이 기사는 2019년 07월 11일 18시13분 thebell에 표출된 기사입니다

바이오 신약 개발 기업 헬릭스미스가 희귀질환 '샤르코-마리-투스 병(이하 CMT병)' 치료제 임상 시험에 돌입한다. 올해 말 루게릭병(ALS) 임상 2상 시작을 앞두고 유전자치료제 'VM202' 적응증 확대를 모색한다.

헬릭스미스는 11일 VM202 적응증을 확대해 희귀질환인 'CMT병' 치료제 임상시험에 돌입할 계획이라고 밝혔다. VM202는 루게릭병에 대한 비임상 연구와 임상 1상 등을 통해 말초신경 재생 효과와 근 위축 개선 효과를 보여줬다. 헬릭스미스는 이 물질이 다양한 종류의 신경근육질환에 적용할 수 있다는 것을 입증했다.

헬릭스미스는 일차적으로 국내 CMT 환자를 대상으로 임상시험 1상을 실시한다. CMT병은 말초신경의 기능 저하로 인해 나타나는 운동 신경병증과 감각 신경병증을 포괄한다. 대표적인 증상으로는 하지 및 팔 운동 능력 저하와 발 모양 이상 등이 있다. 국내에는 1만 7000여명, 미국에는 약 15만명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 현재까지 근본적인 치료법은 사실상 없는 것으로 알려졌다.

물리치료와 보정장치를 사용하거나 통증이 있으면 진통제를 사용하는 정도다. 근본적인 치료제가 없는 탓에 '미충족 의료수요'가 높은 질병이다. CMT병은 다양한 요인으로 발생하는데 헬릭스미스는 전체 환자의 57%에 달하는 CMT1A를 대상으로 우선 임상에 돌입할 예정이다. 헬릭스미스는 국내 최고 CMT 전문가인 최병옥 삼성서울병원 교수에게 과학적 연구와 임상시험에 관한 자문을 구하고 있는 만큼 이번 임상은 최 교수가 책임자가 될 것으로 예상된다.

지난 6월 헬릭스미스는 미국 CMT병 환자 모임 관계자들과 미팅을 갖고 VM202의 작용 원리와 임상 기록 등을 선보였다. 미국 내 환자들과 전문가들이 큰 관심을 보인 것으로 전해진다. 특히 희귀의약품인 만큼 상업적 가치가 높아 글로벌 빅파마들의 관심도 기대된다. 일반 치료제보다 미국 FDA 임상 승인 및 허가 기간이 짧으며, 가격도 높아 환자 수가 적더라도 고수익 창출이 가능하다. 대표적인 사례로는 사노피에 인수된 세레데이즈(Ceredase) 케이스다. 세레데이즈는 젠자임이 개발해 수천 명에게 판매해 연간 1조원에 달하는 매출을 올렸다.

헬릭스미스는 VM202가 세계 의약품 매출 1위를 달리는 휴미라와 유사하다고 설명한다. 휴미라는 개발 후 적응증을 확대해 류마티스 관절염과 크론병 등 10개 만성 및 희귀질환에 사용된다. 연간 약 22조원 매출을 올리고 있다.

나한익 헬릭스미스 최고재무책임자(CFO)는 "VM202는 과학적 연구와 임상 결과를 고려할 때 최소 10여가지 질환에 사용될 수 있는 만큼 휴미라와 같이 될 수 있다"며 "루게릭병이나 CMT병과 같이 희귀질환 환자들은 상대적으로 거점 센터에서 전문적인 치료를 받기 때문에 큰 비용을 들이지 않더라도 시장 진출과 수익 창출이 수월할 것으로 기대된다"고 말했다. 이어 "현재 임상 3상 중인 DPN과 DFU 보다 최소 4배 정도의 높은 가격을 받을 수 있을 것으로 예상된다"고 덧붙였다.