이 기사는 2024년 12월 10일 08:42 thebell 에 표출된 기사입니다.

유전자를 직접 편집하고 교정하는 기술이 있다면. 유전자 가위 등으로 이미 시장에선 현실화 가능성을 얘기하지만 윤리적인 이슈부터 특허문제까지 상용화 난제는 여전히 많다.

알지노믹스는 한발 더 나아간 리보핵산(RNA) 유전자 교정 치료제를 연구하는 바이오텍으로 창업주 이성욱 대표가 30년간 연구한 결과를 집대성해 놓은 플랫폼이 핵심이다.

올해는 국가전략기술로도 확정되면서 추가 성과도 기대되는 분위기다. 국내선 처음으로 미국 등 글로벌 지역에서 유전자 교정 신약 파이프라인의 임상 진입에도 성공했다.

최근 프리IPO를 통해 확보한 200억원대 자금으로 임상에 속도를 낸다. 임상 데이터를 토대로 초격차 기술특례상장을 추진한다. 이르면 내년 초 상장을 위한 기술성평가를 신청할 방침이다.

◇RNA 유전자 교정 위한 국가전략기술 2종 확보

2017년 설립된 알지노믹스는 이성욱 단국대학교 생명융합학과 교수가 창업한 바이오텍이다. 30여년 간 연구 성과를 집대성한 RNA 유전자 교정 플랫폼을 통해 항암 및 난치성 질환 분야 치료제를 개발하고 있다.

유전자 교정 치료제는 질환을 일으키는 유전자 부위를 정상으로 되돌리는 약물이다. 업계서는 알지노믹스가 보유한 RNA 유전자 교정 관련 2건의 국가전략기술에 주목한다.

과학기술정보통신부는 5월 알지노믹스의 'RNA 치환효소 기반 유전자치료제와 자가환형화 RNA 플랫폼'을 제1호 국가전략기술로 선정했다. 9월에는 ‘RNA 치환효소 기반 편집·교정 기술’도 국가전략기술로 인정받았다.

알지노믹스의 주력 기술인 RNA 치환효소 플랫폼은 흔히 알려진 3세대 유전자가위 '크리스퍼-캐스9' 복합체와는 다른 교정 기술이다. 크리스퍼-캐스9 복합체는 염기서열로 이뤄진 가이드RNA인 크리스퍼와 절단 단백질인 캐스9으로 이뤄졌다. 크리스퍼가 유전자의 특정 염기서열을 인식하면 캐스9 단백질이 해당 부위를 끊게 된다. 함께 넣어준 치료유전자가 여기에 들어가게 교정이 이뤄지는 방식이다.

이와 달리 RNA 치환효소 플랫폼은 RNA 염기 중 오직 우라실(U)을 타깃해 교정하는 기술이다. RNA는 아데닌(A)과 구아닌(G), 사이토신(C), U 등 네 가지 염기의 조합으로 만들어진 단일 염기서열 가닥이다.

모든 RNA를 표적 가능하며 절단 효율이 70~90%, 생체내 교정 효율이 최대 95.4%로 라고 분석하고 있다. 이처럼 RNA나 DNA를 구성하는 특정 염기만을 편집하는 기술은 업계에서 '베이스 에디팅(염기 편집)'으로 불린다.

자가환형화 RNA 플랫폼은 치환효소 기반으로 원형 RNA를 만드는 기술이다. 치환효소가 스스로를 인식하게 만들어 원형을 형성하게 된다. 기존 원형 RNA 생성 기술과 달리 불필요한 염기서열이 포함되는 것을 막을 수 있는 것으로 알려졌다.

일반적으로 원형 RNA는 기존 백신 개발에 쓰인 선형 RNA 대비 안정성이 높다. 알지노믹스는 차세대 원형 RNA 기반 백신 또는 치료제 개발을 위해 해당 플랫폼을 사용할 계획이다.

