이 기사는 2025년 01월 31일 08시38분 thebell에 표출된 기사입니다

잘 들리지 않는 현상 '난청'은 치료제가 전무한 질병이다. 상업화 단계까지 도달한 약물도 없다. 한국 바이오텍인 뉴라클사이언스는 미충족 의료수요가 큰 난청 분야에서 항체 기반 신약으로 첫 임상을 추진하고 있다.

주력 물질인 'NS101'의 임상 2a상으로 내년 초면 톱라인이 도출될 것으로 기대된다. 마땅한 치료제가 없는 시장인 만큼 글로벌 시장에서도 관심이 높다. 후기임상은 기술수출을 통한 협업을 검토하고 있다.

이를 바탕으로 뉴라클사이언스는 연내 기술성평가 신청을 추진하고 내년 3분기 기업공개(IPO)를 마무리한다는 계획이다. 난청 신약의 효능 입증 및 기술수출 성과 창출 등으로 적정 기업가치를 인정받겠다는 목표다. 더벨은 성재영 뉴라클사이언스 대표(사진)를 만나 임상 및 상장 계획을 들어봤다.

◇명운 걸린 NS101 유효성 임상, 내년 초 데이터 도출

뉴라클사이언스의 타깃은 난청, 주력 물질은 'NS101'이다. 작년 1월 국내 식품의약품안전처로부터 돌발신경성 난청 대상 임상 1b/2a상을 승인받아 2a상까지 진입한 상태다. 현재 작년 7월 투약 완료된 1b상에 대한 데이터 분석 작업을 진행 중이다.

뉴라클사이언스는 임상에 진입 이전 원숭이와 쥐(래트) 등 동물 모델에서 2주 간격으로 6개월간 NS101의 장기 독성을 평가했다. 전임상 단계에서 문제가 없었던 만큼 안정성을 평가하는 1b상 역시 긍정적인 결과를 기대하고 있다.

관건은 효능 입증이다. NS101은 신규 타깃인 FAM19A5라는 단백질을 억제한다. 2007년 바이오인포매틱스(생물정보학)에 기반해 성 대표가 직접 찾은 타깃이다. 해당 물질이 활성화되면 시냅스가 소실된다는 논리다.

뉴라클사이언스의 연구에 따르면 FAM19A5가 주로 존재하는 곳은 신경세포 사이에서 신호가 오고가는 길목인 시냅스(신경세포 사이의 틈)다. △대뇌와 간뇌, 후뇌, 척수 등을 연결하는 신경계의 시냅스 △청각이나 시각을 감지하는 감각신경세포의 시냅스 등에서 FAM19A5가 많이 발견되는 것으로 분석됐다.

성 대표는 "청각 및 시각 장애, 통증, 척수손상 등의 동물모델에서 NS101의 효능이 충분히 확인됐다"며 "2a상에서 이를 입증하면 큰 파급력을 미칠 약물이 될 것"이라고 말했다.


난청 질환 환자 수는 세계적으로 약 5억명으로 추산된다. 오토펠린(OTOF) 유전자나 펜드린 단백질 변이로 인한 유전성 난청 환자도 있지만 이는 수백만명 수준으로 규모가 작다.

대부분의 환자가 'NS101'의 타깃인 후천성 돌발신경성 난청이다. 현재로선 환자들에게 스테로이드를 주사하는 것 말고는 다른 치료제가 없다. 이 마저도 2주 내로 회복되지 않으면 딱히 대안도 없다. 이런 치료 패러다임의 변화를 줄 수 있는 약물인 셈이다.

성 대표는 "퍼스트인클래스로 개발하는 신약인 만큼 개발 리스크가 만만찮다"며 "임상 2a상 진행에 속도를 내고 내년 초에는 최종 CSR을 확보할 수 있도록 노력해 나가겠다"고 말했다.

NS101의 후기 임상은 자력 개발 대신 파트너십을 통해 진행할 예정이다. 난청에 관심이 있는 중국 및 일본의 현지 제약사, 글로벌 제약사 4곳을 포함해 최소 6곳의 기업과 기술수출 논의가 이뤄지고 있다. 2a상에서 유효성만 충족하면 이를 확보하려는 기업이 다수 있다는 얘기다.

◇시리즈 D 상반기 중 완료, IPO 이후 파이프라인 다변화

뉴라클사이언스는 임상이나 기술수출 등에서 가시적인 성과가 나올 수 있을 때 IPO 절차를 밟겠다는 구상이다. 이를 감안하면 내년 3분기에 상장을 끝내는 것을 검토하고 있다. IPO 전까지 사업운영 및 임상개발을 위한 추가 투자 유치에 나선다.


뉴라클사인언스가 2016년부터 지금까지 유치한 투자금은 약 654억원이다. △시리즈A 42억4000만원 △시리즈B 100억원 △시리즈C 350억원 △시리즈D 86억원 △상장전 지분투자(Pre-IPO) 76억원 등이다.

작년 9월 말 기준 현금성자산으로 약 77억원을 보유하고 있다. 최근 3년새 연구개발비로 매년 50억~80억원을 사용했다는 점을 감안하면 추가 자금이 필요하다.

성 대표는 "시리즈D를 확장해 투자금을 마련하려는 계획을 하고 있다"며 "전략적투자자(SI)나 재무적투자자(FI) 등 투자 의향을 표명하는 곳이 있어서 상반기 내로 추가적인 자금 확보가 가능하도록 만들겠다"고 말했다.

IPO 이후부터는 NS101의 추가 적응증 개발 및 신규 파이프라인 발굴에 적극적으로 나설 예정이다. NS101에 대해서는 전전두엽성 치매나 알츠하이머성 치매와 같은 신규 적응증에 대한 임상개발을 계획하고 있다.

또 FAM19A5를 타깃 기전의 펩타이드 신약 후보 'NS300'과 저분자 화합불 신약 후보 'NS350' 등으로 경구 투여 방식의 신경 질환 신약개발을 시도할 예정이다. 이외에도 신경병성 대장질환 치료용으로 발굴한 'NS200' 등의 물질도 있다.

성 대표는 "임상 이전 단계에 있는 연구 자산들의 임상 개발로 꾸준히 성과를 내는 기업이 되겠다"고 말했다.