이 기사는 2024년 10월 28일 08:37 thebell 에 표출된 기사입니다.

큐로셀이 개발 중인 키메릭항원수용체(CAR)-T 신약 후보 ‘안발셀’(개발명 CRC01)의 거대 B세포 림프종 대상 조건부 허가 신청 절차가 가시화 되고 있다. 현재 국내 식품의약품안전처(식약처)가 해당 건에 대한 사전 검토에 착수한 것으로 파악됐다.

큐로셀은 연내 안발셀의 조건부허가 신청을 예정대로 완료하고 내년 시장 진입을 마무리 짓겠다는 구상이다. 이후 '전신성 홍반성 루푸스'(루푸스) 등 안발셀의 추가 적응증 개발에 힘을 쏟는다.

◇품목허가 신청 전 작업인 '사전검토', 내년께 품목허가 가능성

28일 업계에 따르면 큐로셀은 현재 주력 파이프라인인 안발셀에 대한 조건부 허가를 신청하기 전 규제당국인 식약처와 사전 협의를 거치고 있다. 사실상 품목허가 신청을 위한 막바지 단계다. 국내사 최초로 상업화 된 CAR-T로 등극할 시간이 다가오고 있다.

김건수 큐로셀 대표는 “안발셀의 조건부허가를 위한 식약처의 사전검토가 이뤄지고 있다”고 말했다.

약사법 내 ‘의약품 등의 사전 검토에 관한 규정’에 따라 품목허가를 받거나 품목허가 신고를 하려는 자는 관련 자료를 미리 식약처에 제출하는 ‘사전 검토’를 받아야 한다. 추가 면담회의나 조정회의 등을 거치지 않고 이런 절차가 차질없이 완료될 경우 검토된 물질에 대해 1주일~1개월 이내 실질적인 품목허가 신청이 이뤄지게 된다.

안발셀은 일부 혈액암 표면의 CD19 수용체을 타깃하는 CAR-T 신약 후보다. 이 같은 계열의 약물로는 대표적으로 스위스 노바티스의 ‘킴리아’가 있다. 또 미국 길리어드사이언스의 ‘예스카타’ 및 '테카투스', 미국 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 ‘브레얀지’ 등 4종이 시판된 상황이다.


큐로셀은 2021년 2월 식약처로부터 거대 B세포 림프종 및 ‘급성 림프구성 백혈병’ 등을 앓는 성인 환자의 3차 치료제로 안발셀의 임상 1/2상을 승인받았다. 이 중 회사가 선제적으로 시도한 적응증은 경쟁 약물들이 처음 획득했던 거대 B세포 림프종이다.

큐로셀은 지난 3월 안발셀의 거대 B세포 림프종 환자 73명을 대상으로 진행한 임상 1/2상의 톱라인 결과를 발표했다. 해당 임상에서 도출된 객관적반응률(ORR)은 75%, 완전관해율(CRR)은 65%였다. 안발셀이 국내 시장에 유일하게 시판된 킴리아의 효능(40%)을 크게 넘어섰다는 평가가 나왔다.

킴리아나 예스카타를 비롯한 CAR-T는 글로벌 시장에서 임상 1/2상을 완료한 상태에서 조건부허가 절차를 밟았다. 큐로셀 역시 국내에서 같은 길을 걷는 중이다. 실제로 임상 1/2상 결과를 내놓을 당시 큐로셀은 이르면 10월까지 조건부허가 신청을 완료할 수 있다고 언급한 바 있다.

다만 이 작업은 다소 지연된 상태로 연내 마무리될 것으로 예상된다. 연내 안발셀의 조건부허가 신청이 완료되면 내년 상반기에 시장 진입을 노려볼 수 있다.

◇국내 림프종 CAR-T 시장 점령 목표…루프스 적응증 확장 시도

매년 약 2000명의 거대 B세포 림프종 환자가 국내서 발생하고 있다. 이 중 약 200~300명의 환자는 1, 2차 치료 이후 병이 재발해 CAR-T 치료제를 처방받을 대상에 오른다. 국내에서 3억6000만원으로 책정된 킴리아의 가격을 고려하면 그 시장이 매년 600억~1000억원 수준으로 형성된다는 의미다.

큐로셀은 앞서 언급한 킴리아 대비 높은 효능과 함께 환자 도입 시간 단축을 경쟁력으로 내세우고 있다. 회사가 환자 맞춤형으로 안발셀을 제작해 투약이 이뤄지려면 약 2주가 필요하다.

반면 노바티스의 킴리아는 이를 위해 약 40여일이 소요된다. 큐로셀은 발빠른 대응과 높은 효능을 무기로 국내 CAR-T 시장을 점령하겠다는 의지를 표명하고 있다.

지난해 7월 안발셀의 두 번째 적응증인 급성 림프구성 백혈병 대상 환자 투약도 개시됐다는 점도 주목할 지점이다. 이에 더해 4월부터는 안발셀의 신규 적응증으로 자가면역질환인 루푸스를 선정했다.

루푸스는 면역세포의 공격으로 온몸에서 이상 반응이 나타나는 만성 자가면역질환이다. 그 병증이 뇌와 심장, 신장 등 여러 장기로 확대되면 생명을 위협할 수 있다. 글로벌 루푸스 환자 수는 약 500만 명이며, 국내에도 중증 루푸스 환자가 약 5000명에 달하는 것으로 확인되고 있다.

학계에서 CAR-T의 루푸스 치료 효과를 언급하는 논문이 종종 제기됐다. 일례로 지난 2022년 9월 독일 프리드리히 알렉산더대 게오르그 쉘트 박사가 이끄는 연구진이 CD19 타깃 CAR-T치료제를 5명의 루푸스 환자에게 투여한 결과를 발표했다. 여기에는 해당 약물의 투약후 3개월 경과 시점에서 각 장기에 나타난 루푸스 증상이 사라지는 효과가 나타났다는 내용이 포함됐다.

이 때문에 노바티스나 BMS, 중국 CAR-T 전문기업 그라셀 바이오텍 등은 신규 CAR-T 후보물질로 루푸스 적응증 개발을 시도하고 있다. 큐로셀도 루푸스 대상 안발셀의 국내 임상시험계획(IND)을 제출하는 것을 목표로 하는 중이다.