이 기사는 2023년 02월 22일 07:54 thebell 에 표출된 기사입니다.

퇴행성 뇌질환 치료제를 개발 중인 비상장 바이오벤처 디앤디파마텍이 파킨슨병 치료제(NLY01)의 임상 2상에서 통계적 유의성 확보에 실패하며 향후 행보에 이목이 쏠린다. 회사는 올해 초 기술성평가 문턱을 넘으면서 기업공개(IPO)를 통한 코스닥 상장 2전3기에 나섰는데 해당 임상에서 기대치에 미치지 못한 결과를 받았다.

일반적으로 IPO를 앞둔 비상장 바이오텍에겐 진행중인 임상 프로그램의 좌초는 악재로 해석된다. 다만 디앤디파마텍은 창립 후 2000억원이 넘는 자금을 조달했다. 임상을 지속할 유동성을 뒷받침했다. 1상에서 유효성을 확보한 것으로 알려진 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 등 후속 파이프라인도 건재해 옵션 역시 다양하다는 평가가 나온다.

◇1차 평가지표 유효성 입증은 실패했지만 '안전성' 바탕 권토중래 가능성

디앤디파마텍은 파킨슨병 치료제 후보물질 'NLY01' 글로벌 임상 2상의 톱라인 데이터를 분석한 결과 1차 평가지표가 통계적 유의성을 확보하지 못했다고 밝혔다. 해당 임상은 미국 자회사 뉴랄리를 통해 진행했으며 1차 평가지표는 '운동 장애 사회적 통합 파킨슨 질병 등급 척도(MDS-UPDRS)'였다. 이 척도에서 위약대비 유효성을 확보하지 못했다.

MDS-UPDRS는 가장 객관적으로 파킨슨병 환자의 병증 진행 여부를 가늠하는 척도다. 파킨슨병은 대표적인 진행성 퇴질환이라 환자의 투병기간이 늘어날수록 MDS-UPDRS는 높아지게 돼 있다(최대 265점). 현재까지는 진행을 늦추는 정도의 치료제만 개발된 상태라 미충족 의료 수요(메디컬 언멧니즈)가 높은 질환이다.


당초 디앤디파마텍은 'NLY01'을 투약한 환자를 통해 파이프라인의 약리기전을 확인할 계획이었다. 세부적으로 △신경염증 반응의 근본 원인이 되는 미세아교세포의 활성화를 억제해 △성상교세포의 과활성화 과정을 선택적으로 차단해 △신경독성물질의 분비를 막는 형태였다. 다만 회사는 해당 임상에서 이같은 기전 입증에 실패한 셈이다.

NLY01 2상에서 별도의 독성 및 안전성 문제가 제기되지 않은 것은 위안거리다. 업계 관계자는 "안전성에서 문제가 없을 경우 한 차례 유효성 확보에 실패했다 해도 세부 임상 디자인이나 프로토콜을 다시 설계하는 보완 작업을 거쳐 추후 다시금 유효성 확보를 위한 임상에 돌입하는 전략도 노려볼 수 있다"고 말했다.

디앤디파마텍 관계자는 "임상 유효성 확보 실패가 반드시 약물 개발을 내려놓는 걸 의미하지는 않는다"며 "추후 방향성 등을 확립하기 위한 내부 논의를 진행중"이라고 말했다.

◇또 다른 본임상 파이프라인 'TLY012' 기대감 여전

시장의 이목은 디앤디파마텍의 향후 IPO 전략으로 쏠린다. 일반적으로 IPO를 앞둔 비상장 바이오텍은 동시에 본임상을 하나 정도 가동한다. 다만 디앤디파마텍은 풍부한 유동성을 토대로 앞서 NLY01 외에도 섬유화 질환 치료제 후보물질 TLY012의 글로벌 1상을 수행하고 있었다. 비록 파이프라인 하나가 좌초했지만 대안이 있다는 뜻이다.

가깝게는 1분기 1상 전체 결과 공개를 앞둔 비알코올성지방간염 치료제 후보물질인 'TLY012'로 시선이 쏠린다. 해당 파이프라인은 역시 파킨슨병과 마찬가지로 근본적인 질병조절 치료제가 개발되지 않아 언멧니즈가 큰 질환을 타깃한다. TLY012는 만성췌장염, 전신경화증, 비알콜성 지방간염(NASH) 등을 타깃한다.

이 가운데 NASH를 적응증으로 하는 미국 임상 1상에서 유의미한 결과를 확보한 것으로 알려졌다. 해당 임상 전체 데이터는 올해 1분기쯤 공개될 예정이다.

이번 NLY01의 유효성 실패가 전화위복이 될 수 있다는 시장 관계자의 시각도 나온다. 회사가 그간 IPO에서 고배를 마셨던 이유는 거래소에서 심사 미승인을 통보했기 때문이다. 특히 거래소는 앞서 NLY01에 대한 2상 데이터를 확보해 실제 기술력을 입증할 것을 회사 축에 주문했던 것으로 알려졌다.

기존 임상 데이터를 확인하기 전까진 회사 차원에서 파이프라인 선택과 집중이 어려웠다. 다만 이번에 2상 결과가 기대치에 미치지 못한 것을 토대로 NLY01를 임상 순번이나 중요도에서 차치하고 NASH 프로그램을 앞세우는 것도 IPO를 위한 전략이 될 수 있다는 분석이다.

업계 관계자는 "회사는 설립 후 2000억원이 넘는 자금을 조달하면서 동시에 여러 개의 파이프라인을 가동해 왔다"며 "현재로선 자금 여력이 부족하진 않지만, 이번 유효성 이슈를 계기로 여력을 한 파이프라인에 집중하면 더 의미 있는 성과를 낼 수 있다는 내부 판단을 내릴 가능성이 제기된다"고 말했다.