이 기사는 2024년 12월 30일 13:20 thebell 에 표출된 기사입니다.

큐로셀이 국산 CAR-T 치료제 ‘안발셀(제품명 림카토주)’의 연내 품목허가(NDA) 신청 약속을 지켜냈다. 10일 보건복지부 ‘허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업’ 시행 대상으로 선정된 지 약 3주 만이다.

당초 9월로 계획했던 NDA 신청이 늦어진 만큼 큐로셀은 상업화 심사 절차에서의 속도를 최대한 높인다는 방침이다. 큐로셀은 내년 1월 곧바로 급여평가 절차도 착수한다. 식약처의 허가와 동시에 급여평가와 약가협상까지 완료시켜 기존 절차보다 더 빠른 일정으로 림카토주를 출시하겠다는 복안이다.

◇30일 림카토주 NDA 신청, 조건부 아닌 ‘정식 허가’

큐로셀은 30일 림카토주의 NDA 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다. 림카토주의 2상 최종 보고서 결과를 바탕으로 재발성, 불응성 거대 B세포림프종(LBCL) 적응증에 대한 품목허가다.

림카토주는 임상 2상 최종 결과에서 67.1%의 완전관해율을 기록하며 우수한 약효를 입증했다. 국내 기존 출시 CAR-T 치료제인 노바티스 ‘킴리아’의 완전관해율은 40% 수준이다.

부작용 등 안전성 측면에서도 더 나은 결과를 보였다. 그레이드 3 이상의 중증 CRS(사이토카인 분비 증후군) 발생률의 경우 킴리아는 17%, 림카토주는 9%로 나타났다. 그레이드 3 이상의 중증 ICANS(면역 효과 세포 관련 신경독성 증후군)에서도 킴리아는 11%, 림카토주는 4%로 더 낮았다.

큐로셀은 높은 유효성과 안전성을 바탕으로 8월 식약처로부터 첨단바이오의약품 신속처리제도 대상으로 지정됐다. 신속처리 대상으로 지정되면 '첨단바이오의약품 품목허가 심사' 규정에 따라 임상 2상 결과만으로도 조건부 허가를 받을 수 있다.

하지만 림카토주는 조건부가 아닌 ‘정식’ 허가다. 이유는 규정에 있다. 식약처는 조건부 허가 요건을 충족한 약제 중에서도 추가 요건을 더 갖춘 약제는 확증 임상인 3상을 2상 결과 자료로 갈음할 수 있다고 해당 규정 제23조에 명시했다.

림카토주는 △임상적 유익성에 대한 검증이 된 대리평가변수 사용 임상에서 명백히 높은 효과를 보여 유익성이 충분히 확보되었다고 판단되는 경우 △대체의약품 또는 표준치료법이 없어 확증 임상 설계가 불가능한 경우 △국내외 임상 대상 환자수가 극히 적어 확증 임상 실시가 어렵다고 판단되는 경우를 모두 충족해 3상을 면제 받을 수 있다.

◇상업화 절차 속도, 1월 급여평가 신청에 약가협상 ‘면제’ 노린다

큐로셀은 NDA 신청 다음 단계인 급여평가와 약가협상에도 속도를 낸다. 급여평가 신청은 내년 1월 곧바로 진행할 계획이다. 빠르게 상업화 절차를 밟아 내년 하반기로 예정된 림카토주 출시 일정을 맞추기 위함이다.


상업화 마지막 단계라고 할 수 있는 건강보험공단과의 약가협상은 ‘면제’를 노리고 있다. 건보공단은 업체가 해당 약제의 가격을 대체약제 가중평균가 이하로 낮춘 수준을 수용하면 약가협상을 면제해주는 ‘면제 트랙’ 제도를 운영하고 있다.

생물의약품인 CAR-T의 경우 가중평균가 100% 이하의 가격을 수용하면 된다. 현재 국내에 출시된 CAR-T 치료제는 킴리아 하나다. 림카토주가 킴리아와 같은 가격만 수용해도 약가협상을 면제받을 수 있는 셈이다.

큐로셀은 국내 생산 기지 확보라는 강점을 내세워 ‘가격 경쟁력’을 강조했다. 킴리아, 림카토주와 같은 자가유래 CAR-T는 환자 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 유전자를 조작하고 이를 다시 환자 몸에 주입하는 방식이다. 생산 기지가 해외에 있는 킴리아의 경우 혈액과 완제의 운송에도 막대한 비용이 든다. 큐로셀은 국내 생산으로 운송 시간과 비용을 대폭 줄였다.

큐로셀 관계자는 “신속처리제도부터 허가-급여-평가 시범사업, 면제 트랙까지 상업화 속도를 높이기 위해 활용할 수 있는 제도는 최대한 활용할 예정”이라며 “내년 하반기 림카토주 출시를 현실화시키기 위해 최선을 다 하고 있다”고 말했다.