이 기사는 2024년 09월 20일 15:19 thebell 에 표출된 기사입니다.

단백질 분해제(Target Protein Degrader, TPD) 개발 바이오텍 유빅스테라퓨틱스가 주력 파이프라인에 대한 국내 본임상을 시작한다. TPD 기반 치료제가 국내 임상 문턱을 넘은 건 이번이 처음이다.

유빅스테라퓨틱스는 작년 말 1상 승인을 받은 미국에 더해 한국까지 두곳에서 임상을 진행하게 됐다. IPO를 추진하고 있는 상황에서 본임상 진입이 기술성 평가에서 긍정적인 영향을 받을 것으로 기대된다.

◇Degraducer® 기반 혈액암 타깃 'UBX-303-1', FDA 이어 국내서도 승인

유빅스테라퓨틱스는 최근 국내 식약처로부터 자체 TPD플랫폼인 Degraducer® 기반의 혈액암 치료제 신약 후보물질인 UBX-303-1의 임상 1상 시험계획서(IND)를 승인받았다. 타깃 적응증은 재발성·불응성 B세포 림프종이다. 현재까지 치료 대안이 없는 질병으로 언멧니즈(미충족 의학 수요) 분야로 분류된다.

B세포 림프종은 면역세포인 B세포 수용체(B Cell Receptor, BCR) 신호전달체계가 비정상적으로 활성화돼 발생하는 종양이다. BCR 신호전달에 핵심 기능을 수행하는 BTK 단백질이 주요 치료 표적으로 알려져 있다. 기존에 알려진 BTK저해제(Inhibitor)와 달리 BTK 단백질의 분해를 유도하는 형태다.


TPD 물질이 국내서 임상 승인을 받은 건 UBX-303-1가 처음이자 유일하다. TPD 치료제는 질병 유발 단백질의 선택적 분해를 유도함으로써 기존 표적항암제의 빈번한 치료 저항성을 극복하기 위해 개발된 신규 모달리티다.

유빅스테라퓨틱스는 미국과 함께 동시 임상을 진행할 계획이다. 미국의 경우 2023년 12월 이미 FDA로부터 동일한 조건의 임상 1상 IND를 승인받은 상태다.

임상 1상은 1a상과 1b상으로 진행된다. 1a상에서는 약 30명을 환자들을 대상으로 UBX-303-1 단일요법에 대한 용량 증량(Dose escalation)에 따른 약물 안전성과 내약성을 평가한다. 1b상까지 총 80~90명을 대상으로 UBX-303-1의 효능을 세부적으로 평가할 계획이다.

서보광 유빅스테라퓨틱스 대표는 더벨과의 통화에서 "지난해 말 미국 IND 승인에도 우리나라의 임상승인이 마무리되지 않아 환자모집을 하지 못했다"며 "오는 10월부터는 첫 환자 투약을 시작으로 안전성, 약동학 및 약력학 평가를 본격화할 계획"이라고 말했다.

◇안전성 확보 주력, 2025년 중반 중간결과 발표 예정

UBX-303-1는 유빅스테라퓨틱스의 첫 임상 진입 파이프라인이라는 점에서도 기대감이 큰 물질이다. 2018년 설립된 유빅스테라퓨틱스는 서울대 미생물학과 면역학 석사, 성균관대 경영학 석사를 졸업한 서 대표가 설립했다.

올해 7월 유한양행과 전립선암 치료제 후보물질 'UBX-103'에 대해 L/O 계약을 체결했지만 해당 물질은 전임상 단계에 불과했다. 총 계약규모는 1500억원, 반환 의무 없는 선급금 50억원이었다.

이번 본임상에 진입하는 UBX-303-1에 대한 긍정적 데이터가 도출되면 추후 기술이전이 될 시 가치는 더욱 커질 것으로 보인다. 이를 위한 첫번째 관문은 안전성 확보다. 전임상 단계에서 확인한 BTK(저해제·Inhibitor) 내성 변이의 효과적인 제어를 임상에서도 확인하는 것이 1차 목표다.

사업 전략 다변화가 가능한 점도 UBX-303-1의 강점이다. 해당 임상은 단독요법으로 진행하지만 케미컬+경구용으로 개발이 가능하다.

기존 B세포 림프종 치료제 투약 환자들이 내성 변이 발생, 심방세동과 출혈, 심부전 등의 부작용을 호소하고 있는만큼 안전성을 확인할 경우 역시 사업 확장을 위한 기대감을 한층 끌어올릴 수 있게 된다.

현재 유빅스테라퓨틱스는 IPO를 위한 전열을 가다듬고 있다. 하반기들어 프리 IPO를 진행한 것도 이의 일환이었다. 설립 후 첫 본임상 진입 프로젝트가 개시된 만큼 기술성 평가에서도 긍정적으로 영향을 미칠 것으로 기대하고 있다.

서 대표는 "UBX-303-1은 전임상 단계에서부터 여러 파트너와 기술이전 논의를 해왔다"며 "임상 1상 중간결과가 발표되는 2025년 하반기에는 기술이전도 가능할 것으로 기대하고 있다"고 말했다.