이 기사는 2025년 03월 25일 07시31분 thebell에 표출된 기사입니다

첨생법 개정안이 작년 2월 국회 본회의를 통과했을 때 가장 반색을 표했던 기업들은 이미 상업화 임상이나 연구자 임상을 시도한 전력이 있는 세포유전자치료제(CGT) 개발사들이다. 치료 제도를 통해 CGT 신약의 매출 창출 시기를 앞당길 수 있기 때문이다.

물론 아직 구체적으로 그 혜택을 누릴 대상이 가시화되진 않고 있다. 다만 바이젠셀이나 오가노이드사이언스 등이 치료 제도를 적극 할용하겠다고 언급하고 있어 주목된다. 강스템바이오텍이나 SCM생명과학 등은 유효성 확보에 실패한 물질의 출구 전략으로 해당 제도를 활용할 가능성을 타진하고 있다.

◇상업화 전 매출 발생 창구로 치료제도 활용

개정 첨생법에서는 보건복지부와 식품의약품안전처(식약처) 공동 소속인 '심의위원회(심의위)'에가 CGT 신약 후보물질의 치료 제도 도입 계획을 심의한다.

심의위에서 통과해 환자 투약이 이뤄지면 과거와 달리 기업은 환자에게 치료 비용을 청구할 수 있다. 상업화 임상을 거쳐 식약처의 품목 허가를 획득하지 않고도 매출을 발생시킬 수 있게된 셈이다.


이를 적극 활용하기 위해 분주하게 움직이는 기업은 바이젠셀이 눈에 띈다. 오랜시간 정통 세포치료제의 상업화를 시도해 온 바이오텍이다. 설립 이전인 1988년부터 연구자 임상을 시작했던 T세포 기반 세포치료제 파이프라인 'VT-EBV-N'을 보유하고 있다. 작년 9월 상업화 임상 2상 투약을 마쳤다.

하지만 약물 특성상 2년간의 장기 추적데이터가 필요해 2026년경 조건부 허가 신청을 예고하고 있다. 허가 심사 및 약가 협상 등을 고려하면 빨라도 2027년 하반기에나 매출을 발생시킬 수 있는 셈이다.

바이젠셀은 자사 파이프라인이 상업화 이전 치료 제도를 통해 환자에게 도입되는 사례를 늘려나갈 계획이다. 작년 말 바이젠셀의 최대주주가 된 가은글로벌이 보유하고 있는 가은병원의 네트워크를 적극 활용한다는 구상이다.

치료 제도를 통한 약물 사용 신청 계획의 작성 주체가 현장 의료진이다. 자사 물질의 우수성을 관련 질환을 맡은 의료진과 소통해 나가는 중이다.

위탁개발생산(CDMO) 기업에서 CGT 신약개발로 사업을 확장 중인 이엔셀이나 최근 기업공개(IPO)를 시도하고 있는 오가노이드사이언스의 파이프라인도 치료 제도를 적용할 물망에 올라 있다.

이엔셀은 중간엽 줄기세포 기반 'EN001-CMT'에 대해 샤르코-마리-투스병 대상 임상 1상에 진입했다. 오가노이드사이언스는 성체 줄기세포 기반 '장 오가노이드 재생치료제' 파이프라인 'ATROM-C'에 대해 상업화 임상 1상 진입 절차를 밟고 있다. 상장을 위해 제출한 증권신고서에서 치료 제도를 통한 매출 창출 계획을 밝히기도 했다.

◇상업화 임상 실패한 파이프라인 출구 전략된다

임상에서 유효성 확보에 실패했던 물질이나 임상 진전을 위해 추가 데이터가 필요한 물질을 보유한 기업도 치료 제도에 주목한다.

강스템바이오텍은 중간엽 줄기세포 기반 파이프라인인 '퓨어스템-에이디주'에 대해 작년 7월 1차 지표를 미충족한 임상 3상 결과를 공개했다. 하지만 600여명의 투약 환자를 대상으로 진행한 과거 임상에서 안전성과 장기 효능을 확인했다며 치료 제도를 적극 활용하는 중이다.

실제로 작년 4월과 6월 두 차례에 걸쳐 퓨어스템-에이디주가 '치료 목적의 사용 승인'을 획득했다. 한림대 의료진이 중증 아토피 환자에게 해당 약물을 투약한다는 명목으로 신청한 건이었다. 물론 개정안 시행 이전이기 때문에 비용은 개발사가 부담하는 건이었다.

일본의 재생의료 치료 제도를 통해 매출을 창출려는 시도도 이어간다. 이미 재생의료 계획을 제출했고 심사를 거쳐 연내 퓨어스템-에이디주를 공급하는 것을 목표로 하고 있다.


줄기세포 전문기업 SCM생명과학도 급성 최장염 적응증으로 개발해 온 SCM-AGH의 임상 1/2a상을 마쳤다. 하지만 일부 데이터를 보충하기 위한 추가 연구자 임상을 진행한 다음 2b상 진입을 시도한다는 전략이다.

또 올해 2월 이식편대숙주질환 대상 SCM-CGH의 임상 2상에서 효능 입증에 실패했지만 개발전략을 다시 마련해 필요시 새로운 임상에 나선다는 계획이다. 이러한 임상들 역시 전략적으로 치료 제도를 활용하는 방안이 거론된다.

첨생법에 정통한 한 변호사는 "치료 제도를 통해 환자가 부담할 가격을 명확하게 책정할 기준은 없다"며 "수십 년간 개발비를 쏟은 물질이나 이제 막 초기 임상을 시도하는 물질 등 각 사례별로 생산비, 개발비 등을 고려해 환자의 지불 비용을 책정하는 논의를 거치게 될 것"이라고 말했다.