을 앞당기려는 바이오텍 입장에선 이 같은 질환에 해당하는 약물 개발을 시도하는 데 열을 올릴 수 밖에 없는 셈이다.

◇위험도 재평가 도입, 시판약 시장성 확대 가능성

이와 달리 시판된 CGT 약물을 보유한 기업들은 위험도를 낮춰 시장성을 확대할 여지가 있다는 긍정적 의견이 있다. 국내에서 시판된 세포 치료제는 총 17종이다. 이 중 국산 약물은 13종이다. 나머지는 스위스 노바티스의 키메릭항원수용체(CAR)-T '킴리아'처럼 2020년 이후 국내 도입된 해외사의 물질이다.


지씨셀이 2007년 허가 받은 간세포암 치료제 이뮨셀엘씨와 메디포스트가 2012년에 허가받은 무릎골관절염 치료제 카티스템이 대표적인 국산 CGT다. 이뮨셀엘씨는 자가 유래 T세포, 카티스템은 동종 제대혈유래 중간엽 줄기세포로 생성한 물질이다.

이러한 약물은 개발 단계에서 위험도가 정해진다. 임상 연구의 위험도 구분은 크게 자가 또는 동종, 이종 등 세포의 유래나 최소 조작 여부에 따라 분류한다. 최소조작이란 일반적으로 단순분리, 세척, 냉동, 해동하는 작업을 의미한다.

이뮨셀엘씨는 본인에게서 유래했지만 최소조작이 아닌 배양을 거쳤기 때문에 중위험, 카티스템은 타인의 제대혈 줄기세포를 쓰는 고위험 물질로 분류된다.

시판된 CGT약을 보유한 업계 관계자는 "저·중·고 위험군을 재지정받는다면 약물의 시장 성이 확대될 것"이라고 말했다.