이 기사는 2024년 03월 08일 08:20 thebell 에 표출된 기사입니다.

최초의 국산 CAR-T 개발을 꿈꾸는 큐로셀이 '안발셀' 2상 톱라인 데이터를 공개했다. 완전관해율 67%를 포함한 객관적 반응률(ORR) 75%이다. 국내에서 사용되고 있는 경쟁 CAR-T 제품을 능가하는 긍정적인 결과다.

안발셀은 후발주자이지만 효능과 가격, 제조기간 등에서 충분한 장점을 발휘할 것으로 점쳐진다. 더벨은 김건수 큐로셀 대표(사진)를 통해 안발셀 허가임상 결과의 의미를 들었다.

◇10명 중 7명 유효반응, 완전관해 67% 쾌거

큐로셀은 7일 CAR-T 치료제 안발셀의 국내 2상 임상시험 톱라인 결과를 발표했다. 혈액암 중 하나인 재발성·불응성 거대 B세포 림프종 환자 79명을 대상으로 한 결과 안발셀은 통계적 유의성을 충족했다.

2상의 1차 유효성 평가변수는 객관적 반응률이다. 유효성 분석에 포함된 73명 중 55명(75.3%)에서 유효한 반응을 보였다. 이 중 67.1%는 완전관해(종양이 완전히 사라진 상태)를 기록했다. 부분반응은 8.2%였다.

안발셀 2상은 대조군이 없는 임상으로 통계적 기법에 따라 신뢰구간 하한이 20%보다 크면 안발셀 유효성을 입증했다고 판단한다. 분석 결과 안발셀의 반응률이 통계적 유의성을 확인했다는 설명이다.

김 대표는 더벨과의 전화 인터뷰에서 "경쟁약과 헤드 투 헤드(head-to-head) 임상이 아니어서 직접적인 비교를 할 수 없지만 완전관해 등 반응률이 여타 치료제보다 좋게 나왔다는 사실을 고무적으로 보고 있다"고 말했다.

1차 중간평가 때보다 모수가 많아지면서 데이터 조정이 있었지만 그럼에도 우수한 효능을 입증했다는 설명이다.

이는 안발셀이 국내 품목허가에 한발짝 더 다가갔다는 의미이기도 하다. 안발셀의 경우 2상 데이터로 품목허가를 신청할 수 있다.


오는 하반기 식품의약품안전처에 안발셀 허가를 신청할 계획이다. 내년 결과를 받을 수 있을 것으로 기대된다.

김 대표는 "비임상 단계부터 식약처와 긴밀히 소통해왔고 2상 데이터를 정리해 빠르게 품목허가를 신청할 계획"이라고 덧붙였다.

◇효능·가격·제조기간서 '경쟁력' 확보…허가 후 영역 넓힌다

안발셀은 국산 최초의 CAR-T 치료제로 비슷한 적응증을 지닌 경쟁약으로는 노바티스의 '킴리아'가 있다. 킴리아는 지난 2022년 4월 건강보험 급여 인정을 받아 △두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 성인 미만성 거대 B세포 림프종 △25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병에서 쓰이고 있다.

이미 동일 적응증을 킴리아가 선점했지만 안발셀은 분명한 경쟁력을 지닌다. 김 대표는 △높은 효능 △저렴한 약가 △짧은 제조기간을 들었다.

첫 번째는 단연 약효다. 기존 CAR-T를 사용하던 의료진들이 안발셀 임상에 참여했는데 환자에서 높은 반응과 우수한 종양제거능력을 인정했다는 후문이다.

김 대표는 "안발셀의 가장 강력한 경쟁력은 약효"라며 "안발셀을 통해 얻을 수 있는 의학적 베네핏에서 안발셀이 가장 확률이 높고 의료진의 선택을 받을 수 있으리라 생각한다"고 자신했다.

안발셀의 또 다른 강점은 짧은 제조기간이다. CAR-T는 맞춤형 치료제로 환자에 바로 약을 투여할 수 없다. 환자의 혈액을 채취해 제조소에서 유전자 조작을 거친 뒤 환자에게 다시 배송된다. 특히 외국 약인 킴리아는 제조소가 해외에 있어 약이 오고가는데 긴 시간이 걸린다. 킴리아의 제조 기간은 30~40일 정도로 알려졌다.

큐로셀은 CAR-T 제조를 최대한 줄일 수 있도록 품질검사 신속검사법을 개발하고 대전에 자체 제조시설도 마련했다. 채취부터 투약까지 걸리는 기간을 16일로 기존보다 두 배 이상 단축했다.

더불어 기존 치료제보다 더 저렴한 약가를 고려하고 있어 허가 시 급여 등재도 수월할 것으로 전망된다. 킴리아의 국내 약가는 약 3억6000만원에 달한다.

큐로셀은 빠른 상용화 전략으로 안발셀의 국내 허가를 받은 후 적응증을 넓혀가는 동시에 해외 시장도 공략할 계획이다.

김 대표는 "림프종보다 환자수가 훨씬 많은 전신 홍반성 루푸스 등 안발셀의 새로운 적응증을 타깃하는 동시에 해외 진출에도 속도를 높일 것"이라며 "일본 등 아시아 지역을 우선으로 안발셀의 영역을 넓혀갈 계획"이라고 말했다.