◇국내사 최초 유전자교정약 글로벌 임상 진입

RNA 치환효소 플랫폼 기반 3가지의 파이프라인이 임상에 진입하는 성과를 나타내고 있다. 가장 난이도가 높은 미국 문턱도 넘었다. 특히 미국에서 주력물질인 RZ-001의 임상 진입과 치료목적 사용 승인(ERP), 희귀 의약품 지정 등 유기적인 개발 작업이 이뤄지고 있다.

알지노믹스의 RZ-001은 2022년 간암 대상 단독요법으로 미국과 한국에서 임상 1/2a상을 승인받았다. 국내 최초로 유전자 교정 치료 신약 파이프라인의 글로벌 임상에 진입한 사례다.


이 물질과 표준치료제의 병용요법도 있다. 식품의약품안전처가 지난해 12월 RZ-001과 표준치료제의 병용요법에 대해 간암 대상 임상 1b/2a상을 허가했다. 올해 8월 미국에서도 해당 병용요법이 같은 적응증으로 임상 1b/2a상을 승인받았다.

이보다 한달 앞선 7월에는 호주에서 또다른 파이프라인인 RZ-004에 대한 유전성 망막질환 관련 임상 1상이 승인되기도 했다.

미국식품의약국(FDA)이 지난 10월 RZ-001의 교모세포종 적응증에 대해 '치료목적의 사용 승인(ERP)'했다. '희귀의약품(ODD)'으로도 지정했다.

ERP 승인을 통해 치료대안이 부족한 교모세포종 환자를 담당하는 의사의 요청에 의해 RZ-001을 투약하는 절차를 진행할 수 있게 됐다. 또 ODD에 지정되면서 개발 과정에서 여러 지원도 받게될 전망이다.

◇프리IPO로 임상 및 운영 자금 확보…내년 초 상장 기평 신청

알지노믹스는 내년 초 상장 작업 돌입을 목표로 최근 프리IPO를 통해 운영자금을 확보했다. 이를 바탕으로 주요 임상에 속도를 내겠다는 계획이다.

올해 5월 프리IPO에 돌입한 지 6개월 만인 11월 절차를 마무리(클로징)했고 203억원의 투자금을 추가로 유치했다. 향후 1년 반가량의 시간동안 운영 자금 부담을 덜어냈다.

이번 프리IPO에는 쿼드벤처스, 에이온인베스트, KB인베스트먼트, 유안타인베스트먼트 등 다수의 벤처캐피탈(VC)이 투자자로 참여했다. △2019년 시리즈A 120억원 △2021년 시리즈B 105억원 △2022년 진행한 시리즈C 372억원 등을 포함하면 총 812억원의 자금을 수혈받았다.


알지노믹스가 가장 많은 돈을 쓰는 곳은 단연 임상개발이다. 현재 다수의 임상 진입 건 중 실제로 진행되는 것은 2건, RZ-001의 병용요법의 간암 대상 국내 임상 1b상과 이 물질의 교모세포종 대상 국내 임상 1상이다.

미국에서는 한국에서 진행한 결과를 바탕으로 2a상부터 수행해 나간다는 전략이다. 호주 내 RZ-004의 임상 1상은 당장 수행하진 않고 내년 하반기부터 환자 모집을 시작할 계획이다.

RZ-001의 국내 임상 1b상 데이터가 고무적으로 나온다면 내년에 돌입할 상장 절차에 날개를 달아줄 전망이다. 제1호 초격차 기술특례상장을 시도할 계획이다. 국가전략기술을 보유한 기업만 가능한 상장 트랙이다.

초격차 기술특례상장의 경우 기술 평가기관 1곳에서 A등급 이상만 받아도 상장 예비심사를 신청할 수 있다. 일반 기술특례상장은 2개 기관에서 평가를 받아야 했다. 예심 심사 기간도 45일에서 30일로 단축된다.

이 대표는 “주관사와의 논의를 거쳐 내년 1월 말~2월 중순 사이에 기술성 평가(기평)를 신청할 계획이다"고 말했다.